Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og effekt af Odevixibat hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT-EXT)

28. august 2026 opdateret af: Albireo, an Ipsen Company

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Odevixibat (A4250) hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT-EXT)

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Odevixibat (A4250) hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT-EXT)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cirka 35 steder vil blive igangsat til denne undersøgelse i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Asien og Stillehavsområdet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Texas Liver Institute
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankrig
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holland
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Italien
      • Florence, Italien
        • AOU Meyer
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afslutning af den 24-ugers behandlingsperiode for undersøgelse A4250-012
  2. Underskrevet informeret samtykke og samtykke efter behov. Patienter, der fylder 18 år (eller lovlig alder pr. land) i løbet af undersøgelsen, skal give et nyt samtykke til at forblive i undersøgelsen
  3. Pårørende (og alderssvarende patienter) skal være villige og i stand til at bruge en elektronisk dagbog (e-dagbog) som krævet af undersøgelsen
  4. Seksuelt aktive mænd og kvinder skal acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode med ≤1 % fejlrate (såsom hormonel prævention, intrauterin anordning eller fuldstændig afholdenhed) fra underskrevet informeret samtykke gennem 90 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dekompenseret leversygdom, historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant ascites, varicealblødning og/eller encefalopati
  2. Patienter, der ikke var i overensstemmelse med undersøgelsens lægemiddelbehandling eller procedurer i undersøgelse A4250-012
  3. Enhver anden tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen
  4. Kendt overfølsomhed over for alle komponenter i odevixibat

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)
Kapsler til oral administration én gang dagligt i 72 uger.
Medicin: Odevixibat
Odevixibat er et lille molekyle og selektiv hæmmer af IBAT.
Andre navne:
  • A4250

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i pruritus
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Vurderet som ændring i scratching-score som målt ved målt af Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Procentdel af deltagere med Treatment Emergent Adverse Event (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE, der resulterer i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig. Bivirkninger, der opstår ved behandling. TEAE'er omfattede både alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er.
Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Følgende laboratorieparametre vil blive rapporteret: blodkemi, hæmatologi og koagulation. Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn.
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Ændring fra baseline ved samtidig medicinering.
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Ændring fra baseline i fedtopløselige vitaminniveauer.
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Baseline til uge 12 (kohorte 2).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serumgaldesyreniveauer
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i patientrapporterede og observatører rapporterede kløe- og kradse-sværhedsscore
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Vurderet af Albireo ObsRO/ Patient Reported Outcomes (PRO) instrumenterne. Albireo ObsRO/PRO kradse- og kløe-sværhedsgraden bruger 0 til 4 svarskalaer, hvor hver respons er kendetegnet ved et unikt ansigtsudtryk, verbalt anker, tal og farvekode.
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Procentdel af deltagere, der opnår et klinisk meningsfuldt fald i kløe (pruritus respondere)
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Vurderet af Albireo ObsRO/patientrapporterede resultater (PRO) instrumenter
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i søvnparametre.
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Vurderet med Albireo ObsRO/PRO-instrumenterne (f.eks. træthed og antal opvågninger).
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-score.
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
PedsQL-instrumentet består af 36 spørgsmål og bruger en 5-punkts svarskala, hvor højere score indikerer de værste symptomer.
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i Global Symptom Relief: Patient Global Impression of Improvement (PGIC) score.
Tidsramme: Baseline til uge 4, 12, 24, 48 og 72 (kohorte 1).
Patient Global Impression of Change (PGIC) er et patientrapporteret instrument, der måler ændringer i overordnet status på en skala fra én ("meget forbedret") til syv ("meget meget værre").
Baseline til uge 4, 12, 24, 48 og 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC) score.
Tidsramme: Baseline til uge 4, 12, 24, 48 og 72 (kohorte 1).
The Clinical Global Impression of Change (CGIC) er et kliniker-rapporteret instrument, der måler ændringer i overordnet status på en skala fra én ("meget forbedret") til syv ("meget meget værre").
Baseline til uge 4, 12, 24, 48 og 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC) score
Tidsramme: Baseline til uge 4, 12, 24, 48 og 72 (kohorte 1).
Caregiver Global Impression of Change er et omsorgsgiver-rapporteret instrument, der måler ændringer i overordnet status på en skala fra én ("meget forbedret") til syv ("meget meget værre").
Baseline til uge 4, 12, 24, 48 og 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i serumgaldesyreniveauer.
Tidsramme: Baseline til og med uge 72 (kohorte 1).
Baseline til og med uge 72 (kohorte 1).
Procentdel af deltagere med Treatment Emergent Adverse Event (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE, der resulterer i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig. Bivirkninger, der opstår ved behandling. TEAE'er omfattede både alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er.
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Antal deltagere med ændring fra baseline i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Antal deltagere med ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline ved samtidig medicinering
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i laboratorietestresultater Farmakokinetisk (PK) Cmax [Tidsramme: Dag 1, Uge 4, Uge 8 og Uge 12]
Tidsramme: Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Baseline til uge 72 (kohorte 1).
Ændring fra baseline i plasmakoncentration af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12 (kohorte 1).
Dag 1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12 (kohorte 1).
Farmakodynamiske parametre: Ændring i serumgaldesyreniveauer
Tidsramme: Baseline til uge 12 (kohorte 2).
Baseline til uge 12 (kohorte 2).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. september 2021

Først opslået (Faktiske)

5. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-015
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.

Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner