Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Odeviksibatin pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ASSERT-EXT)

perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Albireo, an Ipsen Company

Avoin tutkimus Odeviksibatin (A4250) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ASSERT-EXT)

Avoin tutkimus Odeviksibatin (A4250) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ASSERT-EXT)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tätä tutkimusta varten käynnistetään noin 35 kohdetta Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä ja Aasian ja Tyynenmeren alueella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Alankomaat
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Italia
      • Florence, Italia
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Ranska
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Texas Liver Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkimuksen A4250-012 24 viikon hoitojakson päättyminen
  2. Allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus tarvittaessa. Potilaiden, jotka täyttävät 18 vuotta (tai maan mukaan laillisen iän) tutkimuksen aikana, on annettava uusi suostumus tutkimukseen jatkamiseen
  3. Omaishoitajien (ja ikään sopivien potilaiden) tulee olla halukkaita ja kyettävä käyttämään sähköistä päiväkirjaa (eDiary) tutkimuksen edellyttämällä tavalla
  4. Seksuaalisesti aktiivisten miesten ja naisten on suostuttava käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on ≤1 % (kuten hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen väline tai täydellinen pidättäytyminen) allekirjoitetusta tietoisesta suostumuksesta 90 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dekompensoitunut maksasairaus, kliinisesti merkittävä askites, suonikohjujen verenvuoto ja/tai enkefalopatia
  2. Potilaat, jotka eivät noudattaneet tutkimuslääkehoitoa tai -menettelyjä tutkimuksessa A4250-012
  3. Kaikki muut sairaudet tai poikkeavuudet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista
  4. Tunnettu yliherkkyys jollekin odeviksibatin aineosalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Odeviksibaatti (A4250)
Kapselit suun kautta kerran päivässä 72 viikon ajan.
Lääke: Odeviksibaatti
Odeviksibaatti on pienimolekyylinen ja selektiivinen IBAT:n estäjä.
Muut nimet:
  • A4250

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kutinassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Arvioitu muutoksena naarmuuntumispisteissä mitattuna Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument -laitteella.
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) on AE, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä. Hoitoon liittyvät haittatapahtumat. TEAE:t sisälsivät sekä vakavia TEAE-tapauksia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisen tutkimuksen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Seuraavat laboratorioparametrit raportoidaan: veren kemia, hematologia ja koagulaatio. Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia perusarvoon verrattuna.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Muutos lähtötasosta samanaikaisissa lääkkeissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Muutos lähtötasosta rasvaliukoisten vitamiinien tasoissa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).
Lähtötilanne viikolle 12 (kohortti 2).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin sappihappopitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Potilaan raportoitu muutos lähtötasosta ja tarkkailija raportoi kutinaa ja naarmuuntumista vaikeusasteista
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Arvioitu Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO) -instrumenteilla. Albireo ObsRO/PRO naarmuuntumisen ja kutinan vakavuuskohteet käyttävät 0–4 vasteasteikkoa, jossa jokainen vastaus erotetaan ainutlaatuisella ilmeellä, sanaankkurilla, numerolla ja värikoodilla.
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vähensivät kutinaa kliinisesti merkittävästi (kutinavastaavat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Arvioi Albireo ObsRO/potilas raportoitujen tulosten (PRO) instrumentit
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Muutos lähtötasosta uniparametreissa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Arvioitu Albireo ObsRO/PRO -instrumenteilla (esim.: väsymys ja heräämisten määrä).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -pisteiden muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
PedsQL-instrumentti koostuu 36 kysymyksestä ja käyttää 5 pisteen vastausasteikkoa, jossa korkeammat pisteet osoittavat pahimpia oireita.
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Muutos perustasosta Global Symptom Relief: Patient Global Impression of Improvement (PGIC) -pisteissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12, 24, 48 ja 72 (kohortti 1).
Patient Global Impression of Change (PGIC) on potilaiden raportoima instrumentti, joka mittaa yleistilan muutosta asteikolla yhdestä ("erittäin parantunut") seitsemään ("erittäin paljon huonompi").
Lähtötilanne viikoille 4, 12, 24, 48 ja 72 (kohortti 1).
Muutos perustasosta Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC) -pisteissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12, 24, 48 ja 72 (kohortti 1).
Clinical Global Impression of Change (CGIC) on kliinikon raportoima instrumentti, joka mittaa yleistilan muutosta asteikolla yhdestä ("erittäin parantunut") seitsemään ("erittäin paljon huonompi").
Lähtötilanne viikoille 4, 12, 24, 48 ja 72 (kohortti 1).
Muutos perustasosta Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12, 24, 48 ja 72 (kohortti 1).
Omaishoitajan Global Impression of Change on hoitajan raportoima väline, joka mittaa yleistilan muutosta asteikolla yhdestä ("erittäin parantunut") seitsemään ("erittäin paljon huonompi").
Lähtötilanne viikoille 4, 12, 24, 48 ja 72 (kohortti 1).
Muutos lähtötilanteesta seerumin sappihappotasoissa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) on AE, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä. Hoitoon liittyvät haittatapahtumat. TEAE:t sisälsivät sekä vakavia TEAE-tapauksia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Niiden osallistujien määrä, joiden fyysinen tarkastus on muuttunut lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Osallistujien lukumäärä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Muutos lähtötasosta samanaikaisissa lääkkeissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Muutos lähtötasosta laboratoriotestien tuloksissa Farmakokineettinen (PK) Cmax [aikakehys: päivä 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12]
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Lähtötilanne viikolle 72 (kohortti 1).
Tutkimuslääkkeen plasmapitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12 (kohortti 1).
Päivä 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12 (kohortti 1).
Farmakodynaamiset parametrit: Muutos seerumin sappihappotasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12 (kohortti 2).
Lähtötilanne viikkoon 12 (kohortti 2).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Albireo, an Ipsen Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 5. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A4250-015
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdolliset muutokset, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukkomääritykset.

Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa