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Innocuité et efficacité à long terme de l'odevixibat chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ASSERT-EXT)

28 août 2026 mis à jour par: Albireo, an Ipsen Company

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'odevixibat (A4250) chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ASSERT-EXT)

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'odevixibat (A4250) chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ASSERT-EXT)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 35 sites seront lancés pour cette étude en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, France
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Italie
      • Florence, Italie
        • AOU Meyer
      • Padova, Italie, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Turquie (Türkiye)
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
        • Texas Liver Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de la période de traitement de 24 semaines de l'étude A4250-012
  2. Consentement éclairé signé et assentiment, le cas échéant. Les patients qui atteignent l'âge de 18 ans (ou l'âge légal selon le pays) au cours de l'étude devront à nouveau consentir à rester dans l'étude
  3. Les soignants (et les patients d'âge approprié) doivent être disposés et capables d'utiliser un dispositif de journal électronique (eDiary) tel que requis par l'étude
  4. Les hommes et les femmes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive fiable avec un taux d'échec ≤ 1 % (comme la contraception hormonale, le dispositif intra-utérin ou l'abstinence complète) à partir du consentement éclairé signé jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Maladie hépatique décompensée, antécédents ou présence d'ascite cliniquement significative, d'hémorragie variqueuse et/ou d'encéphalopathie
  2. Patients qui n'étaient pas conformes au traitement médicamenteux à l'étude ou aux procédures de l'étude A4250-012
  3. Toute autre condition ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité du patient ou interférer avec la participation ou la fin de l'étude.
  4. Hypersensibilité connue à l'un des composants de l'odevixibat

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Odevixibat (A4250)
Capsules pour administration orale une fois par jour pendant 72 semaines.
Médicament: Odevixibat
L'odevixibat est une petite molécule et un inhibiteur sélectif de l'IBAT.
Autres noms:
  • A4250

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ du prurit
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Évalué comme un changement dans le score de grattage tel que mesuré par l'instrument Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver.
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. Un événement indésirable grave (EIG) est un EI qui entraîne l'un des résultats suivants : le décès ; mettant la vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée ; anomalie congénitale/anomalie congénitale ou a été autrement considéré comme médicalement important. Événements indésirables survenus pendant le traitement. Les TEAE comprenaient à la fois les TEAE graves et les TEAE non graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ lors de l'examen physique
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
La signification clinique sera évaluée par l'investigateur.
Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Les paramètres de laboratoire suivants seront rapportés : chimie sanguine, hématologie et coagulation. La signification clinique sera évaluée par l'investigateur.
Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport à la valeur initiale des signes vitaux.
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
La signification clinique sera évaluée par l'investigateur.
Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Changement par rapport à la valeur initiale des médicaments concomitants.
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Changement par rapport à la valeur initiale des niveaux de vitamines liposolubles.
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Base de référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale des taux sériques d'acides biliaires
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la valeur initiale des scores de gravité des démangeaisons et des grattages rapportés par le patient et par l'observateur
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Évalué par les instruments Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO). Les éléments Albireo ObsRO/PRO de gravité des grattages et des démangeaisons utilisent des échelles de réponse de 0 à 4, où chaque réponse se distingue par une expression faciale unique, une ancre verbale, un numéro et un code couleur.
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Pourcentage de participants obtenant une diminution cliniquement significative du prurit (répondeurs au prurit)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Évalué par les instruments Albireo ObsRO / résultats rapportés par les patients (PRO)
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la ligne de base des paramètres de sommeil.
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Évalué avec les instruments Albireo ObsRO/PRO (ex : fatigue et nombre de réveils).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la ligne de base des scores de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL).
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
L'instrument PedsQL se compose de 36 questions et utilise une échelle de réponse en 5 points, où des scores plus élevés indiquent les pires symptômes.
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la ligne de base dans le soulagement global des symptômes : score d'impression globale d'amélioration du patient (PGIC).
Délai: Référence jusqu'aux semaines 4, 12, 24, 48 et 72 (cohorte 1).
L'impression globale de changement du patient (PGIC) est un instrument rapporté par le patient qui mesure le changement de son état général sur une échelle allant de un (« très amélioré ») à sept (« très pire »).
Référence jusqu'aux semaines 4, 12, 24, 48 et 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la ligne de base dans le soulagement global des symptômes : score d'impression globale clinique d'amélioration (CGIC).
Délai: Référence jusqu'aux semaines 4, 12, 24, 48 et 72 (cohorte 1).
L'impression clinique globale du changement (CGIC) est un instrument rapporté par un clinicien qui mesure le changement de l'état général sur une échelle allant de un (« très amélioré ») à sept (« très pire »).
Référence jusqu'aux semaines 4, 12, 24, 48 et 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score Global Symptom Relief : Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Délai: Référence jusqu'aux semaines 4, 12, 24, 48 et 72 (cohorte 1).
L'impression globale du changement du soignant est un instrument déclaré par le soignant qui mesure le changement de l'état général sur une échelle allant de un (« très amélioré ») à sept (« très pire »).
Référence jusqu'aux semaines 4, 12, 24, 48 et 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la valeur initiale des taux sériques d'acides biliaires.
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. Un événement indésirable grave (EIG) est un EI qui entraîne l'un des résultats suivants : le décès ; mettant la vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée ; anomalie congénitale/anomalie congénitale ou a été autrement considéré comme médicalement important. Événements indésirables survenus pendant le traitement. Les TEAE comprenaient à la fois les TEAE graves et les TEAE non graves.
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Nombre de participants avec changement par rapport au départ lors de l'examen physique
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Nombre de participants présentant un changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la valeur initiale des médicaments concomitants
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la valeur initiale des résultats des tests de laboratoire Cmax pharmacocinétique (PK) [Délai : jour 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12]
Délai: Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Référence jusqu'à la semaine 72 (cohorte 1).
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique du médicament à l'étude
Délai: Jour 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12 (cohorte 1).
Jour 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12 (cohorte 1).
Paramètres pharmacodynamiques : modification des taux sériques d'acides biliaires
Délai: Référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).
Référence jusqu'à la semaine 12 (cohorte 2).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Albireo, an Ipsen Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 septembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2021

Première publication (Réel)

5 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A4250-015
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.

Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.

Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.

Délai de partage IPD

Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et son indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, la date la plus tardive étant retenue.

Critères d'accès au partage IPD

De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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