Alagille 증후군 환자에서 Odevixibat의 장기 안전성 및 유효성 (ASSERT-EXT)
2026년 8월 28일 업데이트: Albireo, an Ipsen Company
Alagille 증후군(ASSERT-EXT) 환자에서 Odevixibat(A4250)의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
Alagille 증후군(ASSERT-EXT) 환자에서 Odevixibat(A4250)의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구를 위해 북미, 유럽, 중동 및 아시아 태평양 지역에서 약 35개 사이트가 시작됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Utrecht, 네덜란드
- Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
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Berlin, 독일, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hanover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschul
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- University of Malaya Medical Center
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64018
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Northwell Health System
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New York, New York, 미국, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York, New York, 미국, 10032
- New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Atrium Health Carolinas Medical
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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San Antonio, Texas, 미국, 78215
- Texas Liver Institute
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
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Florence, 이탈리아
- AOU Meyer
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Padova, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedale University
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
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Bron, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
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Lille, 프랑스
- Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 A4250-012의 24주 치료 기간 완료
- 정보에 입각한 동의서 및 적절한 동의서에 서명했습니다. 연구 기간 동안 18세(또는 국가별 법적 연령)가 되는 환자는 연구에 계속 참여하기 위해 다시 동의해야 합니다.
- 간병인(및 연령에 적합한 환자)은 연구에서 요구하는 전자 다이어리(eDiary) 장치를 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다.
- 성적으로 활동적인 남성과 여성은 서명된 동의서로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 실패율이 1% 이하인 신뢰할 수 있는 피임 방법(예: 호르몬 피임, 자궁 내 장치 또는 완전한 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 비대상성 간 질환, 임상적으로 유의한 복수의 병력 또는 존재, 정맥류 출혈 및/또는 뇌병증
- 연구 A4250-012에서 연구 약물 치료 또는 절차를 준수하지 않은 환자
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 상태 또는 이상
- odevixibat의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오데빅시바트 (A4250)
72주 동안 1일 1회 경구 투여용 캡슐.
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Odevixibat는 소분자이며 IBAT의 선택적 억제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소양증의 기준치로부터의 변화
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument로 측정한 긁힘 점수의 변화로 평가됩니다.
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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TEAE(치료 관련 부작용) 및 SAE(중대한 부작용)가 발생한 참가자의 비율
기간: 12주차의 기준선(코호트 2).
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이상사례(AE)는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 임상 연구 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE입니다: 사망; 생명을 위협하는; 지속적/중대한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천적 기형/선천적 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 것으로 간주된 경우.
치료로 인한 부작용.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다.
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12주차의 기준선(코호트 2).
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신체 검사 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 12주차의 기준선(코호트 2).
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임상적 중요성은 조사자가 등급을 매길 것입니다.
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12주차의 기준선(코호트 2).
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실험실 매개변수에 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 12주차의 기준선(코호트 2).
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다음 실험실 매개변수가 보고됩니다: 혈액 화학, 혈액학 및 응고.
임상적 중요성은 조사자가 등급을 매길 것입니다.
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12주차의 기준선(코호트 2).
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활력 징후가 기준치로부터 임상적으로 유의미한 변화를 보이는 참가자의 비율입니다.
기간: 12주차의 기준선(코호트 2).
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임상적 중요성은 조사자가 등급을 매길 것입니다.
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12주차의 기준선(코호트 2).
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병용 약물의 기준치로부터의 변화.
기간: 12주차의 기준선(코호트 2).
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12주차의 기준선(코호트 2).
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지용성 비타민 수준의 기준선 대비 변화.
기간: 12주차의 기준선(코호트 2).
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12주차의 기준선(코호트 2).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 담즙산 수치의 기준선 대비 변화
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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환자가 보고하고 관찰자가 보고한 가려움증 및 긁힘 심각도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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Albireo ObsRO/PRO(환자 보고 결과) 도구를 통해 평가됩니다.
Albireo ObsRO/PRO 긁힘 및 가려움증 심각도 항목은 0~4의 응답 척도를 사용하며, 각 응답은 고유한 얼굴 표정, 언어 기준, 숫자 및 색상 코드로 구분됩니다.
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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임상적으로 의미 있는 소양증 감소를 달성한 참가자의 비율(소양증 반응자)
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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Albireo ObsRO/환자 보고 결과(PRO) 도구로 평가됨
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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수면 매개변수의 기준선에서 변경됩니다.
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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Albireo ObsRO/PRO 장비로 평가합니다(예: 피로도 및 각성 횟수).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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소아 삶의 질 목록(PedsQL) 점수가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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PedsQL 도구는 36개의 질문으로 구성되어 있으며 5점 응답 척도를 사용합니다. 여기서 점수가 높을수록 최악의 증상을 나타냅니다.
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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전반적 증상 완화: 환자 전반적 개선 느낌(PGIC) 점수의 기준선으로부터의 변화.
기간: 4주차, 12주차, 24주차, 48주차 및 72주차(코호트 1)에 대한 기준선.
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PGIC(Patient Global Impression of Change)는 1("매우 개선됨")에서 7("매우 악화됨") 범위의 척도로 전반적인 상태의 변화를 측정하는 환자 보고 도구입니다.
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4주차, 12주차, 24주차, 48주차 및 72주차(코호트 1)에 대한 기준선.
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전반적인 증상 완화: CGIC(Clinical Global Impression of Improvement) 점수의 기준선 대비 변화.
기간: 4주차, 12주차, 24주차, 48주차 및 72주차(코호트 1)에 대한 기준선.
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CGIC(Clinical Global Impression of Change)는 전반적인 상태의 변화를 1("매우 개선됨")에서 7("매우 악화됨") 범위의 척도로 측정하는 임상의가 보고하는 도구입니다.
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4주차, 12주차, 24주차, 48주차 및 72주차(코호트 1)에 대한 기준선.
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전반적인 증상 완화의 기준선으로부터의 변화: 간병인의 전반적인 변화 인상(CaGIC) 점수
기간: 4주차, 12주차, 24주차, 48주차 및 72주차(코호트 1)에 대한 기준선.
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간병인의 전반적인 변화 인상(Global Impression of Change)은 1("매우 개선됨")에서 7("매우 악화됨") 범위의 척도로 전반적인 상태의 변화를 측정하는 간병인이 보고하는 도구입니다.
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4주차, 12주차, 24주차, 48주차 및 72주차(코호트 1)에 대한 기준선.
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혈청 담즙산 수치의 기준선 대비 변화.
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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TEAE(치료 관련 부작용) 및 SAE(중대한 부작용)가 발생한 참가자의 비율
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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이상사례(AE)는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 임상 연구 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE입니다: 사망; 생명을 위협하는; 지속적/중대한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천적 기형/선천적 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 것으로 간주된 경우.
치료로 인한 부작용.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다.
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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신체검사 기준선에서 변화된 참가자 수
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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활력징후가 기준선에서 변화된 참가자 수
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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병용 약물의 기준치로부터의 변화
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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실험실 테스트 결과의 기준선 대비 약동학적(PK) Cmax [기간: 1일차, 4주차, 8주차 및 12주차]
기간: 72주까지의 기준선(코호트 1).
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72주까지의 기준선(코호트 1).
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연구 약물의 혈장 농도 기준선 대비 변화
기간: 1일차, 4주차, 8주차, 12주차(코호트 1).
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1일차, 4주차, 8주차, 12주차(코호트 1).
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약력학적 매개변수: 혈청 담즙산 수치의 변화
기간: 12주까지의 기준선(코호트 2).
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12주까지의 기준선(코호트 2).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 3일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 1일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- A4250-015
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-509028-17-00 (씨티스)
- 2021-000996-36 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 연구 문서가 수정됩니다.
모든 요청은 www.vivli.org에 제출되어야 합니다. 독립적인 과학 검토 위원회의 평가를 위해.
IPD 공유 기간
해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 대상 의약품 및 적응증이 미국 및 EU에서 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판용으로 승인된 후(둘 중 더 늦은 날짜)에 이용 가능합니다.
IPD 공유 액세스 기준
Ipsen의 공유 기준, 적격 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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