Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność Odevixibat u pacjentów z zespołem Alagille'a (ASSERT-EXT)

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Albireo, an Ipsen Company

Otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności odevixibatu (A4250) u pacjentów z zespołem Alagille'a (ASSERT-EXT)

Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność odevixibatu (A4250) u pacjentów z zespołem Alagille'a (ASSERT-EXT)

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 35 miejsc zostanie uruchomionych na potrzeby tego badania w Ameryce Północnej, Europie, na Bliskim Wschodzie iw regionie Azji i Pacyfiku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francja
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holandia
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
        • Texas Liver Institute
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • AOU Meyer
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zakończenie 24-tygodniowego okresu leczenia w badaniu A4250-012
  2. Podpisana świadoma zgoda i zgoda w stosownych przypadkach. Pacjenci, którzy ukończą 18 lat (lub pełnoletność w danym kraju) w trakcie badania, będą musieli ponownie wyrazić zgodę na udział w badaniu
  3. Opiekunowie (i pacjenci w odpowiednim wieku) muszą być chętni i zdolni do korzystania z elektronicznego dziennika (eDiary) zgodnie z wymaganiami badania
  4. Aktywni seksualnie mężczyźni i kobiety muszą wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji o wskaźniku niepowodzeń ≤1% (takiej jak antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna lub całkowita abstynencja) od podpisania świadomej zgody przez 90 dni po ostatniej dawce badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niewyrównana choroba wątroby, historia lub obecność klinicznie istotnego wodobrzusza, krwotoku z żylaków i/lub encefalopatii
  2. Pacjenci, którzy nie stosowali się do leczenia badanego leku lub procedur w badaniu A4250-012
  3. Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przeszkadzać pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
  4. Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik odevixibat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Odevixibat (A4250)
Kapsułki do podawania doustnego raz dziennie przez 72 tygodnie.
Lek: Odevixibat
Odevixibat jest małocząsteczkowym i selektywnym inhibitorem IBAT.
Inne nazwy:
  • A4250

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana świądu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Oceniana jako zmiana wyniku w zakresie drapania mierzona za pomocą instrumentu Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badaną, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane, które powoduje którykolwiek z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znaczna niepełnosprawność/niezdolność; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub z innych powodów uznano ją za istotną z medycznego punktu widzenia. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. TEAE obejmowały zarówno poważne TEAE, jak i niepoważne TEAE.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Odsetek uczestników, u których w badaniu przedmiotowym wystąpiły klinicznie istotne zmiany w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Raportowane będą następujące parametry laboratoryjne: chemia krwi, hematologia i krzepnięcie. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie jednocześnie stosowanych leków.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów witamin rozpuszczalnych w tłuszczach.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 (kohorta 2).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zgłaszanych przez pacjentów i zgłaszanych przez obserwatorów wynikach nasilenia swędzenia i drapania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Oceniane za pomocą instrumentów Albireo ObsRO/ Patient Reported Outcomes (PRO). Elementy dotyczące drapania i nasilenia swędzenia Albireo ObsRO/PRO wykorzystują skalę odpowiedzi od 0 do 4, gdzie każda reakcja jest wyróżniana unikalnym wyrazem twarzy, kotwicą werbalną, liczbą i kodem koloru.
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli klinicznie znaczące zmniejszenie świądu (osoby reagujące na świąd)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Oceniane za pomocą instrumentów Albireo ObsRO/wyników zgłaszanych przez pacjenta (PRO).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana parametrów snu w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Oceniane za pomocą przyrządów Albireo ObsRO/PRO (np. zmęczenie i liczba przebudzeń).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach Inwentarza Jakości Życia Dzieci (PedsQL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Narzędzie PedsQL składa się z 36 pytań i wykorzystuje 5-punktową skalę odpowiedzi, gdzie wyższy wynik oznacza najgorsze objawy.
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie globalnej ulgi w objawach: punktacji pacjenta w zakresie globalnego wrażenia poprawy (PGIC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 4, 12, 24, 48 i 72 (kohorta 1).
Globalne wrażenie zmiany pacjenta (PGIC) to narzędzie zgłaszane przez pacjentów, które mierzy zmianę ogólnego stanu w skali od jednego („bardzo znacznie poprawiony”) do siedmiu („bardzo znacznie gorszy”).
Wartość wyjściowa do tygodni 4, 12, 24, 48 i 72 (kohorta 1).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie globalnego złagodzenia objawów: wyniku klinicznego globalnego wrażenia poprawy (CGIC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 4, 12, 24, 48 i 72 (kohorta 1).
Kliniczne globalne wrażenie zmiany (CGIC) to narzędzie podawane przez klinicystów, które mierzy zmianę ogólnego stanu w skali od jednego („bardzo znacznie poprawiony”) do siedmiu („bardzo znacznie gorszy”).
Wartość wyjściowa do tygodni 4, 12, 24, 48 i 72 (kohorta 1).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie globalnej ulgi w objawach: wynik CaGIC (ang. Global Impression of Change) opiekuna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 4, 12, 24, 48 i 72 (kohorta 1).
Globalne wrażenie zmiany opiekuna to instrument zgłaszany przez opiekuna, który mierzy zmianę ogólnego stanu w skali od jednego („bardzo znacznie poprawiony”) do siedmiu („bardzo znacznie gorszy”).
Wartość wyjściowa do tygodni 4, 12, 24, 48 i 72 (kohorta 1).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów kwasów żółciowych w surowicy.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badaną, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane, które powoduje którykolwiek z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znaczna niepełnosprawność/niezdolność; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub z innych powodów uznano ją za istotną z medycznego punktu widzenia. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. TEAE obejmowały zarówno poważne TEAE, jak i niepoważne TEAE.
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Liczba uczestników, u których w badaniu przedmiotowym nastąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Liczba uczestników, u których wystąpiły zmiany w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie jednocześnie stosowanych leków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana wyników badań laboratoryjnych w porównaniu z wartością wyjściową Farmakokinetyka (PK) Cmax [Ramy czasowe: dzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Wartość wyjściowa do 72. tygodnia (kohorta 1).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia badanego leku w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12 (kohorta 1).
Dzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12 (kohorta 1).
Parametry farmakodynamiczne: Zmiana poziomu kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. tygodnia (kohorta 2).
Wartość wyjściowa do 12. tygodnia (kohorta 2).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-015
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.

Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj