Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность и эффективность одевиксибата у пациентов с синдромом Алажиля (ASSERT-EXT)

28 августа 2026 г. обновлено: Albireo, an Ipsen Company

Открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности одевиксибата (A4250) у пациентов с синдромом Алажиля (ASSERT-EXT)

Открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности одевиксибата (A4250) у пациентов с синдромом Алажиля (ASSERT-EXT)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Для этого исследования будет создано около 35 площадок в Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азиатско-Тихоокеанском регионе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

62

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Италия
      • Florence, Италия
        • AOU Meyer
      • Padova, Италия, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Нидерланды
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
        • Texas Liver Institute
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Франция
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение 24-недельного периода лечения исследования A4250-012
  2. Подписанное информированное согласие и согласие в случае необходимости. Пациенты, которым исполняется 18 лет (или возраст, установленный законом в зависимости от страны) во время исследования, должны будут дать повторное согласие на продолжение участия в исследовании.
  3. Опекуны (и соответствующие возрасту пациенты) должны быть готовы и способны использовать устройство электронного дневника (eDiary) в соответствии с требованиями исследования.
  4. Сексуально активные мужчины и женщины должны согласиться использовать надежный метод контрацепции с частотой неудач ≤1% (например, гормональную контрацепцию, внутриматочную спираль или полное воздержание) с момента подписания информированного согласия в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Декомпенсированное заболевание печени, история или наличие клинически значимого асцита, варикозного кровотечения и/или энцефалопатии
  2. Пациенты, которые не соблюдали режим лечения исследуемым лекарственным средством или процедуры в исследовании A4250-012.
  3. Любые другие состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.
  4. Известная гиперчувствительность к любым компонентам одевиксибата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Одевиксибат (A4250)
Капсулы для приема внутрь один раз в сутки в течение 72 недель.
Лекарство: Одевиксибат
Одевиксибат представляет собой небольшую молекулу и селективный ингибитор IBAT.
Другие имена:
  • А4250

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение зуда по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Оценивается как изменение показателя расчесывания, измеренного с помощью инструмента Albireo для наблюдения за результатами, сообщаемого наблюдателем.
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) – это НЯ, которое приводит к любому из следующих исходов: смерть; опасный для жизни; стойкая/значительная инвалидность/недееспособность; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; врожденная аномалия/врожденный дефект или иным образом считалась важной с медицинской точки зрения. Нежелательные явления, возникшие во время лечения. TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE.
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Процент участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем при физическом осмотре
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Клиническую значимость будет оценивать исследователь.
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Процент участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Будут сообщены следующие лабораторные параметры: биохимический анализ крови, гематология и коагуляция. Клиническую значимость будет оценивать исследователь.
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Процент участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Клиническую значимость будет оценивать исследователь.
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Изменение по сравнению с исходным уровнем сопутствующих препаратов.
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Изменение уровня жирорастворимых витаминов по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня желчных кислот в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей тяжести зуда и расчесов, о которых сообщал пациент, и наблюдателя, сообщаемого наблюдателем
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Оценено с помощью инструментов Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO). В элементах Albireo ObsRO/PRO по степени тяжести царапин и зуда используются шкалы ответов от 0 до 4, где каждый ответ отличается уникальным выражением лица, словесной привязкой, числом и цветовым кодом.
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Процент участников, добившихся клинически значимого уменьшения зуда (реагировавшие на зуд)
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Оценено с помощью инструментов Albireo ObsRO/результатов, сообщаемых пациентами (PRO).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение параметров сна по сравнению с базовым уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Оценивается с помощью инструментов Albireo ObsRO/PRO (например, усталость и количество пробуждений).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей опросника качества жизни детей (PedsQL).
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Инструмент PedsQL состоит из 36 вопросов и использует 5-балльную шкалу ответов, где более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение по сравнению с исходным уровнем в шкале «Глобальное облегчение симптомов: общее впечатление пациента от улучшения» (PGIC).
Временное ограничение: Исходный уровень до недель 4, 12, 24, 48 и 72 (когорта 1).
Глобальное впечатление пациентов об изменениях (PGIC) — это инструмент, сообщаемый пациентами, который измеряет изменение общего состояния по шкале от одного («значительно улучшилось») до семи («очень значительно хуже»).
Исходный уровень до недель 4, 12, 24, 48 и 72 (когорта 1).
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя «Глобальное облегчение симптомов: общее клиническое впечатление от улучшения» (CGIC).
Временное ограничение: Исходный уровень до недель 4, 12, 24, 48 и 72 (когорта 1).
Клиническое глобальное впечатление от изменений (CGIC) — это инструмент, сообщаемый врачами, который измеряет изменение общего состояния по шкале от одного («значительно улучшилось») до семи («очень значительно хуже»).
Исходный уровень до недель 4, 12, 24, 48 и 72 (когорта 1).
Изменение по сравнению с исходным уровнем в шкале Global Symptom Relief: Global Impression of Change (CaGIC) лица, осуществляющего уход.
Временное ограничение: Исходный уровень до недель 4, 12, 24, 48 и 72 (когорта 1).
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход, представляет собой инструмент, сообщаемый лицом, осуществляющим уход, который измеряет изменение общего состояния по шкале от одного («значительно улучшилось») до семи («очень значительно хуже»).
Исходный уровень до недель 4, 12, 24, 48 и 72 (когорта 1).
Изменение уровня желчных кислот в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (когорта 1).
Исходный уровень до 72-й недели (когорта 1).
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) – это НЯ, которое приводит к любому из следующих исходов: смерть; опасный для жизни; стойкая/значительная инвалидность/недееспособность; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; врожденная аномалия/врожденный дефект или иным образом считалась важной с медицинской точки зрения. Нежелательные явления, возникшие во время лечения. TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE.
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Количество участников с изменением по сравнению с исходным уровнем при физическом осмотре
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Количество участников с изменением жизненно важных показателей по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение по сравнению с исходным уровнем сопутствующих препаратов
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение результатов лабораторных исследований по сравнению с исходным уровнем Фармакокинетика (ФК) Cmax [временные рамки: день 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12]
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Исходный уровень до 72-й недели (группа 1).
Изменение концентрации исследуемого препарата в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12 (когорта 1).
День 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12 (когорта 1).
Фармакодинамические параметры: изменение уровня желчных кислот в сыворотке крови.
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).
Исходный уровень до 12-й недели (когорта 2).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Albireo, an Ipsen Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A4250-015
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ктис)
  • 2021-000996-36 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.

Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.

Любые запросы следует отправлять на сайт www.vivli.org. для оценки независимой научной экспертной комиссией.

Сроки обмена IPD

Если применимо, данные соответствующих исследований доступны через 6 месяцев после того, как изучаемый препарат и показание были одобрены в США и ЕС или после того, как первичная рукопись, описывающая результаты, была принята к публикации, в зависимости от того, что наступит позже.

Критерии совместного доступа к IPD

Более подробную информацию о критериях обмена информацией Ipsen, соответствующих исследованиях и процессе обмена можно найти здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться