血友病 A 患者の予防レジメン (PREDICT)
血友病 A 患者が標準的な半減期製品からダモクトコグ アルファ ペゴルに切り替えた場合に、良好な転帰を達成するための最も適切な予防レジメンを選択するために新しいリスク スコア アプローチを使用することの効果を評価するための、多施設共同、前向き、非盲検、臨床研究(ジビ)
研究者は、血友病 A 患者を治療するためのより良い方法を探しています。血友病 A は、「凝固因子 8」(FVIII) と呼ばれる血液中のタンパク質の欠乏によって引き起こされる遺伝性の出血性疾患です。 FVIII は血液中に自然に存在し、血液を凝集させて出血を防ぎます。 FVIII値が低い人やFVIIIが正常に機能していない人は、小さな傷から長時間出血したり、関節に痛みを伴う出血をしたり、内出血を起こしたりすることがあります。
治験治療であるジビ（ダモクトコグ アルファ ペゴルとも呼ばれる）は、医師が血友病 A 患者に出血の治療と予防のために処方できるようになっています。 不足している FVIII、または正しく機能しない FVIII を置き換えることで機能します。
血友病 A の人は、第 VIII 因子製剤を静脈に頻繁に注射する必要があります。 いわゆる標準半減期 (SHL) 製品は、出血を防ぐために週に 2 ～ 4 回投与する必要があります。 近年、半減期延長（EHL）製品と呼ばれるJiviのような新製品が利用できるようになりました。 これらの製品は体内でより長く持続するため、3〜5日ごとに注射する頻度が少なくて済みます. したがって、これらの治療法は、日常生活でより簡単に、より快適に続けることができます。 重症度は異なる可能性があり、個々のリスク要因を考慮する必要があるため、出血を防ぐための最適な治療量と注射の頻度に関する一般的な計画はありません. 医師は多くの場合、経験に基づいて治療計画を決定します。
この研究の主な目的は、SHL製品からJiviに治療を切り替える血友病A患者の出血を防ぐための治療計画を選択するために、新しいスコアリングアプローチがどの程度うまく機能するかを知ることです. 出血歴、特定の生物学的要因、参加者の身体活動など、さまざまな種類の情報を使用してリスク スコアを計算します。
すべての参加者は、Jivi を 6 か月間受け取ります。
最初の 4 週間は、すべての参加者が週 2 回、体重 1 キログラムあたり 40 IU (40 IU/kg/用量とも呼ばれます) の用量レベルでジビを受けます。 次に、リスクスコアに基づいて、各参加者は次の 3 つの治療計画のいずれかに割り当てられます。
- リスクの高い参加者は、40 IU/kg/用量で週 2 回、Jivi 投与を継続します。
- リスクが中程度の参加者は、50 IU/kg/用量で5日ごとにJivi投与に切り替えます
- リスクの低い参加者は、5 日ごとに 50 IU/kg/用量のジビ投与に切り替え、4 週間後に 60 IU/kg/用量のより頻度の低い投与 (例: 7 日ごと) に切り替えます。アプローチが適切な治療計画を選択するのに有効であるため、研究者は何人の参加者が良好な結果を得たかを調べます。
これは、参加者の出血イベントが少なく、以前のSHL治療よりも少ない頻度でJiviを服用するか、以前の治療よりも少ない頻度でJiviを服用するか、参加者の出血イベントの数は同等であるが、以前の治療よりもJiviの服用頻度が少ないことを意味します.
各参加者は、約7.5か月間研究に参加します。 この間に、研究施設への 4 回の訪問と 3 回の電話が計画されています。
研究中、医師とその研究チームは次のことを行います。
- 身体検査をする
- 血液サンプルを採取する
- 参加者に、どのように感じているか、どのような有害事象があるかについて質問します。
有害事象とは、研究中に参加者が抱えるあらゆる医学的問題です。 医師は、有害事象が研究治療に関連しているとは考えていない場合でも、研究で発生したすべての有害事象を追跡します.
さらに、参加者は、Jivi 治療と出血イベントの日付を電子日記に書き留め、生活の質、健康状態、仕事/学校の生産性、痛み、および治療の満足度に関するさまざまなアンケートに記入するよう求められます。
調査の概要
状態
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Los Angeles、California、アメリカ、90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado | Renal Research Office
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center - Oncology
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -参加者は、インフォームドコンセント/同意に署名した時点で、12歳以上でなければなりません。
- -先天性血友病Aの以前に治療を受けた患者（EDが150以上）。
- -研究に参加し、医療記録に記録される前に、少なくとも12か月間（スクリーニング時を含む）、安定した用量/レジメンを備えたSHL FVIII製品による予防。
- -研究登録前の少なくとも6か月間の記録された出血率（ABR）。
- FVIII 阻害剤の現在の証拠 (≥ 0.6 BU/mL) はありません。
- -参加者が過去に陽性の阻害剤力価（≥0.6 BU / mL）を持っていたが、最後の陽性力価から少なくとも3年間寛容化され、その期間中に少なくとも3回のその後の阻害剤アッセイ試験が陰性である場合、登録することができます.
- -参加者が過去に陽性の阻害剤力価（≥0.6 BU / mL）を持っていたが、寛容化を必要とせず、最後の陽性力価から少なくとも3年間の最小期間中に少なくとも3回のその後の陰性阻害剤アッセイ試験を受けた場合、彼らは登録することができます。
- 患者がヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性である場合、分化クラスター 4 (CD4) + リンパ球数は、研究に参加する前の 1 年以内に 200/mm^3 を超え、医療記録に記録されている必要があります。
- 電子日記（eDiary）を完成させたい参加者。
- 避妊の使用は、臨床研究に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。
- 思春期の参加者 (12 歳以上から 18 歳未満) の場合、研究施設の担当者がフォローアップを確実に行えるように、法定後見人が利用できる必要があります。 SoA（例： 予定された訪問、治療計画、臨床検査およびその他の研究手順に従うことができる）;予定された治験訪問中に、PRO を使用して参加者に関する情報を提供するために一貫して継続的に利用できること。指示に従って、研究介入を正確かつ確実に実施します。
- 思春期の参加者の場合、法定後見人は、一般的な健康状態の項目を含め、子供の持ち帰り記録を正確に維持できなければなりません。
除外基準:
- 血友病 A に加えて、その他の遺伝性または後天性出血性疾患。 医療記録でフォン・ヴィレブランド病と診断された参加者、またはスクリーニング時に診断された参加者は除外されます。
- 血小板数 < 100,000/mm^3
- -過去3年以内のFVIIIに対する阻害剤の証拠（≥0.6 BU / mL）
- -参加者は現在、別の治験薬研究に参加しているか、インフォームドコンセントに署名してから30日以内に治験薬またはデバイスを含む臨床研究に参加しています。
- 参加者は、計画された大手術を受けています。
欠落しているリスク スコア パラメータの文書化
. -原薬、賦形剤、またはマウスまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症。
- 研究者が感じるその他の重大な病状は、参加者にとってリスクになるか、研究を妨げる.
- 治験実施施設との密接な関係;例えば研究者の近親者、扶養者（例： 治験実施施設の従業員または学生）。
- それ以外の場合、脆弱な参加者 (例: 当局の命令により拘留されている参加者）。
- 参加者が研究手順を遵守する可能性が低い場合（すなわち、 eDiary の完了)、制限、および要件。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ダモクトコグ アルファ ペゴルの予防レジメン
予防レジメン: すべての参加者は、週 2 回の予防療法 (40 IU/kg/用量 (推奨最大用量 6,000 IU)) から開始します。高リスク スコア (> 4) の参加者は、週 2 回の予防療法 (40 IU/kg/用量) を継続します。 ）。
中リスクスコア（2～4）の参加者は、4週間後にQ5D予防（50 IU/kg/用量）に切り替える。
低リスクスコア（< 2）の参加者は、4週間後にQ5D予防（50 IU/kg/用量）に切り替え、さらに4週間後に頻度の低い予防（例：50 IU/kg/用量）に切り替えます。
Q7D) レジメン (60 IU/kg/用量)。
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投与量レベル:
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スコア割り当て予防投与レジメンにおいて良好な転帰を示した参加者の総数
時間枠：最大6か月間
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リスクスコアに基づくプロフィラキシレジメン割り当て後の良好な転帰を示した参加者全体数（参加者のベースライン表現型および生物学的変数に基づく）、標準半減期（SHL）製品からJiviへの切り替え時において
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最大6か月間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血率（ABR）（総数、関節、自然発生的）
時間枠：最大6か月
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Jiviの有効性を評価するため
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最大6か月
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前試験時からの総ABRの変化
時間枠：最長6ヶ月
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Jiviの有効性を従来のSHL治療と比較して評価する。
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最長6ヶ月
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研究前のSHL治療頻度からJivi投与頻度（注入/月）への変化
時間枠：最大6か月
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Jivi投与の頻度を評価する。
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最大6か月
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自発性出血が0回および1回以下の参加者の発生
時間枠：最大6か月
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自発的出血が0回および1回以下の参加者の割合を評価する。
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最大6か月
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血友病生活の質質問票（Haem-A-QoLまたはHaemo-QoL）の変化
時間枠：最大6か月間
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参加者の生活の質（QoL）と身体活動を評価するために、患者報告アウトカム（PRO）である血友病A特異的QoLおよび血友病特異的QoLを用いて測定します。
これは6つの領域（身体的機能、役割機能、不安、出血の結果、感情的影響、治療に関する懸念）をカバーする41項目を含みます。
Haemo-QoL短縮版は9つの領域（身体的健康、自己認識、家族、友人、他人、スポーツ、対処、治療）をカバーする35項目を含みます。
質問票のスコアが高いほど障害が大きく、ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
パーセンテージスコアは項目スコアの合計を可能な範囲で割ったものです。
個々の項目スコアは1から5の範囲です。
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最大6か月間
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患者の全体的印象変化尺度 (PGI-C)
時間枠：最大6ヶ月間
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参加者の生活の質（QoL）と身体活動を、患者報告アウトカム（PRO）によって測定される形で評価する。
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最大6ヶ月間
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EuroQoL 5次元（EQ-5D-5L）質問票
時間枠：最大6か月間
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参加者の生活の質（QoL）と身体活動を、患者報告アウトカム（PRO）によって測定されたものとして評価する。
ベースラインからの変化とは、訪問2と訪問6の間の変化を意味します
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最大6か月間
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薬物治療満足度質問票 (TSQM)
時間枠：最大6ヶ月間
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参加者の生活の質（QoL）と身体活動を、患者報告アウトカム（PRO）を用いて評価する。
スコアは10（満足度最低）から100（満足度最高）の範囲で評価される。
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最大6ヶ月間
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労働生産性と活動障害（WPAI）質問票スコア
時間枠：最大6か月
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血友病による労働生産性と活動障害アンケートのスコアは、過去7日間における職場、学校、および日常活動での生産性や能力への影響を測定します。 スコアは0%から100%の範囲で、高いスコアは労働障害が大きく、生産性が低いことを示します。 患者報告アウトカム（PRO）によって測定される参加者の生活の質（QoL）と身体活動を評価するため。 ベースライン＝訪問2、ベースラインからの変化＝訪問6 |
最大6か月
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目標関節数とベースラインからの目標関節状態の変化
時間枠：最大6か月
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標的関節状態を評価するために、改訂国際血栓止血学会（ISTH）ガイドラインに従って
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最大6か月
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 21924
- 2021-006191-16 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。
そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.clinicalstudydatarequest.com を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を要求できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルの研究スポンサーのセクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。