Режим профилактики для пациентов с гемофилией А (PREDICT)

Исследователи ищут лучший способ лечения людей, страдающих гемофилией А. Гемофилия А — это генетическое нарушение свертываемости крови, вызванное отсутствием в крови белка, называемого «фактором свертывания крови 8» (FVIII). FVIII естественным образом содержится в крови, где он вызывает слипание крови, помогая предотвратить и остановить кровотечение. Люди с более низким уровнем FVIII или с FVIII, который не работает должным образом, могут в течение длительного времени кровоточить из незначительных ран, иметь болезненные кровотечения в суставы или внутренние кровотечения.

Исследуемое лекарство Jivi (также называемое damoctocog alfa pegol) уже доступно для врачей, которые могут назначать его людям с гемофилией А для лечения и предотвращения кровотечений. Он работает путем замены отсутствующего FVIII или FVIII, который не работает должным образом.

Люди с гемофилией А нуждаются в частых инъекциях продуктов FVIII в вену. Препараты так называемого стандартного периода полувыведения (SHL) необходимо давать от 2 до 4 раз в неделю для предотвращения кровотечения. В последние годы стали доступны новые продукты, такие как Jivi, называемые продуктами с увеличенным периодом полураспада (EHL). Эти продукты дольше сохраняются в организме, поэтому их нужно вводить реже с помощью инъекций каждые 3-5 дней. Таким образом, эти методы лечения могут быть проще и удобнее в повседневной жизни. Не существует общего плана относительно наилучшего объема лечения и частоты инъекций для предотвращения кровотечения, поскольку тяжесть может быть различной и необходимо учитывать индивидуальные факторы риска. Врачи часто выбирают план лечения, основываясь на своем опыте.

Основная цель этого исследования — узнать, насколько хорошо работает новый подход к оценке для выбора плана лечения для предотвращения кровотечения у людей с гемофилией А, которые переходят с продуктов SHL на Jivi. Для расчета оценки риска используются различные типы информации, такие как история кровотечений, определенные биологические факторы или физическая активность участника.

Все участники получат Дживи на 6 месяцев.

В течение первых четырех недель все участники будут получать Дживи 2 раза в неделю в дозе 40 МЕ на один килограмм массы тела (также известная как 40 МЕ/кг/доза). Затем, в зависимости от оценки риска, каждому участнику будет назначен один из трех планов лечения:

• участники с высоким риском остаются на приеме Jivi 2 раза в неделю в дозе 40 МЕ/кг/доза
• участники со средним риском будут переходить на введение Jivi каждые 5 дней в дозе 50 МЕ/кг/дозу.
• участники с низким риском перейдут на прием Дживи каждые 5 дней в дозе 50 МЕ/кг/дозу и через 4 недели на менее частое введение (например, каждые 7 дней) в дозе 60 МЕ/кг/дозу. Чтобы проверить, насколько хороша новая оценка подход работает для выбора правильного плана лечения, исследователи будут смотреть на то, сколько участников имеют благоприятный исход.

Это означает, что у участника либо меньше случаев кровотечения, и он принимает Дживи реже или так же часто, как при предыдущем лечении SHL, либо что у участника наблюдается сопоставимое количество кровотечений, но ему нужно принимать Дживи реже, чем при предыдущем лечении.

Каждый участник будет находиться в исследовании примерно 7,5 месяцев. За это время запланировано 4 посещения места исследования и 3 телефонных звонка.

Во время исследования врачи и их исследовательская группа будут:

• делать физические осмотры
• взять образцы крови
• задайте участникам вопросы о том, как они себя чувствуют и какие нежелательные явления у них возникают.

Нежелательным явлением является любая медицинская проблема, возникшая у участника во время исследования. Врачи отслеживают все нежелательные явления, возникающие в ходе исследований, даже если они не считают, что нежелательные явления могут быть связаны с исследуемым лечением.

Кроме того, участников просят записывать даты лечения Jivi и кровотечения в электронный дневник и заполнять различные анкеты о качестве их жизни, состоянии здоровья, продуктивности работы/учебы, боли и удовлетворенности лечением.