Режим профилактики для пациентов с гемофилией А (PREDICT)
Многоцентровое, проспективное, открытое, клиническое исследование для оценки эффекта использования нового подхода оценки риска для выбора наиболее подходящей схемы профилактики для достижения благоприятного исхода, когда пациенты с гемофилией А переходят со стандартных продуктов с периодом полураспада на дамактоког альфа пегол (Дживи)
Исследователи ищут лучший способ лечения людей, страдающих гемофилией А. Гемофилия А — это генетическое нарушение свертываемости крови, вызванное отсутствием в крови белка, называемого «фактором свертывания крови 8» (FVIII). FVIII естественным образом содержится в крови, где он вызывает слипание крови, помогая предотвратить и остановить кровотечение. Люди с более низким уровнем FVIII или с FVIII, который не работает должным образом, могут в течение длительного времени кровоточить из незначительных ран, иметь болезненные кровотечения в суставы или внутренние кровотечения.
Исследуемое лекарство Jivi (также называемое damoctocog alfa pegol) уже доступно для врачей, которые могут назначать его людям с гемофилией А для лечения и предотвращения кровотечений. Он работает путем замены отсутствующего FVIII или FVIII, который не работает должным образом.
Люди с гемофилией А нуждаются в частых инъекциях продуктов FVIII в вену. Препараты так называемого стандартного периода полувыведения (SHL) необходимо давать от 2 до 4 раз в неделю для предотвращения кровотечения. В последние годы стали доступны новые продукты, такие как Jivi, называемые продуктами с увеличенным периодом полураспада (EHL). Эти продукты дольше сохраняются в организме, поэтому их нужно вводить реже с помощью инъекций каждые 3-5 дней. Таким образом, эти методы лечения могут быть проще и удобнее в повседневной жизни. Не существует общего плана относительно наилучшего объема лечения и частоты инъекций для предотвращения кровотечения, поскольку тяжесть может быть различной и необходимо учитывать индивидуальные факторы риска. Врачи часто выбирают план лечения, основываясь на своем опыте.
Основная цель этого исследования — узнать, насколько хорошо работает новый подход к оценке для выбора плана лечения для предотвращения кровотечения у людей с гемофилией А, которые переходят с продуктов SHL на Jivi. Для расчета оценки риска используются различные типы информации, такие как история кровотечений, определенные биологические факторы или физическая активность участника.
Все участники получат Дживи на 6 месяцев.
В течение первых четырех недель все участники будут получать Дживи 2 раза в неделю в дозе 40 МЕ на один килограмм массы тела (также известная как 40 МЕ/кг/доза). Затем, в зависимости от оценки риска, каждому участнику будет назначен один из трех планов лечения:
- участники с высоким риском остаются на приеме Jivi 2 раза в неделю в дозе 40 МЕ/кг/доза
- участники со средним риском будут переходить на введение Jivi каждые 5 дней в дозе 50 МЕ/кг/дозу.
- участники с низким риском перейдут на прием Дживи каждые 5 дней в дозе 50 МЕ/кг/дозу и через 4 недели на менее частое введение (например, каждые 7 дней) в дозе 60 МЕ/кг/дозу. Чтобы проверить, насколько хороша новая оценка подход работает для выбора правильного плана лечения, исследователи будут смотреть на то, сколько участников имеют благоприятный исход.
Это означает, что у участника либо меньше случаев кровотечения, и он принимает Дживи реже или так же часто, как при предыдущем лечении SHL, либо что у участника наблюдается сопоставимое количество кровотечений, но ему нужно принимать Дживи реже, чем при предыдущем лечении.
Каждый участник будет находиться в исследовании примерно 7,5 месяцев. За это время запланировано 4 посещения места исследования и 3 телефонных звонка.
Во время исследования врачи и их исследовательская группа будут:
- делать физические осмотры
- взять образцы крови
- задайте участникам вопросы о том, как они себя чувствуют и какие нежелательные явления у них возникают.
Нежелательным явлением является любая медицинская проблема, возникшая у участника во время исследования. Врачи отслеживают все нежелательные явления, возникающие в ходе исследований, даже если они не считают, что нежелательные явления могут быть связаны с исследуемым лечением.
Кроме того, участников просят записывать даты лечения Jivi и кровотечения в электронный дневник и заполнять различные анкеты о качестве их жизни, состоянии здоровья, продуктивности работы/учебы, боли и удовлетворенности лечением.
Обзор исследования
Статус
Условия
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст участников должен быть ≥ 12 лет включительно на момент подписания информированного согласия/согласия.
- Ранее леченные пациенты (≥ 150 ЭД) с врожденной гемофилией А.
- Профилактика любым продуктом SHL FVIII со стабильной дозой/схемой в течение не менее 12 месяцев (включая время скрининга) до включения в исследование и задокументирована в медицинских записях.
- Документально подтвержденная частота кровотечений (СКК) как минимум за 6 месяцев до включения в исследование.
- Нет текущих доказательств (≥ 0,6 BU/мл) ингибиторов FVIII.
- Если у участника был положительный титр ингибитора в прошлом (≥ 0,6 BU/мл), но он был толерантным в течение не менее 3 лет с момента последнего положительного титра с не менее чем 3 последующими отрицательными тестами на ингибиторы в течение этого периода, он может быть зачислен. .
- Если участник имел положительный титр ингибитора в прошлом (≥ 0,6 BU/мл), но не нуждался в толерантности и имел по крайней мере 3 последовательных отрицательных теста на ингибитор в течение минимального периода не менее 3 лет с момента последнего положительного титра, их можно записать.
- Если они являются положительными по вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ), кластер дифференцировки 4 (CD4) + число лимфоцитов должно быть > 200/мм^3 в течение 1 года до включения в исследование и задокументировано в медицинских записях.
- Участники, желающие заполнить электронный дневник (eDiary).
- Использование противозачаточных средств должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для лиц, участвующих в клинических исследованиях.
- Для участников-подростков (от ≥ 12 до < 18 лет) должен быть доступен законный опекун, который поможет персоналу исследовательского центра обеспечить последующее наблюдение; сопровождать участника в исследовательский центр в каждый день оценки в соответствии с SoA (например, в состоянии соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы и другие процедуры исследования); постоянно и последовательно быть доступным для предоставления информации об участнике, использующем PRO, во время запланированных учебных визитов; точно и надежно распределять исследовательское вмешательство в соответствии с указаниями.
- Для участников-подростков законный опекун должен быть в состоянии точно вести записи о ребенке, включая вопросы общего состояния здоровья.
Критерий исключения:
- Любое другое наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови в дополнение к гемофилии А. Примечание: болезнь фон Виллебранда следует диагностировать в соответствии с местной клинической практикой. Участники с диагнозом болезни фон Виллебранда в медицинских записях или диагнозом во время скрининга будут исключены.
- Количество тромбоцитов < 100 000/мм^3
- Доказательства наличия ингибитора фактора VIII (≥ 0,6 МЕ/мл) в течение последних 3 лет.
- Участник в настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого препарата или участвовал в клиническом исследовании с участием исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней после подписания информированного согласия.
- У участника запланирована серьезная операция.
Документация по отсутствующим параметрам оценки риска
. - Известная гиперчувствительность к лекарственному веществу, вспомогательным веществам или белку мыши или хомяка.
- Любое другое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для участника или препятствовать исследованию.
- Тесная связь с исследовательским центром; например близкий родственник следователя, зависимое лицо (напр. сотрудник или студент исследовательского участка).
- В противном случае уязвимые участники (например, участники, находящиеся под стражей по распоряжению властей).
- Решение исследователя о том, что участник не должен участвовать в исследовании, если маловероятно, что участник будет соблюдать процедуры исследования (т. заполнение электронного дневника), ограничения и требования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Схемы профилактики дамоктоког альфа-пегол
Схемы профилактики: Все участники начнут с профилактики 2 раза в неделю (40 МЕ/кг/доза (рекомендуемая максимальная доза 6000 МЕ)) Участники с высоким показателем риска (> 4) продолжают профилактику 2 раза в неделю (40 МЕ/кг/доза). ).
Участники со средним баллом риска (от 2 до 4) через 4 недели перейдут на профилактику Q5D (50 МЕ/кг/доза).
Участники с низким показателем риска (<2) перейдут через 4 недели на профилактику Q5D (50 МЕ/кг/доза), а затем через 4 недели на менее частую (например,
Q7D) (60 МЕ/кг/доза).
|
Уровни дозировки:
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее количество участников с благоприятным исходом по оценке назначенного режима профилактики
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Общее число участников с благоприятными исходами после назначения режима профилактики по шкале риска, основанной на фенотипических и биологических переменных участника на исходном уровне, при переходе с препарата стандартного периода полувыведения (SHL) на Дживи.
|
до 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота кровотечений (ОБК) (Всего, Суставные, Спонтанные)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
{"To assess the efficacy of Jivi":"Для оценки эффективности Jivi"}
|
до 6 месяцев
|
|
Изменение общего ABR по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки эффективности препарата Дживи по сравнению с предыдущим лечением ГПП.
|
до 6 месяцев
|
|
Изменение частоты применения предварительной терапии SHL на частоту введения препарата Дживи (инфузий/месяц)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки частоты введения препарата Дживи.
|
до 6 месяцев
|
|
Частота участников с 0 и ≤ 1 спонтанными кровотечениями
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки доли участников с 0 и ≤ 1 спонтанными кровотечениями.
|
до 6 месяцев
|
|
Изменение по опроснику качества жизни при гемофилии (Haem-A-QoL или Haemo-QoL)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки качества жизни (КЖ) участников и физической активности, измеряемых с помощью стандартизированных опросников, ориентированных на пациента (PRO), специфичных для гемофилии А и гемофилии в целом.
Это включает 41 пункт, охватывающих 6 областей: Физическое функционирование, Ролевое функционирование, Беспокойство, Последствия кровотечений, Эмоциональное воздействие и Проблемы, связанные с лечением.
Краткая форма Haemo-QoL содержит 35 пунктов, охватывающих 9 областей: Физическое здоровье, Восприятие себя, Семья, Друзья, Окружающие, Спорт, Совладание и Лечение.
Более высокий балл по опроснику указывает на большее нарушение, а отрицательное изменение от исходного уровня свидетельствует об улучшении.
Процентный балл представляет собой сумму баллов по пунктам, делённую на возможный диапазон.
Индивидуальные баллы по пунктам варьируются от 1 до 5.
|
до 6 месяцев
|
|
Глобальное впечатление пациента об изменениях (PGI-C)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки качества жизни (КЖ) и физической активности участников, измеряемых с помощью сообщаемых пациентами исходов (PRO).
|
до 6 месяцев
|
|
Опросник EuroQoL 5 Dimensions (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки качества жизни (КЖ) участников и их физической активности, измеряемых с помощью результатов, сообщаемых пациентами (PRO).
Изменение от исходного уровня означает изменения между Визитом 2 и Визитом 6
|
до 6 месяцев
|
|
Опросник удовлетворенности лечением медикаментами (TSQM)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки качества жизни (КЖ) участников и физической активности, измеряемых с помощью результатов, сообщаемых пациентами (PRO).
Диапазон баллов составляет от 10 (наименьшая удовлетворенность) до 100 (наибольшая удовлетворенность).
|
до 6 месяцев
|
|
Оценки опросника производительности труда и нарушения активности (WPAI)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Оценки Опросника по производительности труда и ограничению активности при гемофилии отражают влияние заболевания за последние 7 дней на производительность или способность работать, учиться и выполнять повседневные дела. Они варьируются от 0% до 100%, где более высокие баллы указывают на большее ограничение трудоспособности и меньшую продуктивность. Оценить качество жизни (КЖ) и физическую активность участников с помощью результатов, сообщаемых пациентами (PRO). Исходный уровень = Визит 2, Изменение от исходного уровня = Визит 6 |
до 6 месяцев
|
|
Количество целевых суставов и изменение статуса целевых суставов от исходного уровня
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Для оценки состояния целевых суставов в соответствии с модифицированными рекомендациями Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH)
|
до 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Органические химические вещества
- Биологические факторы
- Белки крови
- Полимеры
- Макромолекулярные вещества
- Биомедицинские и стоматологические материалы
- Изготовленные материалы
- Технология, промышленность и сельское хозяйство
- Спирты
- Гликоль
- Факторы коагуляции крови
- Белковые предшественники
- Этиленгликол
- Фактор VIII
- Полиэтиленгликоль
Другие идентификационные номера исследования
- 21924
- 2021-006191-16 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Доступность данных этого исследования будет позже определена в соответствии с обязательствами Bayer в отношении «Принципов ответственного обмена данными клинических испытаний» EFPIA/PhRMA. Это относится к объему, моменту времени и процессу доступа к данным.
Таким образом, Bayer обязуется предоставлять по запросу квалифицированных исследователей данные клинических испытаний на уровне пациентов, данные клинических испытаний на уровне исследований и протоколы клинических испытаний на пациентах для лекарственных средств и показаний, одобренных в США и ЕС, которые необходимы для проведения законных исследований. Это относится к данным о новых лекарствах и показаниях к применению, которые были одобрены регулирующими органами ЕС и США 1 января 2014 г. или позднее.
Заинтересованные исследователи могут использовать www.clinicalstudydatarequest.com, чтобы запросить доступ к анонимным данным о пациентах и вспомогательным документам клинических исследований для проведения исследований. Информация о критериях Байера для включения исследований в список и другая соответствующая информация представлена в разделе портала «Спонсоры исследования».
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .