Profylax för patienter med hemofili A (PREDICT)
En multicenter, prospektiv, öppen, klinisk studie för att bedöma effekten av att använda en ny riskpoängmetod för att välja den mest lämpliga profylaxregimen för att nå ett gynnsamt resultat, när blödarsjuka A-patienter byter från standardhalveringstidprodukter till Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
Forskare letar efter ett bättre sätt att behandla människor som har hemofili A. Hemofili A är en genetisk blödningsrubbning som orsakas av bristen på ett protein i blodet som kallas "koagulationsfaktor 8" (FVIII). FVIII finns naturligt i blodet där det får blodet att klumpa ihop sig för att förhindra och stoppa blödning. Personer med lägre nivåer av FVIII eller med FVIII som inte fungerar korrekt kan blöda under lång tid från mindre sår, få smärtsamma blödningar i lederna eller ha inre blödningar.
Studiebehandlingen, Jivi (även kallad damoctocog alfa pegol), är redan tillgänglig för läkare att skriva ut till personer med hemofili A för att behandla och förebygga blödningar. Det fungerar genom att ersätta den saknade FVIII, eller FVIII som inte fungerar korrekt.
Personer med hemofili A behöver frekventa injektioner av FVIII-produkter i venen. Så kallade standard halveringstid (SHL) produkter måste ges 2 till 4 gånger i veckan för att förhindra blödning. Under de senaste åren har nya produkter som Jivi som kallas EHL-produkter (extended half-life) blivit tillgängliga. Dessa produkter håller längre i kroppen så att de behöver ges mindre ofta med injektioner var 3-5 dag. Således kan dessa behandlingar vara lättare och bekvämare att hålla sig till i det dagliga livet. Det finns ingen generell plan för den bästa mängden behandling och frekvensen av injektioner för att förebygga blödning, eftersom svårighetsgraden kan vara olika och individuella riskfaktorer måste beaktas. Läkare beslutar ofta om en behandlingsplan baserat på deras erfarenhet.
Huvudsyftet med denna studie är att lära sig hur väl ett nytt poängsätt fungerar för att välja en behandlingsplan för att förebygga blödningar hos personer med hemofili A som byter behandling från SHL-produkter till Jivi. Olika typer av information används för att beräkna riskpoängen som blödningshistorik, vissa biologiska faktorer eller fysisk aktivitet hos deltagaren.
Alla deltagare kommer att få Jivi i 6 månader.
Under de första fyra veckorna kommer alla deltagare att få Jivi 2 gånger i veckan med en dosnivå på 40 IE per kilo kroppsvikt (även känd som 40 IE/kg/dos). Sedan, baserat på deras riskpoäng, kommer varje deltagare att tilldelas en av tre behandlingsplaner:
- deltagare med hög risk förblir på Jivi administrering 2 gånger i veckan med 40 IE/kg/dos
- deltagare med medelhög risk kommer att byta till Jivi administrering var 5:e dag med 50 IE/kg/dos
- deltagare med låg risk kommer att byta till Jivi-administration var 5:e dag med 50 IE/kg/dos och efter 4 veckor till en mindre frekvent administrering (t.ex. var 7:e dag) med 60 IE/kg/dos. För att kontrollera hur väl den nya poängsättningen tillvägagångssätt fungerar för att välja rätt behandlingsplan, forskare kommer att titta på hur många deltagare som har ett gynnsamt resultat.
Det innebär att deltagaren antingen har färre blödningar och tar Jivi mer sällan eller lika ofta som den tidigare SHL-behandlingen, eller att deltagaren har ett jämförbart antal blödningar men behöver ta Jivi mer sällan än den tidigare behandlingen.
Varje deltagare kommer att vara med i studien i cirka 7,5 månader. Under denna tid planeras 4 besök på studieplatsen och 3 telefonsamtal.
Under studien kommer läkarna och deras studieteam:
- göra fysiska undersökningar
- ta blodprover
- ställ frågor till deltagarna om hur de mår och vilka biverkningar de har.
En biverkning är alla medicinska problem som en deltagare har under en studie. Läkare håller reda på alla biverkningar som inträffar i studier, även om de inte tror att biverkningarna kan vara relaterade till studiebehandlingarna.
Dessutom ombeds deltagarna att skriva ner datum för Jivi-behandlingar och blödningshändelser i en elektronisk dagbok och att fylla i olika frågeformulär om sin livskvalitet, hälsotillstånd, arbets-/skolaproduktivitet, smärta och behandlingstillfredsställelse.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara ≥ 12 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket/samtycket.
- Tidigare behandlade patienter (≥ 150 ED) med medfödd hemofili A.
- Profylax med valfri SHL FVIII-produkt med stabil dos/regim i minst 12 månader (inklusive vid tidpunkten för screening) innan inträde i studien och dokumenterad i journaler.
- Dokumenterad blödningsfrekvens (ABR) under minst 6 månader före studiestart.
- Inga aktuella bevis (≥ 0,6 BU/ml) för FVIII-hämmare.
- Om en deltagare har haft en positiv hämmartiter tidigare (≥ 0,6 BU/ml) men har tolererats i minst 3 år sedan den senaste positiva titern med minst 3 efterföljande negativa hämmaranalystester under den perioden, kan de registreras .
- Om en deltagare har haft en positiv hämmartiter tidigare (≥ 0,6 BU/ml) men inte behövt tolereras och har haft minst 3 efterföljande negativa hämmaranalystester under en period på minst 3 år sedan den senaste positiva titern, de kan registreras.
- Om de är positiva med humant immunbristvirus (HIV), bör cluster of differentiation 4 (CD4) + lymfocytantal vara > 200/mm^3 inom 1 år innan de går in i studien och dokumenteras i medicinska journaler.
- Deltagare som är villiga att fylla i en elektronisk dagbok (eDiary).
- Användning av preventivmedel bör vara förenlig med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier.
- För ungdomar (≥ 12 till < 18 år) måste en vårdnadshavare finnas tillgänglig för att hjälpa personalen på studieplatsen att säkerställa uppföljning; följa med deltagaren till studieplatsen på varje bedömningsdag enligt SoA (t.ex. kunna följa schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorietester och andra studieprocedurer); konsekvent och konsekvent vara tillgänglig för att tillhandahålla information om deltagaren som använder PROs under de schemalagda studiebesöken; exakt och tillförlitligt dispensera studieintervention enligt anvisningarna.
- För ungdomars deltagare måste en vårdnadshavare korrekt kunna upprätthålla barnets hemtagningsregister, inklusive allmän hälsa.
Exklusions kriterier:
- Alla andra ärftliga eller förvärvade blödningsrubbningar utöver hemofili A. Obs: von Willebrands sjukdom ska diagnostiseras enligt lokal klinisk praxis. Deltagare med en diagnos av von Willebrands sjukdom i medicinska journaler eller diagnostiserade vid tidpunkten för screening kommer att exkluderas.
- Trombocytantal < 100 000/mm^3
- Bevis på hämmare av FVIII (≥ 0,6 BU/ml) under de senaste 3 åren
- Deltagaren deltar för närvarande i en annan prövningsläkemedelsstudie eller har deltagit i en klinisk studie som involverar ett prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar efter att ha undertecknat informerat samtycke.
- Deltagaren har en planerad större operation.
Dokumentation av saknade riskpoängparametrar
. - Känd överkänslighet mot läkemedelssubstansen, hjälpämnen eller mus- eller hamsterprotein.
- Alla andra betydande medicinska tillstånd som utredaren anser skulle utgöra en risk för deltagaren eller skulle hindra studien.
- Nära anknytning till undersökningsplatsen; t.ex. en nära anhörig till utredaren, beroende person (t.ex. anställd eller student på undersökningsplatsen).
- Annars utsatta deltagare (t.ex. deltagare som är häktade på order av en myndighet).
- Utredarens bedömning att deltagaren inte bör delta i studien om det är osannolikt att deltagaren kommer att följa studieprocedurerna (dvs. e-dagbok, begränsningar och krav.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Damoctocog alfa-pegol profylax
Profylaxkurer: Alla deltagare kommer att börja med profylax 2x/vecka (40 IE/kg/dos (rekommenderad maximal dos 6 000 IE)) Deltagare med högriskpoäng (> 4) fortsätter med profylax 2x/vecka (40 IE/kg/dos) ).
Deltagare med medelriskpoäng (2 till 4) byter efter 4 veckor till profylax Q5D (50 IE/kg/dos).
Deltagare med låg riskpoäng (< 2) kommer efter 4 veckor att byta till profylax Q5D (50 IE/kg/dos) och sedan efter 4 veckor till en mindre frekvent (t.ex.
Q7D) regim (60 IE/kg/dos).
|
Doseringsnivåer:
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammanlagt antal deltagare med gynnsamt utfall på den poängbaserade profylaxregimen
Tidsram: upp till 6 månader
|
Totala antalet deltagare med gynnsamma utfall efter profylaxregimtilldelning baserat på en riskpoäng, som bygger på en deltagares baslinjefenotypiska och biologiska variabler, vid övergång från ett standardhalveringstid (SHL)-produkt till Jivi.
|
upp till 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR) (Total, Led, Spontan)
Tidsram: upp till 6 månader
|
Att utvärdera effektiviteten av Jivi
|
upp till 6 månader
|
|
Förändring i totalt ABR från före studien
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att utvärdera effektiviteten av Jivi jämfört med en tidigare SHL-behandling.
|
upp till 6 månader
|
|
Förändring i frekvensen av förstudiebehandling med SHL till frekvensen av Jivi-administrering (infusioner/månad)
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma frekvensen för Jivi-administrering.
|
upp till 6 månader
|
|
Förekomst av deltagare med 0 och ≤ 1 spontana blödningar
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma andelen deltagare med 0 och ≤ 1 spontana blödningar.
|
upp till 6 månader
|
|
Förändring i Haemofili Livskvalitetsformulär (Haem-A-QoL eller Haemo-QoL)
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma deltagarnas livskvalitet (QoL) och fysisk aktivitet, mätt med Patient Reported Outcomes (PROs) Hemofili A-specifik livskvalitet och Hemofili-specifik livskvalitet.
Detta inkluderar 41 frågor som täcker 6 områden: Fysisk funktion, Rollfunktion, Oro, Konsekvenser av blödning, Känslomässig påverkan och Behandlingsbekymmer.
Haemo-QoL Short Form innehåller 35 frågor som täcker 9 områden: Fysisk hälsa, Syn på dig själv, Familj, Vänner, Andra, Sport, Hantering och Behandling.
En högre poäng på frågeformuläret representerar större funktionsnedsättning, och en negativ förändring från baslinjen representerar förbättring.
Procentpoängen är summan av itempoäng dividerat med det möjliga intervallet.
Individuella itempoäng sträcker sig från 1 till 5.
|
upp till 6 månader
|
|
Patientens globala intryck av förändring (PGI-C)
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma deltagarnas livskvalitet (QoL) och fysisk aktivitet, mätt via patientrapporterade utfall (PRO).
|
upp till 6 månader
|
|
EuroQoL 5 Dimensions (EQ-5D-5L) Frågeformulär
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma deltagarnas livskvalitet (QoL) och fysisk aktivitet, mätt med patientrapporterade utfall (PRO).
Förändring från baslinjen innebär förändringar mellan Visit 2 och Visit 6
|
upp till 6 månader
|
|
Behandlingsnöjdhetsformulär för Läkemedel (TSQM)
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma deltagarnas livskvalitet (QoL) och fysisk aktivitet, mätt med Patient-Reported Outcomes (PROs).
Poängintervallet sträcker sig från 10 (lägst tillfredsställelse) till 100 (högst tillfredsställelse).
|
upp till 6 månader
|
|
Frågeformulär för arbetsproduktivitet och aktivitetsbegränsning (WPAI) poäng
Tidsram: upp till 6 månader
|
Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire-poäng för hemofili effekt under de senaste 7 dagarna på produktivitet eller förmåga på jobbet, i skolan och i regelbundna dagliga aktiviteter. Den sträcker sig från 0 % till 100 %, där högre poäng indikerar större arbetsnedsättning och mindre produktivitet. För att bedöma deltagarnas livskvalitet (QoL) och fysisk aktivitet, mätt med Patient Reported Outcomes (PROs). Baslinje = Besök 2, Förändring från baslinje = Besök 6 |
upp till 6 månader
|
|
Antal målledvärgar och förändring i målledstatus från baslinjen
Tidsram: upp till 6 månader
|
För att bedöma målgruppsstatus, enligt modifierade riktlinjer från International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
|
upp till 6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Blödarsjuka A
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Organiska kemikalier
- Biologiska faktorer
- Blodproteiner
- Polymerer
- Makromolekylära ämnen
- Biomedicinska och tandmaterial
- Tillverkat material
- Teknik, industri och jordbruk
- Alkohol
- Glykol
- Blodkoagulationsfaktorer
- Proteinföregångare
- Etylenglykol
- Faktor VIII
- Polyetylenglykol
Andra studie-ID-nummer
- 21924
- 2021-006191-16 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tillgängligheten av denna studies data kommer senare att bestämmas enligt Bayers engagemang för EFPIA/PhRMA "Principer för ansvarsfull delning av kliniska prövningar". Detta gäller omfattning, tidpunkt och process för dataåtkomst.
Som sådan förbinder sig Bayer att på begäran från kvalificerade forskare dela data från kliniska prövningar på patientnivå, kliniska prövningar på studienivå och protokoll från kliniska prövningar på patienter för läkemedel och indikationer som godkänts i USA och EU som är nödvändiga för att bedriva legitim forskning. Detta gäller data om nya läkemedel och indikationer som har godkänts av EU:s och amerikanska tillsynsmyndigheter den 1 januari 2014 eller senare.
Intresserade forskare kan använda www.clinicalstudydatarequest.com för att begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå och stöddokument från kliniska studier för att bedriva forskning. Information om Bayers kriterier för listning av studier och annan relevant information finns i avsnittet Studiesponsorer på portalen.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .