A형 혈우병 환자의 예방 요법 (PREDICT)
혈우병 A 환자가 표준 반감기 제품에서 Damoctocog Alfa Pegol로 전환할 때 유리한 결과에 도달하기 위한 가장 적절한 예방 요법을 선택하기 위해 새로운 위험 점수 접근 방식을 사용하는 효과를 평가하기 위한 다기관, 전향적, 공개, 임상 연구 (지비)
연구자들은 A형 혈우병 환자를 치료하는 더 나은 방법을 찾고 있습니다. A형 혈우병은 "응고 인자 8"(FVIII)이라는 혈액 내 단백질 부족으로 인해 발생하는 유전성 출혈 장애입니다. FVIII는 출혈을 예방하고 멈추게 하기 위해 혈액을 뭉치게 하는 혈액에서 자연적으로 발견됩니다. FVIII 수치가 낮거나 FVIII가 제대로 작동하지 않는 사람은 경미한 상처로 인해 오랜 시간 동안 출혈이 있거나 관절에 고통스러운 출혈이 있거나 내부 출혈이 있을 수 있습니다.
연구 치료제 Jivi(damoctocog alfa pegol이라고도 함)는 이미 의사가 출혈을 치료하고 예방하기 위해 혈우병 A 환자에게 처방할 수 있습니다. 누락된 FVIII 또는 제대로 작동하지 않는 FVIII를 교체하여 작동합니다.
혈우병 A 환자는 FVIII 제품을 정맥에 자주 주사해야 합니다. 소위 표준 반감기(SHL) 제품은 출혈 예방을 위해 일주일에 2~4회 투여해야 합니다. 최근 몇 년 동안 EHL(Extended Half-Life) 제품이라는 Jivi와 같은 신제품이 출시되었습니다. 이러한 제품은 체내에서 더 오래 지속되므로 3-5일마다 주사를 덜 자주 투여해야 합니다. 따라서 이러한 치료는 일상 생활에서 더 쉽고 편안하게 할 수 있습니다. 중증도가 다를 수 있고 개별 위험 요인을 고려해야 하기 때문에 출혈 예방을 위한 최선의 치료량과 주사 빈도에 대한 일반적인 계획은 없습니다. 의사는 종종 경험을 바탕으로 치료 계획을 결정합니다.
이 연구의 주요 목적은 SHL 제품에서 Jivi로 치료를 전환한 혈우병 A 환자의 출혈 예방을 위한 치료 계획을 선택하는 데 새로운 채점 방식이 얼마나 잘 작동하는지 알아보는 것입니다. 참가자의 출혈 이력, 특정 생물학적 요인 또는 신체 활동과 같은 위험 점수를 계산하기 위해 다양한 유형의 정보가 사용됩니다.
모든 참가자는 6개월 동안 Jivi를 받게 됩니다.
처음 4주 동안 모든 참가자는 체중 1kg당 40IU(40IU/kg/용량이라고도 함)의 용량 수준으로 일주일에 2회 Jivi를 투여받습니다. 그런 다음 위험 점수에 따라 각 참가자는 다음 세 가지 치료 계획 중 하나에 할당됩니다.
- 위험이 높은 참가자는 일주일에 2회 40 IU/kg/용량으로 Jivi 투여를 유지합니다.
- 위험이 중간 정도인 참가자는 50 IU/kg/용량으로 5일마다 Jivi 투여로 전환합니다.
- 위험도가 낮은 참가자는 5일마다 50 IU/kg/용량으로 Jivi 투여로 전환하고 4주 후 60 IU/kg/용량으로 덜 빈번한 투여(예: 7일마다)로 전환합니다. 접근 방식이 올바른 치료 계획을 선택하는 데 효과가 있다면 연구원은 얼마나 많은 참가자가 유리한 결과를 얻었는지 살펴볼 것입니다.
이는 참가자가 출혈 사건이 더 적고 이전 SHL 치료만큼 자주 또는 덜 자주 Jivi를 복용하거나 참가자가 비슷한 수의 출혈 사건을 갖지만 이전 치료보다 Jivi를 덜 자주 복용해야 함을 의미합니다.
각 참가자는 약 7.5개월 동안 연구에 참여하게 됩니다. 이 기간 동안 4번의 연구 현장 방문과 3번의 전화 통화가 예정되어 있습니다.
연구 중에 의사와 연구 팀은 다음을 수행합니다.
- 신체검사를 하다
- 혈액 샘플을 채취
- 참가자들에게 그들이 느끼는 감정과 그들이 겪고 있는 부작용에 대해 질문하십시오.
부작용은 참가자가 연구 중에 겪는 모든 의학적 문제입니다. 의사는 부작용이 연구 치료와 관련이 있다고 생각하지 않더라도 연구에서 발생하는 모든 부작용을 추적합니다.
또한 참가자들은 전자 다이어리에 Jivi 치료 및 출혈 사건 날짜를 기록하고 삶의 질, 건강 상태, 직장/학교 생산성, 통증 및 치료 만족도에 대한 다양한 설문지를 작성하도록 요청받습니다.
연구 개요
상태
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Los Angeles, California, 미국, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의서/동의서에 서명할 당시 12세 이상이어야 합니다.
- 선천성 혈우병 A로 이전에 치료받은 환자(≥ 150 ED).
- 연구에 참여하고 의료 기록에 문서화하기 전 최소 12개월 동안(스크리닝 시점 포함) 안정적인 용량/요법을 사용하는 SHL FVIII 제품으로 예방하십시오.
- 연구 시작 전 최소 6개월 동안 기록된 출혈률(ABR).
- FVIII 억제제에 대한 현재 증거(≥ 0.6 BU/mL)가 없습니다.
- 참가자가 과거에 긍정적인 억제제 역가를 보였지만(≥ 0.6 BU/mL) 마지막 양성 역가 이후 최소 3년 동안 내약성을 유지했으며 해당 기간 동안 최소 3개의 후속적인 억제제 분석 테스트에서 음성인 경우 등록할 수 있습니다. .
- 참가자가 과거에 긍정적인 억제제 역가(≥ 0.6 BU/mL)를 보였지만 내약화가 필요하지 않았고 마지막 양성 역가 이후 최소 3년 동안 최소 3개의 후속적인 부정적인 억제제 분석 검사를 받은 경우, 등록할 수 있습니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 경우, 연구 시작 전 1년 이내에 분화 4(CD4) + 림프구 수가 > 200/mm^3이어야 하고 의료 기록에 문서화되어야 합니다.
- 전자일기(eDiary)를 작성하고자 하는 참가자.
- 피임법 사용은 임상 연구에 참여하는 사람들을 위한 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
- 청소년 참여자(12세 이상~18세 미만)의 경우 연구 기관 직원이 후속 조치를 취할 수 있도록 법적 보호자가 있어야 합니다. SoA(예: 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 수 있음) 예정된 연구 방문 동안 PRO를 사용하는 참가자에 대한 정보를 지속적으로 연속적으로 제공할 수 있어야 합니다. 지시에 따라 연구 개입을 정확하고 안정적으로 분배합니다.
- 청소년 참가자의 경우 법적 보호자는 일반 건강 항목을 포함하여 자녀의 집으로 가져가는 기록을 정확하게 유지할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- A형 혈우병 외에 다른 모든 유전성 또는 후천성 출혈 장애. 참고: 폰 빌레브란트병은 현지 임상 실습에 따라 진단해야 합니다. 의료 기록에 폰빌레브란트병 진단을 받았거나 스크리닝 시 진단을 받은 참가자는 제외됩니다.
- 혈소판 수 < 100,000/mm^3
- 지난 3년 이내에 FVIII에 대한 억제제의 증거(≥ 0.6 BU/mL)
- 참가자는 현재 다른 연구 약물 연구에 참여 중이거나 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 30일 이내에 연구 약물 또는 장치와 관련된 임상 연구에 참여했습니다.
- 참가자는 대수술을 계획하고 있습니다.
누락된 위험 점수 매개변수의 문서화
. - 약물 물질, 부형제 또는 마우스 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민증.
- 연구자가 느끼는 다른 중요한 의학적 상태는 참여자에게 위험하거나 연구를 방해할 수 있습니다.
- 연구 사이트와의 긴밀한 제휴; 예를 들어 연구자의 가까운 친척, 부양가족(예: 조사 현장의 직원 또는 학생).
- 그렇지 않으면 취약한 참여자(예: 당국의 명령에 의해 구금된 참가자).
- 참가자가 연구 절차(즉, eDiary 작성), 제한 사항 및 요구 사항.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다목토코그 알파페골 예방 요법
예방 요법: 모든 참가자는 예방 요법을 주 2회(40 IU/kg/용량(권장 최대 용량 6,000 IU))으로 시작합니다. 위험 점수가 높은 참가자(> 4)는 예방 요법을 주 2회(40 IU/kg/용량) 계속합니다. ).
중간 위험 점수(2~4)를 가진 참가자는 4주 후에 예방 Q5D(50 IU/kg/용량)로 전환합니다.
위험 점수가 낮은(< 2) 참가자는 4주 후에 Q5D 예방 요법(50 IU/kg/용량)으로 전환하고 4주 후에는 덜 빈번한 요법(예:
Q7D) 요법(60 IU/kg/용량).
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복용량 수준:
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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점수 기반 예방요법에서 유리한 결과를 보인 총 참가자 수
기간: 최대 6개월
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위험 점수에 따라 기준선 표현형 및 생물학적 변수를 기반으로 한 참가자의 프로필락시스 요법 할당 후 표준 반감기(SHL) 제품에서 Jivi로 전환 시 유리한 결과를 보인 전체 참가자 수
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최대 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 출혈률(ABR) (전체, 관절, 자발적)
기간: 최대 6개월
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Jivi의 효능 평가
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최대 6개월
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연구 전 대비 총 ABR 변화
기간: 최대 6개월
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이전 SHL 치료와 비교하여 Jivi의 효능을 평가하기 위해
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최대 6개월
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사전 연구 SHL 치료 빈도에서 Jivi 투여 빈도로의 변화(월별 주입 횟수)
기간: 최대 6개월
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Jivi 투여 빈도를 평가하기 위해
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최대 6개월
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자발적 출혈이 0회 및 ≤1회 발생한 참가자 발생률
기간: 6개월까지
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자발적 출혈이 0회 및 ≤1회 발생한 참가자의 비율을 평가하기 위해
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6개월까지
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혈우병 삶의 질 설문지(Haem-A-QoL 또는 Haemo-QoL) 변화
기간: 최대 6개월
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참가자의 삶의 질(QoL)과 신체 활동을 평가하기 위해, 환자 보고 결과(PROs)인 혈우병 A 특이적 삶의 질과 혈우병 특이적 삶의 질을 측정합니다.
이것은 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향, 치료 관련 우려)을 다루는 41개 항목을 포함합니다.
Haemo-QoL 단축형은 9개 영역(신체 건강, 자신에 대한 견해, 가족, 친구, 타인, 스포츠, 대처, 치료)을 다루는 35개 항목을 포함합니다.
설문지에서 높은 점수는 더 큰 손상을 나타내며, 기준선 대비 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
백분율 점수는 항목 점수의 합을 가능한 범위로 나눈 값입니다.
개별 항목 점수는 1점에서 5점까지입니다.
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최대 6개월
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환자 전체 변화 인상 (PGI-C)
기간: 최대 6개월
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참가자의 삶의 질(QoL)과 신체 활동을 환자 보고 결과(PROs)로 측정하여 평가하기 위함입니다.
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최대 6개월
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유로콸 5차원(EQ-5D-5L) 설문지
기간: 최대 6개월
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참가자의 삶의 질(QoL)과 신체 활동을 Patient-Reported Outcomes(PROs)로 측정하여 평가합니다.
기저선 대비 변화는 방문 2와 방문 6 사이의 변화를 의미합니다
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최대 6개월
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약물 치료 만족도 설문지 (TSQM)
기간: 최대 6개월
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참여자의 삶의 질(QoL)과 신체 활동을 환자 보고 결과(PROs)로 측정하여 평가합니다.
점수 범위는 10(가장 낮은 만족도)부터 100(가장 높은 만족도)까지입니다.
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최대 6개월
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직장 생산성 및 활동 장애(WPAI) 설문지 점수
기간: 6개월까지
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혈우병에 대한 작업 생산성 및 활동 장애 설문지 점수는 지난 7일 동안 직장, 학교 및 일상 활동에서 생산성이나 능력에 미치는 영향을 측정합니다. 점수 범위는 0%에서 100%이며, 높은 점수는 더 큰 작업 장애와 낮은 생산성을 나타냅니다. 환자 보고 결과(PROs)로 측정된 참가자의 삶의 질(QoL)과 신체 활동을 평가합니다. 기준점 = 방문 2, 기준점 대비 변화 = 방문 6 |
6개월까지
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목표 관절 수 및 기준선 대비 목표 관절 상태 변화
기간: 6개월까지
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표적 관절 상태를 평가하기 위해, 수정된 국제 혈전 및 지혈 협회(ISTH) 지침에 따라
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6개월까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
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기본 완료 (실제)
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연구 등록 날짜
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처음 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 21924
- 2021-006191-16 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
이 연구 데이터의 가용성은 나중에 EFPIA/PhRMA "책임 있는 임상 시험 데이터 공유 원칙"에 대한 바이엘의 약속에 따라 결정될 것입니다. 이는 데이터 액세스의 범위, 시점 및 프로세스와 관련이 있습니다.
이와 같이 바이엘은 합법적인 연구를 수행하는 데 필요한 것으로 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증에 대해 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 환자 수준 임상 시험 데이터, 연구 수준 임상 시험 데이터 및 환자 임상 시험 프로토콜을 공유할 것을 약속합니다. 이는 2014년 1월 1일 이후 EU 및 미국 규제 기관의 승인을 받은 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.
관심 있는 연구자는 www.clinicalstudydatarequest.com을 사용하여 임상 연구에서 익명화된 환자 수준 데이터 및 지원 문서에 대한 액세스를 요청하여 연구를 수행할 수 있습니다. 목록 연구 및 기타 관련 정보에 대한 Bayer 기준에 대한 정보는 포털의 연구 후원자 섹션에서 제공됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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