Regime de profilaxia para pacientes com hemofilia A (PREDICT)
Um estudo clínico multicêntrico, prospectivo, aberto para avaliar o efeito do uso de uma nova abordagem de pontuação de risco para selecionar o regime de profilaxia mais apropriado para alcançar um resultado favorável, quando pacientes com hemofilia A mudam de produtos padrão de meia-vida para Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
Os pesquisadores estão procurando uma maneira melhor de tratar as pessoas com hemofilia A. A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico genético causado pela falta de uma proteína no sangue chamada "fator de coagulação 8" (FVIII). O FVIII é encontrado naturalmente no sangue, onde faz com que o sangue se acumule para ajudar a prevenir e parar o sangramento. Pessoas com níveis mais baixos de FVIII ou com FVIII que não funciona adequadamente podem sangrar por muito tempo em ferimentos leves, ter sangramento doloroso nas articulações ou hemorragia interna.
O tratamento do estudo, Jivi (também chamado de damoctocog alfa pegol), já está disponível para os médicos prescreverem a pessoas com hemofilia A para tratar e prevenir sangramentos. Ele funciona substituindo o FVIII ausente ou o FVIII que não funciona corretamente.
Pessoas com hemofilia A precisam de injeções frequentes de produtos FVIII na veia. Os chamados produtos de meia-vida padrão (SHL) precisam ser administrados 2 a 4 vezes por semana para a prevenção de sangramento. Nos últimos anos, novos produtos como o Jivi, chamados produtos de meia-vida estendida (EHL) foram disponibilizados. Esses produtos duram mais tempo no corpo, de modo que precisam ser administrados com menos frequência com injeções a cada 3-5 dias. Assim, esses tratamentos podem ser mais fáceis e confortáveis de manter na vida diária. Não existe um plano geral sobre a melhor quantidade de tratamento e a frequência das injeções para prevenir o sangramento, pois a gravidade pode ser diferente e os fatores de risco individuais devem ser considerados. Os médicos geralmente decidem sobre um plano de tratamento com base em sua experiência.
O principal objetivo deste estudo é saber como uma nova abordagem de pontuação funciona para selecionar um plano de tratamento para a prevenção de sangramento em pessoas com hemofilia A que mudam seu tratamento de produtos SHL para Jivi. Diferentes tipos de informações são usados para calcular a pontuação de risco, como histórico de sangramento, certos fatores biológicos ou atividade física do participante.
Todos os participantes receberão Jivi por 6 meses.
Nas primeiras quatro semanas, todos os participantes receberão Jivi 2 vezes por semana em uma dose de 40 UI por quilograma de peso corporal (também conhecido como 40 UI/kg/dose). Então, com base em sua pontuação de risco, cada participante será atribuído a um dos três planos de tratamento:
- participantes com alto risco permanecem em administração de Jivi 2 vezes por semana a 40 UI/kg/dose
- os participantes com risco médio mudarão para a administração de Jivi a cada 5 dias a 50 UI/kg/dose
- os participantes com baixo risco mudarão para a administração de Jivi a cada 5 dias a 50 UI/kg/dose e após 4 semanas para uma administração menos frequente (por exemplo, a cada 7 dias) a 60 UI/kg/dose Para verificar o quão bem a nova pontuação abordagem funciona para escolher o plano de tratamento certo, os pesquisadores analisarão quantos participantes tiveram um resultado favorável.
Isso significa que o participante tem menos eventos hemorrágicos e toma Jivi com menos frequência ou com a mesma frequência do tratamento anterior para SHL, ou que o participante tem um número comparável de eventos hemorrágicos, mas precisa tomar Jivi com menos frequência do que no tratamento anterior.
Cada participante estará no estudo por aproximadamente 7,5 meses. Durante esse período, estão previstas 4 visitas ao local do estudo e 3 ligações telefônicas.
Durante o estudo, os médicos e sua equipe de estudo irão:
- fazer exames físicos
- tirar amostras de sangue
- faça perguntas aos participantes sobre como eles estão se sentindo e quais eventos adversos estão tendo.
Um evento adverso é qualquer problema médico que um participante tenha durante um estudo. Os médicos acompanham todos os eventos adversos que ocorrem nos estudos, mesmo que não pensem que os eventos adversos possam estar relacionados aos tratamentos do estudo.
Além disso, os participantes são solicitados a anotar as datas dos tratamentos Jivi e eventos hemorrágicos em um diário eletrônico e preencher diferentes questionários sobre sua qualidade de vida, estado de saúde, produtividade no trabalho/escola, dor e satisfação com o tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter ≥ 12 anos de idade, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado/consentimento.
- Pacientes previamente tratados (≥ 150 DEs) com hemofilia A congênita.
- Profilaxia com qualquer produto SHL FVIII com dose/regime estável por pelo menos 12 meses (incluindo no momento da triagem) antes de entrar no estudo e documentado em prontuários médicos.
- Taxa de sangramento documentada (ABR) por pelo menos 6 meses antes da entrada no estudo.
- Nenhuma evidência atual (≥ 0,6 BU/mL) de inibidores de FVIII.
- Se um participante teve um título de inibidor positivo no passado (≥ 0,6 BU/mL), mas foi tolerado por pelo menos 3 anos desde o último título positivo com pelo menos 3 testes subsequentes de ensaio de inibidor negativo durante esse período, eles podem ser inscritos .
- Se um participante teve um título de inibidor positivo no passado (≥ 0,6 BU/mL), mas não precisou de tolerância e teve pelo menos 3 testes subsequentes de ensaio de inibidor negativo durante um período mínimo de pelo menos 3 anos desde o último título positivo, eles podem ser inscritos.
- Se forem positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV), cluster de diferenciação 4 (CD4) + contagem de linfócitos deve ser > 200/mm^3 dentro de 1 ano antes de entrar no estudo e documentado em prontuários médicos.
- Participantes que desejam preencher um diário eletrônico (eDiary).
- O uso de contraceptivos deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.
- Para participantes adolescentes (≥ 12 a < 18 anos), um responsável legal deve estar disponível para ajudar o pessoal do local do estudo a garantir o acompanhamento; acompanhar o participante ao local do estudo em cada dia de avaliação de acordo com o SoA (por exemplo, capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo); estar disponível de forma consistente e consecutiva para fornecer informações sobre o participante que usa os PROs durante as visitas de estudo agendadas; dispensar a intervenção do estudo de forma precisa e confiável, conforme indicado.
- Para participantes adolescentes, um tutor legal deve ser capaz de manter com precisão o registro da criança, incluindo itens de saúde geral.
Critério de exclusão:
- Qualquer outro distúrbio hemorrágico herdado ou adquirido além da hemofilia A. Observação: a doença de von Willebrand deve ser diagnosticada de acordo com a prática clínica local. Serão excluídos os participantes com diagnóstico de doença de von Willebrand em prontuário ou diagnosticado no momento da triagem.
- Contagem de plaquetas < 100.000/mm^3
- Evidência de inibidor de FVIII (≥ 0,6 BU/mL) nos últimos 3 anos
- O participante está atualmente participando de outro estudo de medicamento experimental ou participou de um estudo clínico envolvendo um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias após a assinatura do consentimento informado.
- O participante tem uma grande cirurgia planejada.
Documentação de parâmetros de pontuação de risco ausentes
. - Hipersensibilidade conhecida ao fármaco, excipientes ou proteína de camundongo ou hamster.
- Qualquer outra condição médica significativa que o investigador considere que seria um risco para o participante ou impediria o estudo.
- Afiliação estreita com o site de investigação; por exemplo. um parente próximo do investigador, pessoa dependente (p. funcionário ou estudante do centro de investigação).
- Participantes de outra forma vulneráveis (por exemplo, participantes que se encontrem sob custódia por ordem de uma autoridade).
- Julgamento do investigador de que o participante não deve participar do estudo se for improvável que o participante cumpra os procedimentos do estudo (ou seja, preenchimento do eDiary), restrições e requisitos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Regimes de profilaxia com Damoctocog alfa-pegol
Regimes de profilaxia: Todos os participantes começarão com profilaxia 2x/semana (40 UI/kg/dose (dose máxima recomendada 6.000 UI)) Participantes com pontuação de alto risco (> 4) continuarão com profilaxia 2x/semana (40 UI/kg/dose ).
Os participantes com pontuação de risco médio (2 a 4) mudarão após 4 semanas para a profilaxia Q5D (50 UI/kg/dose).
Os participantes com uma pontuação de risco baixo (< 2) mudarão após 4 semanas para a profilaxia Q5D (50 UI/kg/dose) e depois de 4 semanas para uma menos frequente (por ex.
Q7D) (60 UI/kg/dose).
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Níveis de dosagem:
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número Total de Participantes com Resultado Favorável no Regime de Profilaxia Atribuído por Pontuação
Prazo: até 6 meses
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Número total de participantes com resultados favoráveis após a atribuição do regime de profilaxia por uma pontuação de risco, com base nas variáveis fenotípicas e biológicas basais do participante, ao mudar de um produto de meia-vida padrão (SHL) para Jivi.
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até 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Anualizada de Hemorragias (Total, Articular, Espontânea)
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a eficácia do Jivi
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até 6 meses
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Alteração na ABR Total em Relação ao Período Pré-estudo
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a eficácia do Jivi em comparação com um tratamento anterior com SHL.
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até 6 meses
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Alteração na Frequência do Tratamento Pré-estudo SHL para a Frequência da Administração de Jivi (Infusões/Mês)
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a frequência da administração de Jivi.
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até 6 meses
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Ocorrência de Participantes com 0 e ≤ 1 Hemorragias Espontâneas
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a proporção de participantes com 0 e ≤ 1 hemorragias espontâneas.
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até 6 meses
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Alteração no Questionário de Qualidade de Vida na Hemofilia (Haem-A-QoL ou Haemo-QoL)
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a qualidade de vida (QdV) e a atividade física dos participantes, conforme medido pelos Resultados Reportados pelo Doente (PROs) qualidade de vida específica da Hemofilia A e qualidade de vida específica da Hemofilia.
Isto inclui 41 itens que abrangem 6 domínios: Funcionamento Físico, Funcionamento de Papel, Preocupação, Consequências da Hemorragia, Impacto Emocional e Preocupações com o Tratamento.
O Haemo-QoL Forma Curta contém 35 itens que abrangem 9 domínios: Saúde Física, Visão de Si Próprio, Família, Amigos, Outros, Desportos, Lidar e Tratamento.
Uma pontuação mais elevada no questionário representa maior limitação, e uma alteração negativa em relação à linha de base representa melhoria.
A pontuação percentual é a soma das pontuações dos itens dividida pelo intervalo possível.
As pontuações individuais dos itens variam de 1 a 5.
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até 6 meses
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Impressão Global de Mudança do Doente (PGI-C)
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a qualidade de vida (QdV) e a atividade física dos participantes, conforme medido pelos Resultados Reportados pelo Paciente (PROs).
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até 6 meses
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Questionário EuroQoL 5 Dimensões (EQ-5D-5L)
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a qualidade de vida (QdV) e a atividade física dos participantes, conforme medido pelos Resultados Reportados pelo Doente (PROs).
A alteração em relação à linha de base significa alterações entre a Visita 2 e a Visita 6
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até 6 meses
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Questionário de Satisfação com a Medicação (TSQM)
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar a qualidade de vida (QdV) e a atividade física dos participantes, conforme medido pelos Resultados Reportados pelo Doente (PROs).
A pontuação varia entre 10 (satisfação mais baixa) e 100 (satisfação mais elevada).
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até 6 meses
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Pontuações do Questionário de Produtividade Laboral e Comprometimento da Atividade (WPAI)
Prazo: até 6 meses
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Pontuações do Questionário de Produtividade Laboral e Comprometimento da Atividade para o efeito da hemofilia nos últimos 7 dias sobre a produtividade ou capacidade no trabalho, na escola e nas atividades diárias regulares. Variam de 0% a 100%, em que pontuações mais elevadas indicam maior comprometimento laboral e menor produtividade. Avaliar a qualidade de vida (QdV) e a atividade física do participante, conforme medido pelos Resultados Reportados pelo Doente (PROs). Linha de base = Visita 2, Alteração em relação à linha de base = Visita 6 |
até 6 meses
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Número de Articulações Alvo e Alteração no Estado das Articulações Alvo em Relação à Linha de Base
Prazo: até 6 meses
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Para avaliar o estado da articulação alvo, de acordo com as diretrizes modificadas da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH)
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até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
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Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Produtos químicos orgânicos
- Fatores biológicos
- Proteínas sanguíneas
- Polímeros
- Substâncias macromoleculares
- Materiais biomédicos e dentários
- Materiais fabricados
- Tecnologia, indústria e agricultura
- Álcoons
- Glicols
- Fatores de coagulação do sangue
- Precursores de proteínas
- Etileno glicols
- Fator VIII
- Polietileno glicóis
Outros números de identificação do estudo
- 21924
- 2021-006191-16 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A disponibilidade dos dados deste estudo será posteriormente determinada de acordo com o compromisso da Bayer com os "Princípios para compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos" da EFPIA/PhRMA. Isso se refere ao escopo, ponto de tempo e processo de acesso aos dados.
Como tal, a Bayer se compromete a compartilhar, mediante solicitação de pesquisadores qualificados, dados de ensaios clínicos em nível de paciente, dados de ensaios clínicos em nível de estudo e protocolos de ensaios clínicos em pacientes para medicamentos e indicações aprovados nos EUA e na UE conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas. Isso se aplica a dados sobre novos medicamentos e indicações que foram aprovados pelas agências reguladoras da UE e dos EUA a partir de 1º de janeiro de 2014.
Pesquisadores interessados podem usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acesso a dados anônimos em nível de paciente e documentos de apoio de estudos clínicos para conduzir pesquisas. Informações sobre os critérios da Bayer para listar estudos e outras informações relevantes são fornecidas na seção Patrocinadores do estudo do portal.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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