Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Profylakseregime for hæmofili A-patienter (PREDICT)

29. oktober 2025 opdateret af: Bayer

Et multicenter, prospektivt, åbent, klinisk studie for at vurdere effekten af ​​at bruge en ny risikoscore-metode til at vælge den mest passende profylakse til at nå et gunstigt resultat, når hæmofili A-patienter skifter fra standardhalveringstidsprodukter til Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)

Forskere leder efter en bedre måde at behandle mennesker, der har hæmofili A. Hæmofili A er en genetisk blødningssygdom, der er forårsaget af manglen på et protein i blodet kaldet "koagulationsfaktor 8" (FVIII). FVIII findes naturligt i blodet, hvor det får blodet til at klumpe sig sammen for at forhindre og stoppe blødning. Mennesker med lavere niveauer af FVIII eller med FVIII, der ikke fungerer korrekt, kan bløde i lang tid fra mindre sår, have smertefulde blødninger i leddene eller have indre blødninger.

Studiebehandlingen, Jivi (også kaldet damoctocog alfa pegol), er allerede tilgængelig for læger til at ordinere til personer med hæmofili A for at behandle og forebygge blødninger. Det virker ved at erstatte den manglende FVIII, eller den FVIII, der ikke fungerer korrekt.

Mennesker med hæmofili A har brug for hyppige injektioner af FVIII-produkter i venen. Såkaldte standard halveringstid (SHL) produkter skal gives 2 til 4 gange om ugen for at forhindre blødning. I de senere år er nye produkter som Jivi, kaldet EHL-produkter (extended half-life) blevet tilgængelige. Disse produkter holder længere i kroppen, så de skal gives sjældnere med injektioner hver 3.-5. dag. Disse behandlinger kan således være nemmere og mere behagelige at holde sig til i dagligdagen. Der er ingen generel plan for den bedste mængde behandling og hyppigheden af ​​injektioner til forebyggelse af blødning, da sværhedsgraden kan være forskellig, og individuelle risikofaktorer skal tages i betragtning. Læger beslutter ofte en behandlingsplan baseret på deres erfaring.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære, hvor godt en ny scoringstilgang virker til at vælge en behandlingsplan til forebyggelse af blødning hos personer med hæmofili A, som skifter deres behandling fra SHL-produkter til Jivi. Forskellige typer information bruges til at beregne risikoscore som blødningshistorie, visse biologiske faktorer eller fysisk aktivitet hos deltageren.

Alle deltagere vil modtage Jivi i 6 måneder.

I de første fire uger vil alle deltagere modtage Jivi 2 gange om ugen med et dosisniveau på 40 IE pr. kg kropsvægt (også kendt som 40 IE/kg/dosis). Derefter vil hver deltager, baseret på deres risikoscore, blive tildelt en af ​​tre behandlingsplaner:

  • deltagere med høj risiko forbliver på Jivi-administration 2 gange om ugen med 40 IE/kg/dosis
  • deltagere med en middel risiko vil skifte til Jivi-administration hver 5. dag med 50 IE/kg/dosis
  • deltagere med lav risiko vil skifte til Jivi-administration hver 5. dag med 50 IE/kg/dosis og efter 4 uger til en mindre hyppig administration (f.eks. hver 7. dag) med 60 IE/kg/dosis. For at kontrollere, hvor godt den nye scoring tilgang virker for at vælge den rigtige behandlingsplan, vil forskerne se på, hvor mange deltagere der har et gunstigt resultat.

Det betyder, at deltageren enten har færre blødningshændelser og tager Jivi sjældnere eller så ofte som den tidligere SHL-behandling, eller at deltageren har et sammenligneligt antal blødningshændelser, men skal tage Jivi sjældnere end den tidligere behandling.

Hver deltager vil være i undersøgelsen i cirka 7,5 måneder. I løbet af denne tid er der planlagt 4 besøg på studiestedet og 3 telefonopkald.

Under undersøgelsen vil lægerne og deres undersøgelsesteam:

  • lave fysiske undersøgelser
  • tage blodprøver
  • stille deltagerne spørgsmål om, hvordan de har det, og hvilke uønskede hændelser de har.

En uønsket hændelse er ethvert medicinsk problem, som en deltager har under en undersøgelse. Læger holder styr på alle uønskede hændelser, der sker i undersøgelser, selvom de ikke mener, at de uønskede hændelser kan være relateret til undersøgelsesbehandlingerne.

Derudover bliver deltagerne bedt om at nedskrive datoerne for Jivi-behandlinger og blødningshændelser i en elektronisk dagbog og udfylde forskellige spørgeskemaer om deres livskvalitet, sundhedstilstand, arbejds-/skoleproduktivitet, smerter og behandlingstilfredshed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90001
        • Luskin Orthopaedic Institute For Children
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado | Renal Research Office
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30301
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center - Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52240
        • Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal være ≥ 12 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke.
  • Tidligere behandlede patienter (≥ 150 ED'er) med medfødt hæmofili A.
  • Profylakse med ethvert SHL FVIII-produkt med en stabil dosis/regimen i mindst 12 måneder (inklusive på screeningstidspunktet) før indtræden i undersøgelsen og dokumenteret i lægejournaler.
  • Dokumenteret blødningsfrekvens (ABR) i mindst de 6 måneder før studiestart.
  • Ingen aktuelle beviser (≥ 0,6 BU/ml) for FVIII-hæmmere.
  • Hvis en deltager tidligere har haft en positiv hæmmertiter (≥ 0,6 BU/mL), men har været tolereret i mindst 3 år siden den sidste positive titer med mindst 3 efterfølgende negative hæmmerassay-tests i den periode, kan de tilmeldes .
  • Hvis en deltager tidligere har haft en positiv hæmmertiter (≥ 0,6 BU/mL), men ikke krævede tolerance og har haft mindst 3 efterfølgende negative hæmmerassaytests i løbet af en minimumsperiode på mindst 3 år siden den sidste positive titer, de kan tilmeldes.
  • Hvis de er positive med humant immundefektvirus (HIV), bør cluster of differentiation 4 (CD4) + lymfocyttal være > 200/mm^3 inden for 1 år, før de går ind i undersøgelsen og dokumenteres i lægejournaler.
  • Deltagere, der er villige til at udfylde en elektronisk dagbog (eDagbog).
  • Brug af præventionsmidler bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.
  • For unge deltagere (≥ 12 til < 18 år) skal der være en værge til rådighed for at hjælpe personalet på studiestedet med at sikre opfølgning; ledsage deltageren til undersøgelsesstedet på hver vurderingsdag i henhold til SoA (f.eks. i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer); konsekvent og fortløbende være tilgængelig for at give oplysninger om deltageren, der bruger PRO'erne under de planlagte studiebesøg; præcist og pålideligt dispensere undersøgelsesintervention som anvist.
  • For unge deltagere skal en værge være i stand til nøjagtigt at vedligeholde barnets hjemtagningsjournal, herunder generelle helbredsproblemer.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden arvelig eller erhvervet blødningssygdom ud over hæmofili A. Bemærk: von Willebrands sygdom skal diagnosticeres i henhold til lokal klinisk praksis. Deltagere med en diagnose af von Willebrands sygdom i lægejournaler eller diagnosticeret på tidspunktet for screening vil blive udelukket.
  • Blodpladeantal < 100.000/mm^3
  • Evidens for inhibitor af FVIII (≥ 0,6 BU/mL) inden for de sidste 3 år
  • Deltageren deltager i øjeblikket i en anden lægemiddelundersøgelse eller har deltaget i en klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 30 dage efter at have underskrevet informeret samtykke.
  • Deltageren har planlagt en større operation.

  • Dokumentation af manglende risikoscoreparametre

    . - Kendt overfølsomhed over for lægemiddelstoffet, hjælpestoffer eller muse- eller hamsterprotein.

  • Enhver anden væsentlig medicinsk tilstand, som efterforskeren føler ville være en risiko for deltageren eller ville hæmme undersøgelsen.
  • Tæt tilknytning til undersøgelsesstedet; f.eks. en nær slægtning til efterforskeren, afhængig person (f.eks. medarbejder eller studerende på undersøgelsesstedet).
  • Ellers sårbare deltagere (f.eks. deltagere, der er varetægtsfængslet efter ordre fra en myndighed).
  • Efterforskerens vurdering af, at deltageren ikke bør deltage i undersøgelsen, hvis det er usandsynligt, at deltageren overholder undersøgelsesprocedurerne (dvs. færdiggørelse af e-dagbog), begrænsninger og krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Damoctocog alfa-pegol profylakse regimer
Profylakseregimer: Alle deltagere vil begynde med profylakse 2x/uge (40 IE/kg/dosis (anbefalet maksimal dosis 6.000 IE)) Deltagere med en høj risikoscore (> 4) fortsætter med profylakse 2x/uge (40 IE/kg/dosis) ). Deltagere med en middelrisikoscore (2 til 4) skifter efter 4 uger til profylakse Q5D (50 IE/kg/dosis). Deltagere med en lav risikoscore (< 2) skifter efter 4 uger til profylakse Q5D (50 IE/kg/dosis) og derefter efter 4 uger til en mindre hyppig (f.eks. Q7D) regime (60 IE/kg/dosis).
Biologisk: Damoctocog alfa-pegol er et rekombinant B-domæne-deleteret humant koagulations-FVIII-variantsted specifikt konjugeret med en 60 kDa, forgrenet (30 kDa hver) polyethylenglycol (PEG).

Doseringsniveauer:

  • 40 IE/kg/dosis to gange om ugen
  • 50 IE/kg/dosis hver 5. dag
  • 60 IE/kg/dosis, mindre hyppig dosering (f.eks. hver 7. dag), er den samlede anbefalede maksimale dosis/infusion 6000 IE.
Andre navne:
  • Jivi, BAY94-9027

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal deltagere med et gunstigt udfald på den scoretildelte profylaksebehandling
Tidsramme: op til 6 måneder
Samlet antal deltagere med gunstige resultater efter profylaksebehandlingsregimetildeling baseret på en risikoscore, baseret på en deltagers baseline fenotypiske og biologiske variabler, ved skift fra et standard halveringstid (SHL) produkt til Jivi.
op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR) (Total, Ledd, Spontan)
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere effektiviteten af Jivi
op til 6 måneder
Ændring i total ABR fra før studiet
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere effektiviteten af Jivi sammenlignet med en tidligere SHL-behandling.
op til 6 måneder
Ændring i hyppigheden af pre-study SHL-behandling til hyppigheden af Jivi-administration (infusioner/måned)
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere hyppigheden af Jivi-administration.
op til 6 måneder
Forekomst af deltagere med 0 og ≤ 1 spontane blødninger
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere andelen af deltagere med 0 og ≤ 1 spontane blødninger.
op til 6 måneder
Ændring i Haemofili Livskvalitets Spørgeskema (Haem-A-QoL eller Haemo-QoL)
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere deltagerens livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved Patient Reported Outcomes (PROs) hæmofili A-specifik livskvalitet og hæmofili-specifik livskvalitet. Dette inkluderer 41 emner, der dækker 6 domæner: Fysisk Funktion, Rollefunktion, Bekymring, Konsekvenser af Blødning, Følelsesmæssig Påvirkning og Behandlingsbekymringer. Haemo-QoL Short Form indeholder 35 emner, der dækker 9 domæner: Fysisk Sundhed, Syn på Dig Selv, Familie, Venner, Andre, Sport, Håndtering og Behandling. En højere score på spørgeskemaet repræsenterer større funktionsnedsættelse, og en negativ ændring fra baseline repræsenterer forbedring. Procentscore er summen af emnescorer divideret med det mulige interval. Enkelte emnescorer spænder fra 1 til 5.
op til 6 måneder
Patientens Globale Indtryk af Forandring (PGI-C)
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere deltagernes livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved patientrapporterede resultater (PROs).
op til 6 måneder
EuroQoL 5 Dimensioner (EQ-5D-5L) Spørgeskema
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere deltagernes livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved patientrapporterede resultater (PRO). Ændring fra baseline refererer til ændringer mellem Visit 2 og Visit 6
op til 6 måneder
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for Medicin (TSQM)
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere deltagernes livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved patientrapporterede resultater (PRO'er). Scoren spænder fra 10 (laveste tilfredshed) til 100 (højeste tilfredshed).
op til 6 måneder
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse (WPAI) spørgeskema score
Tidsramme: op til 6 måneder

Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire-scorer for hæmofili effekt over de sidste 7 dage på produktivitet eller evne på arbejde, i skolen og i de almindelige daglige aktiviteter. Det spænder fra 0% til 100%, hvor højere scorer indikerer større arbejdspåvirkning og mindre produktivitet.

Til at vurdere deltagerens livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved Patient Reported Outcomes (PROs). Baseline = Besøg 2, Ændring fra Baseline = Besøg 6
op til 6 måneder
Antal målte led og ændring i målte leds status fra baseline
Tidsramme: op til 6 måneder
For at vurdere målledstatus i henhold til modificerede retningslinjer fra International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

12. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2021

Først opslået (Faktiske)

5. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21924
  • 2021-006191-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Tilgængeligheden af ​​denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang.

Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.

Interesserede forskere kan bruge www.clinicalstudydatarequest.com til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og andre relevante oplysninger findes i sektionen for undersøgelsessponsorer på portalen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner