Režim profylaxe pro pacienty s hemofilií A (PREDICT)
Multicentrická, prospektivní, otevřená, klinická studie k posouzení účinku použití nového přístupu ke skóre rizik k výběru nejvhodnějšího režimu profylaxe pro dosažení příznivého výsledku, když pacienti s hemofilií A přejdou ze standardních přípravků s poločasem rozpadu na Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
Vědci hledají lepší způsob, jak léčit lidi, kteří mají hemofilii A. Hemofilie A je genetická porucha krvácení, která je způsobena nedostatkem proteinu v krvi zvaného „faktor srážení 8“ (FVIII). FVIII se přirozeně nachází v krvi, kde způsobuje shlukování krve, což pomáhá předcházet a zastavit krvácení. Lidé s nižšími hladinami FVIII nebo s FVIII, který nefunguje správně, mohou po dlouhou dobu krvácet z drobných ran, mít bolestivé krvácení do kloubů nebo mít vnitřní krvácení.
Studovaná léčba, Jivi (také nazývaná damoctokog alfa pegol), je již k dispozici pro lékaře, aby ji předepisovali lidem s hemofilií A k léčbě a prevenci krvácení. Funguje tak, že nahradí chybějící FVIII nebo FVIII, který nefunguje správně.
Lidé s hemofilií A potřebují časté injekce přípravků FVIII do žíly. Produkty s takzvaným standardním poločasem rozpadu (SHL) je třeba podávat 2 až 4krát týdně k prevenci krvácení. V posledních letech jsou k dispozici nové produkty jako Jivi nazývané produkty s prodlouženým poločasem rozpadu (EHL). Tyto produkty vydrží v těle déle, takže je třeba je podávat méně často injekcemi každých 3-5 dní. Proto může být snazší a pohodlnější držet se v každodenním životě. Neexistuje žádný obecný plán týkající se nejlepšího množství léčby a frekvence injekcí pro prevenci krvácení, protože závažnost může být různá a je třeba zvážit individuální rizikové faktory. Lékaři často rozhodují o léčebném plánu na základě svých zkušeností.
Hlavním účelem této studie je zjistit, jak dobře funguje nový bodovací přístup k výběru léčebného plánu pro prevenci krvácení u lidí s hemofilií A, kteří přešli z produktů SHL na Jivi. K výpočtu rizikového skóre se používají různé typy informací, jako je anamnéza krvácení, určité biologické faktory nebo fyzická aktivita účastníka.
Všichni účastníci obdrží Jivi po dobu 6 měsíců.
V prvních čtyřech týdnech budou všichni účastníci dostávat Jivi 2krát týdně v dávce 40 IU na jeden kilogram tělesné hmotnosti (také známé jako 40 IU/kg/dávka). Poté bude každému účastníkovi na základě jeho rizikového skóre přiřazen jeden ze tří léčebných plánů:
- účastníci s vysokým rizikem zůstávají na podávání Jivi 2krát týdně v dávce 40 IU/kg/dávka
- účastníci se středním rizikem přejdou na podávání přípravku Jivi každých 5 dní v dávce 50 IU/kg/dávka
- účastníci s nízkým rizikem přejdou na podávání přípravku Jivi každých 5 dní v dávce 50 IU/kg/dávka a po 4 týdnech na méně časté podávání (např. každých 7 dní) v dávce 60 IU/kg/dávka Kontrola, jak dobře je nové skóre přístup funguje pro výběr správného léčebného plánu, výzkumníci se podívají na to, kolik účastníků má příznivý výsledek.
To znamená, že účastník má buď méně krvácivých příhod a užívá Jivi méně často nebo tak často jako předchozí léčbu SHL, nebo že účastník má srovnatelný počet krvácivých příhod, ale potřebuje užívat Jivi méně často než předchozí léčba.
Každý účastník bude ve studii po dobu přibližně 7,5 měsíce. Během této doby jsou naplánovány 4 návštěvy studijního místa a 3 telefonáty.
Během studie lékaři a jejich studijní tým:
- dělat fyzikální vyšetření
- odebírat vzorky krve
- položte účastníkům otázky o tom, jak se cítí a jaké nežádoucí příhody mají.
Nežádoucí příhoda je jakýkoli zdravotní problém, který má účastník během studie. Lékaři sledují všechny nežádoucí příhody, ke kterým dochází ve studiích, i když si nemyslí, že by nežádoucí příhody mohly souviset se studovanou léčbou.
Kromě toho jsou účastníci požádáni, aby si zapsali data ošetření Jivi a krvácivých příhod do elektronického deníku a vyplnili různé dotazníky týkající se kvality života, zdravotního stavu, produktivity práce/školy, bolesti a spokojenosti s léčbou.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- V době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu musí být účastníkům ≥ 12 let včetně.
- Dříve léčení pacienti (≥ 150 ED) s vrozenou hemofilií A.
- Profylaxe jakýmkoliv přípravkem SHL FVIII se stabilní dávkou/režimem po dobu nejméně 12 měsíců (včetně v době screeningu) před vstupem do studie a zdokumentováno ve zdravotní dokumentaci.
- Dokumentovaná frekvence krvácení (ABR) po dobu nejméně 6 měsíců před vstupem do studie.
- Žádné současné důkazy (≥ 0,6 BU/ml) inhibitorů FVIII.
- Pokud měl účastník v minulosti pozitivní titr inhibitoru (≥ 0,6 BU/ml), ale byl tolerován alespoň 3 roky od posledního pozitivního titru s alespoň 3 následnými negativními testy na inhibitory během tohoto období, může být zařazen .
- Pokud měl účastník v minulosti pozitivní titr inhibitoru (≥ 0,6 BU/ml), ale nevyžadoval toleranci a měl alespoň 3 následné negativní testy na inhibitory během minimálně 3 let od posledního pozitivního titru, mohou být zapsáni.
- Pokud jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), měl by být počet shluků diferenciace 4 (CD4) + počet lymfocytů > 200/mm^3 během 1 roku před vstupem do studie a zdokumentován v lékařských záznamech.
- Účastníci, kteří jsou ochotni vyplnit elektronický deník (eDiary).
- Používání antikoncepce by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
- U dospívajících účastníků (≥ 12 až < 18 let) musí být k dispozici zákonný zástupce, který pomůže personálu v místě studie zajistit sledování; doprovázet účastníka na místo studie každý den hodnocení podle SoA (např. schopen dodržet plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy); být trvale a průběžně k dispozici pro poskytování informací o účastníkovi, který používá PRO během plánovaných studijních návštěv; přesně a spolehlivě provádět studijní zásahy podle pokynů.
- U mladistvých účastníků musí být zákonný zástupce schopen přesně vést záznam o převzetí dítěte, včetně položek obecného zdravotního stavu.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli jiná dědičná nebo získaná krvácivá porucha kromě hemofilie A. Poznámka: von Willebrandova choroba by měla být diagnostikována podle místní klinické praxe. Účastníci s diagnózou von Willebrandovy choroby ve zdravotní dokumentaci nebo diagnostikovanou v době screeningu budou vyloučeni.
- Počet krevních destiček < 100 000/mm^3
- Důkaz inhibitoru FVIII (≥ 0,6 BU/ml) během posledních 3 let
- Účastník se v současné době účastní jiné hodnocené lékové studie nebo se do 30 dnů od podpisu informovaného souhlasu zúčastnil klinické studie zahrnující hodnocený lék nebo zařízení.
- Účastník má plánovanou velkou operaci.
Dokumentace chybějících parametrů skóre rizika
. - Známá přecitlivělost na léčivou látku, pomocné látky nebo myší nebo křeččí protein.
- Jakýkoli jiný významný zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by byl pro účastníka rizikem nebo by bránil studii.
- Blízká sounáležitost s výzkumným místem; např. blízký příbuzný vyšetřovatele, závislá osoba (např. zaměstnanec nebo student zkoumaného místa).
- Jinak zranitelní účastníci (např. účastníci, kteří jsou ve vazbě na příkaz úřadu).
- Úsudek zkoušejícího, že účastník by se neměl účastnit studie, pokud je nepravděpodobné, že by dodržel studijní postupy (tj. vyplnění eDiary), omezení a požadavky.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Režimy profylaxe damoctocogu alfa-pegolu
Režimy profylaxe: Všichni účastníci začnou s profylaxi 2x/týden (40 IU/kg/dávka (doporučená maximální dávka 6 000 IU)) Účastníci s vysokým rizikovým skóre (> 4) pokračují v profylaxi 2x/týden (40 IU/kg/dávka ).
Účastníci se středním rizikovým skóre (2 až 4) přejdou po 4 týdnech na profylaxi Q5D (50 IU/kg/dávka).
Účastníci s nízkým rizikovým skóre (< 2) přejdou po 4 týdnech na profylaxi Q5D (50 IU/kg/dávka) a poté po 4 týdnech na méně častou (např.
Q7D) režim (60 IU/kg/dávka).
|
Úrovně dávkování:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet účastníků s příznivým výsledkem podle hodnoceného profylaktického režimu
Časové okno: až 6 měsíců
|
Celkový počet účastníků s příznivými výsledky po přidělení profylaktického režimu na základě rizikového skóre, založeného na fenotypových a biologických proměnných účastníka při vstupu do studie, při přechodu z přípravku se standardním poločasem rozpadu (SHL) na přípravek Jivi.
|
až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční míra krvácení (celkové, kloubní, spontánní)
Časové okno: až 6 měsíců
|
Posoudit účinnost přípravku Jivi
|
až 6 měsíců
|
|
Změna celkového ABR oproti předstudii
Časové okno: až 6 měsíců
|
Pro posouzení účinnosti přípravku Jivi ve srovnání s předchozí léčbou SHL.
|
až 6 měsíců
|
|
Změna frekvence prestudijní léčby SHL na frekvenci podávání přípravku Jivi (infúz/měsíc)
Časové okno: až 6 měsíců
|
K posouzení frekvence podávání přípravku Jivi.
|
až 6 měsíců
|
|
Výskyt účastníků s 0 a ≤ 1 spontánním krvácením
Časové okno: až 6 měsíců
|
Pro posouzení podílu účastníků s 0 a ≤ 1 spontánním krvácením.
|
až 6 měsíců
|
|
Změna v dotazníku kvality života u hemofilie (Haem-A-QoL nebo Haemo-QoL)
Časové okno: až 6 měsíců
|
Pro posouzení kvality života (QoL) a fyzické aktivity účastníků, jak je měřeno pomocí výsledků hlášených pacientem (PROs) specifických pro hemofilii A kvalitu života a hemofilii specifickou kvalitu života.
Toto zahrnuje 41 položek pokrývajících 6 domén: Fyzické fungování, Role fungování, Starosti, Důsledky krvácení, Emocionální dopad a Obavy z léčby.
Krátká forma Haemo-QoL obsahuje 35 položek pokrývajících 9 domén: Fyzické zdraví, Pohled na sebe, Rodina, Přátelé, Ostatní, Sport, Zvládání a Léčba.
Vyšší skóre v dotazníku představuje větší omezení a negativní změna oproti výchozímu stavu představuje zlepšení.
Procentuální skóre je součet bodů položek dělený možným rozsahem.
Jednotlivé skóre položek se pohybuje od 1 do 5.
|
až 6 měsíců
|
|
Celkový dojem pacienta o změně (PGI-C)
Časové okno: až 6 měsíců
|
Pro posouzení kvality života (QoL) a fyzické aktivity účastníků, měřeno pomocí výsledků hlášených pacienty (PROs).
|
až 6 měsíců
|
|
Dotazník EuroQoL 5 Dimenzi (EQ-5D-5L)
Časové okno: až 6 měsíců
|
Pro posouzení kvality života (QoL) a fyzické aktivity účastníků, měřeno pomocí výsledků hlášených pacienty (PROs).
Změna oproti výchozímu stavu znamená změny mezi návštěvou 2 a návštěvou 6
|
až 6 měsíců
|
|
Dotazník spokojenosti s léčivem (TSQM)
Časové okno: až 6 měsíců
|
K vyhodnocení kvality života (QoL) a fyzické aktivity účastníků, měřeno pomocí výsledků hlášených pacienty (PROs).
Skóre se pohybuje od 10 (nejnižší spokojenost) do 100 (nejvyšší spokojenost).
|
až 6 měsíců
|
|
Skóre dotazníku produktivity práce a omezení aktivity (WPAI)
Časové okno: až 6 měsíců
|
Dotazník o produktivitě práce a omezení aktivit skóre pro hemofilii hodnotí vliv na produktivitu nebo schopnost v práci, ve škole a v běžných denních činnostech za posledních 7 dnů. Rozsah je od 0 % do 100 %, přičemž vyšší skóre znamená větší omezení práce a nižší produktivitu. Posoudit kvalitu života (QoL) a fyzickou aktivitu účastníka, měřeno pomocí výsledků hlášených pacienty (PROs). Výchozí hodnota = Návštěva 2, Změna od výchozí hodnoty = Návštěva 6 |
až 6 měsíců
|
|
Počet cílových kloubů a změna stavu cílových kloubů od počátečního stavu
Časové okno: až 6 měsíců
|
Pro posouzení stavu cílových kloubů podle upravených směrnic Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH)
|
až 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Poruchy srážení krve, dědičné
- Poruchy koagulačního proteinu
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Hemofilie A
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Organické chemikálie
- Biologické faktory
- Krevní proteiny
- Polymery
- Makromolekulární látky
- Biomedicínské a zubní materiály
- Vyrobené materiály
- Technologie, průmysl a zemědělství
- Alkoholy
- Glykoly
- Krevní koagulační faktory
- Proteinové prekurzory
- Ethylenglykoly
- Faktor VIII
- Polyethylenglykoly
Další identifikační čísla studie
- 21924
- 2021-006191-16 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Dostupnost dat této studie bude později stanovena podle závazku společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“. To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům.
Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.
Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.clinicalstudydatarequest.com k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu. Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v části portálu Sponzoři studií.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .