Profylakseregime for hemofili A-pasienter (PREDICT)
En multisenter, prospektiv, åpen klinisk studie for å vurdere effekten av å bruke en ny tilnærming til risikoscore for å velge det mest passende profylakseregimet for å oppnå et gunstig resultat når hemofili A-pasienter bytter fra standard halveringstidsprodukter til Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
Forskere leter etter en bedre måte å behandle mennesker som har hemofili A. Hemofili A er en genetisk blødningsforstyrrelse som er forårsaket av mangel på et protein i blodet kalt "koagulasjonsfaktor 8" (FVIII). FVIII finnes naturlig i blodet der det får blodet til å klumpe seg sammen for å forhindre og stoppe blødninger. Personer med lavere nivåer av FVIII eller med FVIII som ikke fungerer som de skal, kan blø i lang tid fra mindre sår, ha smertefulle blødninger i ledd eller ha indre blødninger.
Studiebehandlingen, Jivi (også kalt damoctocog alfa pegol), er allerede tilgjengelig for leger å foreskrive til personer med hemofili A for å behandle og forebygge blødninger. Det fungerer ved å erstatte den manglende FVIII, eller FVIII som ikke fungerer som den skal.
Personer med hemofili A trenger hyppige injeksjoner av FVIII-produkter i venen. Såkalte standard halveringstid (SHL) produkter må gis 2 til 4 ganger i uken for å forhindre blødning. I løpet av de siste årene har nye produkter som Jivi, kalt EHL-produkter, blitt tilgjengelige. Disse produktene varer lenger i kroppen, slik at de må gis sjeldnere med injeksjoner hver 3.-5. dag. Dermed kan disse behandlingene være enklere og mer behagelige å holde seg til i dagliglivet. Det er ingen generell plan for den beste behandlingsmengden og hyppigheten av injeksjoner for å forhindre blødning, siden alvorlighetsgraden kan være forskjellig og individuelle risikofaktorer må vurderes. Leger bestemmer ofte en behandlingsplan basert på deres erfaring.
Hovedformålet med denne studien er å lære hvor godt en ny skåringstilnærming fungerer for å velge en behandlingsplan for forebygging av blødning hos personer med hemofili A som bytter behandling fra SHL-produkter til Jivi. Ulike typer informasjon brukes til å beregne risikoscore som blødningshistorie, visse biologiske faktorer eller fysisk aktivitet til deltakeren.
Alle deltakere vil motta Jivi i 6 måneder.
I de første fire ukene vil alle deltakerne motta Jivi 2 ganger i uken med et dosenivå på 40 IE per kilo kroppsvekt (også kjent som 40 IE/kg/dose). Deretter, basert på deres risikopoengsum, vil hver deltaker bli tildelt en av tre behandlingsplaner:
- deltakere med høy risiko forblir på Jivi-administrasjon 2 ganger i uken med 40 IE/kg/dose
- deltakere med middels risiko vil bytte til Jivi-administrasjon hver 5. dag med 50 IE/kg/dose
- deltakere med lav risiko vil bytte til Jivi-administrasjon hver 5. dag med 50 IE/kg/dose og etter 4 uker til en sjeldnere administrering (f.eks. hver 7. dag) med 60 IE/kg/dose. For å sjekke hvor godt den nye poengsummen tilnærming fungerer for å velge riktig behandlingsplan, vil forskere se på hvor mange deltakere som har et gunstig resultat.
Dette betyr at deltakeren enten har færre blødningshendelser og tar Jivi sjeldnere eller like ofte som forrige SHL-behandling, eller at deltakeren har et sammenlignbart antall blødningshendelser, men trenger å ta Jivi sjeldnere enn forrige behandling.
Hver deltaker vil være med i studien i omtrent 7,5 måneder. I løpet av denne tiden er det planlagt 4 besøk på studiestedet og 3 telefonsamtaler.
I løpet av studien vil legene og deres studieteam:
- gjøre fysiske undersøkelser
- ta blodprøver
- Still deltakerne spørsmål om hvordan de har det og hvilke uønskede hendelser de opplever.
En uønsket hendelse er ethvert medisinsk problem som en deltaker har under en studie. Leger holder styr på alle uønskede hendelser som skjer i studier, selv om de ikke tror bivirkningene kan være relatert til studiebehandlingene.
I tillegg blir deltakerne bedt om å skrive ned datoene for Jivi-behandlinger og blødningshendelser i en elektronisk dagbok og fylle ut ulike spørreskjemaer om livskvalitet, helsestatus, arbeids-/skoleproduktivitet, smerte og behandlingstilfredshet.
Studieoversikt
Status
Forhold
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere må være ≥ 12 år inklusive, på tidspunktet for signering av informert samtykke/samtykke.
- Tidligere behandlede pasienter (≥ 150 ED) med medfødt hemofili A.
- Profylakse med ethvert SHL FVIII-produkt med stabil dose/regime i minst 12 måneder (inkludert på tidspunktet for screening) før inntreden i studien og dokumentert i medisinske journaler.
- Dokumentert blødningsrate (ABR) i minst 6 måneder før studiestart.
- Ingen nåværende bevis (≥ 0,6 BU/ml) for FVIII-hemmere.
- Hvis en deltaker har hatt en positiv inhibitortiter tidligere (≥ 0,6 BU/ml), men har blitt tolerert i minst 3 år siden siste positive titer med minst 3 påfølgende negative inhibitoranalysetester i løpet av den perioden, kan de registreres .
- Hvis en deltaker har hatt en positiv inhibitortiter tidligere (≥ 0,6 BU/ml), men ikke krevde tolerering og har hatt minst 3 påfølgende negative inhibitoranalysetester i løpet av en minimumsperiode på minst 3 år siden siste positive titer, de kan registreres.
- Hvis de er positive med humant immunsviktvirus (HIV), bør cluster of differentiation 4 (CD4) + lymfocytttelling være > 200/mm^3 innen 1 år før de går inn i studien og dokumentert i medisinske journaler.
- Deltakere som er villige til å fylle ut en elektronisk dagbok (eDiary).
- Prevensjonsbruk bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
- For ungdomsdeltakere (≥ 12 til < 18 år) må en verge være tilgjengelig for å hjelpe personalet på studiestedet med å sikre oppfølging; følge deltakeren til studiestedet på hver vurderingsdag i henhold til SoA (f.eks. i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer); konsekvent og fortløpende være tilgjengelig for å gi informasjon om deltakeren som bruker PRO-ene under de planlagte studiebesøkene; nøyaktig og pålitelig dispensere studieintervensjon som anvist.
- For deltakere i ungdom, må en verge være i stand til nøyaktig å opprettholde barnets journal med hjem, inkludert generelle helseproblemer.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver annen arvelig eller ervervet blødningssykdom i tillegg til hemofili A. Merk: von Willebrands sykdom bør diagnostiseres i henhold til lokal klinisk praksis. Deltakere med en diagnose av von Willebrands sykdom i medisinske journaler eller diagnostisert på tidspunktet for screening vil bli ekskludert.
- Blodplateantall < 100 000/mm^3
- Bevis for hemmer av FVIII (≥ 0,6 BU/mL) i løpet av de siste 3 årene
- Deltakeren deltar for tiden i en annen legemiddelstudie eller har deltatt i en klinisk studie som involverer et legemiddel eller enhet innen 30 dager etter å ha signert informert samtykke.
- Deltakeren har en planlagt større operasjon.
Dokumentasjon av manglende risikoscoreparametere
. - Kjent overfølsomhet overfor legemiddelstoffet, hjelpestoffer eller muse- eller hamsterprotein.
- Enhver annen betydelig medisinsk tilstand som etterforskeren mener ville være en risiko for deltakeren eller ville hindre studien.
- Nær tilknytning til undersøkelsesstedet; f.eks. en nær slektning til etterforskeren, avhengig person (f.eks. ansatt eller student ved undersøkelsesstedet).
- Ellers sårbare deltakere (f.eks. deltakere som er i varetekt etter ordre fra en myndighet).
- Utforskerens vurdering om at deltakeren ikke skal delta i studien hvis det er usannsynlig at deltakeren vil følge studieprosedyrene (dvs. eDiary fullføring), restriksjoner og krav.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Damoctocog alfa-pegol profylakseregimer
Profylakseregimer: Alle deltakere vil begynne med profylakse 2x/uke (40 IE/kg/dose (anbefalt maksimal dose 6 000 IE)) Deltakere med høy risikoscore (> 4) fortsetter med profylakse 2x/uke (40 IE/kg/dose) ).
Deltakere med middels risikoscore (2 til 4) vil bytte etter 4 uker til profylakse Q5D (50 IE/kg/dose).
Deltakere med lav risikoscore (< 2) vil bytte etter 4 uker til profylakse Q5D (50 IE/kg/dose) og deretter etter 4 uker til en mindre hyppig (f.eks.
Q7D)-regime (60 IE/kg/dose).
|
Doseringsnivåer:
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet antall deltakere med gunstig utfall på scoretildelt profylakseregime
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
Samlet antall deltakere med gunstige utfall etter profylakseregimetildeling ved en risikoscore, basert på en deltakers basislinje fenotypiske og biologiske variabler, ved overgang fra et standard halveringstid (SHL) produkt til Jivi.
|
opptil 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsrate (ABR) (Total, Leddbetinget, Spontan)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere effektiviteten av Jivi
|
opptil 6 måneder
|
|
Endring i total ABR fra før studien
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere effektiviteten av Jivi sammenlignet med en tidligere SHL-behandling.
|
opptil 6 måneder
|
|
Endring i frekvensen av førstudie SHL-behandling til frekvensen av Jivi-administrering (infusjoner/måned)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere frekvensen av Jivi-administrasjon.
|
opptil 6 måneder
|
|
Forekomst av deltakere med 0 og ≤ 1 spontane blødninger
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere andelen deltakere med 0 og ≤ 1 spontane blødninger.
|
opptil 6 måneder
|
|
Endring i Hemofili Livskvalitets Spørreskjema (Haem-A-QoL eller Haemo-QoL)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere deltakerens livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved pasientrapporterte utfall (PROs) Hemofili A-spesifikk livskvalitet og hemofili-spesifikk livskvalitet.
Dette inkluderer 41 elementer som dekker 6 domener: Fysisk Funksjon, Rollefunksjon, Bekymring, Konsekvenser av Blødning, Følelsesmessig Påvirkning og Behandlingsbekymringer.
Haemo-QoL kortform inneholder 35 elementer som dekker 9 domener: Fysisk Helse, Syn på Deg Selv, Familie, Venner, Andre, Sport, Håndtering og Behandling.
En høyere score på spørreskjemaet representerer større funksjonsnedsettelse, og en negativ endring fra baseline representerer forbedring.
Prosentpoengsummen er summen av elementpoeng delt på det mulige området.
Individuelle elementpoeng varierer fra 1 til 5.
|
opptil 6 måneder
|
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere deltakerens livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved pasientrapporterte utfall (PROs).
|
opptil 6 måneder
|
|
EuroQoL 5 Dimensjoner (EQ-5D-5L) Spørreskjema
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere deltakerens livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved pasientrapporterte utfall (PRO).
Endring fra baseline betyr endringer mellom Visitt 2 og Visitt 6
|
opptil 6 måneder
|
|
Behandlingstilfredshetsundersøkelse for medikament (TSQM)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere deltakernes livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved pasientrapporterte utfall (PRO).
Skårintervall fra 10 (laveste tilfredshet) til 100 (høyeste tilfredshet).
|
opptil 6 måneder
|
|
Resultater fra spørreskjemaet for arbeidsproduktivitet og aktivitetsbegrensning (WPAI)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
Spørreskjemascores for Arbeidsproduktivitet og Aktivitetstap for hemofili måler effekten over de siste 7 dagene på produktivitet eller evne til å jobbe, gå på skole og delta i vanlige daglige aktiviteter. Det varierer fra 0 % til 100 %, hvor høyere score indikerer større arbeidshemming og lavere produktivitet. For å vurdere deltakerens livskvalitet (QoL) og fysisk aktivitet, målt ved Pasientrapporterte Utfall (PRO). Utgangspunkt = Besøk 2, Endring fra utgangspunkt = Besøk 6 |
opptil 6 måneder
|
|
Antall målte ledd og endring i målte ledds status fra baseline
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
For å vurdere målleddstilstand, i henhold til modifiserte retningslinjer fra International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
|
opptil 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Organiske kjemikalier
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Polymerer
- Makromolekylære stoffer
- Biomedisinske og tannlegematerialer
- Produsert materiale
- Teknologi, industri og landbruk
- Alkoholer
- Glykoler
- Blodkoagulasjonsfaktorer
- Proteinforløpere
- Etylenglykoler
- Faktor VIII
- Polyetylenglykoler
Andre studie-ID-numre
- 21924
- 2021-006191-16 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Tilgjengeligheten av denne studiens data vil senere bli bestemt i henhold til Bayers forpliktelse til EFPIA/PhRMA "Prinsipler for ansvarlig deling av kliniske utprøvingsdata". Dette gjelder omfang, tidspunkt og prosess for datatilgang.
Som sådan forplikter Bayer seg til å dele på forespørsel fra kvalifiserte forskere data fra kliniske utprøvinger på pasientnivå, data fra kliniske studier på studienivå og protokoller fra kliniske studier på pasienter for medisiner og indikasjoner godkjent i USA og EU som er nødvendig for å utføre legitim forskning. Dette gjelder data om nye medisiner og indikasjoner som er godkjent av EU og amerikanske reguleringsorganer 1. januar 2014 eller senere.
Interesserte forskere kan bruke www.clinicalstudydatarequest.com for å be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå og støttedokumenter fra kliniske studier for å utføre forskning. Informasjon om Bayer-kriteriene for oppføring av studier og annen relevant informasjon er gitt i Studiesponsor-delen av portalen.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .