Régimen de profilaxis para pacientes con hemofilia A (PREDICT)
Un estudio clínico multicéntrico, prospectivo, abierto, para evaluar el efecto del uso de un nuevo enfoque de puntaje de riesgo para seleccionar el régimen de profilaxis más apropiado para alcanzar un resultado favorable, cuando los pacientes con hemofilia A cambian de los productos estándar de vida media a Damoctocog Alfa Pegol (jivi)
Los investigadores están buscando una mejor manera de tratar a las personas que tienen hemofilia A. La hemofilia A es un trastorno hemorrágico genético causado por la falta de una proteína en la sangre llamada "factor de coagulación 8" (FVIII). El FVIII se encuentra naturalmente en la sangre, donde hace que la sangre se acumule para ayudar a prevenir y detener el sangrado. Las personas con niveles más bajos de FVIII o con FVIII que no funciona correctamente pueden sangrar durante mucho tiempo a causa de heridas menores, tener sangrado doloroso en las articulaciones o hemorragia interna.
El tratamiento del estudio, Jivi (también llamado damoctocog alfa pegol), ya está disponible para que los médicos lo receten a las personas con hemofilia A para tratar y prevenir el sangrado. Funciona reemplazando el FVIII faltante o el FVIII que no funciona correctamente.
Las personas con hemofilia A necesitan inyecciones frecuentes de productos de FVIII en la vena. Los llamados productos de vida media estándar (SHL, por sus siglas en inglés) deben administrarse de 2 a 4 veces por semana para prevenir el sangrado. En los últimos años, nuevos productos como Jivi llamados productos de vida media extendida (EHL, por sus siglas en inglés) han estado disponibles. Estos productos duran más en el cuerpo, por lo que deben administrarse con menos frecuencia con inyecciones cada 3 a 5 días. Por lo tanto, estos tratamientos pueden ser más fáciles y cómodos de seguir en la vida diaria. No existe un plan general sobre la mejor cantidad de tratamiento y la frecuencia de las inyecciones para la prevención del sangrado, ya que la gravedad puede ser diferente y se deben considerar los factores de riesgo individuales. Los médicos a menudo deciden un plan de tratamiento en función de su experiencia.
El objetivo principal de este estudio es conocer qué tan bien funciona un nuevo enfoque de puntuación para seleccionar un plan de tratamiento para la prevención del sangrado en personas con hemofilia A que cambian su tratamiento de productos SHL a Jivi. Se utilizan diferentes tipos de información para calcular la puntuación de riesgo, como el historial de sangrado, ciertos factores biológicos o la actividad física del participante.
Todos los participantes recibirán Jivi durante 6 meses.
En las primeras cuatro semanas, todos los participantes recibirán Jivi 2 veces por semana a un nivel de dosis de 40 UI por kilogramo de peso corporal (también conocido como 40 UI/kg/dosis). Luego, según su puntaje de riesgo, a cada participante se le asignará uno de los tres planes de tratamiento:
- los participantes con alto riesgo siguen recibiendo la administración de Jivi 2 veces por semana a 40 UI/kg/dosis
- los participantes con un riesgo medio cambiarán a la administración de Jivi cada 5 días a 50 UI/kg/dosis
- los participantes con un riesgo bajo cambiarán a la administración de Jivi cada 5 días a 50 UI/kg/dosis y después de 4 semanas a una administración menos frecuente (p. ej., cada 7 días) a 60 UI/kg/dosis Para comprobar qué tan bien funciona la nueva puntuación enfoque funciona para elegir el plan de tratamiento adecuado, los investigadores observarán cuántos participantes tienen un resultado favorable.
Esto significa que el participante tiene menos eventos hemorrágicos y toma Jivi con menos frecuencia o con la misma frecuencia que el tratamiento SHL anterior, o que el participante tiene un número comparable de eventos hemorrágicos pero necesita tomar Jivi con menos frecuencia que el tratamiento anterior.
Cada participante estará en el estudio durante aproximadamente 7,5 meses. Durante este tiempo, se planean 4 visitas al sitio de estudio y 3 llamadas telefónicas.
Durante el estudio, los médicos y su equipo de estudio:
- hacer exámenes físicos
- tomar muestras de sangre
- Pregunte a los participantes cómo se sienten y qué eventos adversos están teniendo.
Un evento adverso es cualquier problema médico que tiene un participante durante un estudio. Los médicos realizan un seguimiento de todos los eventos adversos que ocurren en los estudios, incluso si no creen que los eventos adversos puedan estar relacionados con los tratamientos del estudio.
Además, se les pide a los participantes que anoten las fechas de los tratamientos con Jivi y los eventos de sangrado en un diario electrónico y que completen diferentes cuestionarios sobre su calidad de vida, estado de salud, productividad laboral/escolar, dolor y satisfacción con el tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes deben tener ≥ 12 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento/asentimiento informado.
- Pacientes previamente tratados (≥ 150 ED) con hemofilia A congénita.
- Profilaxis con cualquier producto SHL FVIII con una dosis/régimen estable durante al menos 12 meses (incluido el momento de la selección) antes de ingresar al estudio y documentado en registros médicos.
- Tasa de sangrado documentada (ABR) durante al menos los 6 meses anteriores al ingreso al estudio.
- No hay evidencia actual (≥ 0.6 UB/mL) de inhibidores de FVIII.
- Si un participante ha tenido un título de inhibidor positivo en el pasado (≥ 0,6 UB/mL) pero ha sido tolerado durante al menos 3 años desde el último título positivo con al menos 3 pruebas de ensayo de inhibidor negativas posteriores durante ese período, puede inscribirse .
- Si un participante ha tenido un título de inhibidor positivo en el pasado (≥ 0,6 UB/mL) pero no requirió tolerización y ha tenido al menos 3 pruebas de inhibidor negativas posteriores durante un período mínimo de al menos 3 años desde el último título positivo, se pueden inscribir.
- Si son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el grupo de diferenciación 4 (CD4) + el recuento de linfocitos debe ser > 200/mm^3 dentro de 1 año antes de ingresar al estudio y debe documentarse en los registros médicos.
- Participantes que estén dispuestos a completar un diario electrónico (eDiary).
- El uso de anticonceptivos debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
- Para los participantes adolescentes (≥ 12 a < 18 años), debe haber un tutor legal disponible para ayudar al personal del sitio del estudio a garantizar el seguimiento; acompañar al participante al sitio de estudio en cada día de evaluación de acuerdo con el SoA (p. capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio); estar disponible de manera constante y consecutiva para proporcionar información sobre el participante que utiliza los PRO durante las visitas de estudio programadas; dispensar de forma precisa y fiable la intervención del estudio según las indicaciones.
- Para los participantes adolescentes, un tutor legal debe poder mantener con precisión el registro del niño para llevar a casa, incluidos los elementos de salud general.
Criterio de exclusión:
- Cualquier otro trastorno hemorrágico heredado o adquirido además de la hemofilia A. Nota: la enfermedad de von Willebrand debe diagnosticarse según la práctica clínica local. Se excluirán los participantes con un diagnóstico de enfermedad de von Willebrand en registros médicos o diagnosticado en el momento de la selección.
- Recuento de plaquetas < 100 000/mm^3
- Evidencia de inhibidor de FVIII (≥ 0,6 UB/mL) en los últimos 3 años
- El participante está participando actualmente en otro estudio de medicamentos en investigación o ha participado en un estudio clínico que involucra un medicamento o dispositivo en investigación dentro de los 30 días posteriores a la firma del consentimiento informado.
- El participante tiene una cirugía mayor planificada.
Documentación de los parámetros de puntuación de riesgo que faltan
. - Hipersensibilidad conocida al principio activo, a los excipientes oa la proteína de ratón o hámster.
- Cualquier otra condición médica importante que el investigador considere que sería un riesgo para el participante o que impediría el estudio.
- Afiliación cercana con el sitio de investigación; p.ej. un pariente cercano del investigador, una persona dependiente (p. empleado o estudiante del sitio de investigación).
- Participantes vulnerables de otro modo (p. partícipes que se encuentran detenidos por orden de autoridad).
- El juicio del investigador de que el participante no debe participar en el estudio si es poco probable que cumpla con los procedimientos del estudio (es decir, eDiary completado), restricciones y requisitos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Regímenes de profilaxis con damoctocog alfa-pegol
Regímenes de profilaxis: todos los participantes comenzarán con profilaxis 2 veces por semana (40 UI/kg/dosis (dosis máxima recomendada 6000 UI)). Los participantes con una puntuación de riesgo alto (> 4) continuarán con profilaxis 2 veces por semana (40 UI/kg/dosis). ).
Los participantes con una puntuación de riesgo media (2 a 4) cambiarán después de 4 semanas a profilaxis Q5D (50 UI/kg/dosis).
Los participantes con una puntuación de riesgo baja (< 2) cambiarán después de 4 semanas a profilaxis Q5D (50 UI/kg/dosis) y luego después de 4 semanas a una profilaxis menos frecuente (p. ej.
Q7D) régimen (60 UI/kg/dosis).
|
Niveles de dosificación:
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número total de participantes con resultado favorable en el régimen de profilaxis asignado por puntuación
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Número total de participantes con resultados favorables después de la asignación del régimen de profilaxis mediante una puntuación de riesgo, basada en las variables fenotípicas y biológicas iniciales del participante, al cambiar de un producto de vida media estándar (SHL) a Jivi.
|
hasta 6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de Sangrado Anualizada (TSA) (Total, Articular, Espontáneo)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la eficacia de Jivi
|
hasta 6 meses
|
|
Cambio en la Tasa Total de Brotes desde el Período Pre-estudio
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la eficacia de Jivi en comparación con un tratamiento previo con SHL.
|
hasta 6 meses
|
|
Cambio en la frecuencia del tratamiento SHL previo al estudio a la frecuencia de administración de Jivi (infusiones/mes)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la frecuencia de administración de Jivi.
|
hasta 6 meses
|
|
Ocurrencia de Participantes con 0 y ≤ 1 Hemorragias Espontáneas
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la proporción de participantes con 0 y ≤ 1 sangrados espontáneos.
|
hasta 6 meses
|
|
Cambio en el Cuestionario de Calidad de Vida para la Hemofilia (Haem-A-QoL o Haemo-QoL)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la calidad de vida (CdV) y la actividad física de los participantes, medido por los Resultados Reportados por el Paciente (PROs) de calidad de vida específica para la Hemofilia A y calidad de vida específica para la hemofilia.
Esto incluye 41 ítems que cubren 6 dominios: Funcionamiento Físico, Funcionamiento del Rol, Preocupación, Consecuencias del Sangrado, Impacto Emocional y Preocupaciones sobre el Tratamiento.
El Formulario Corto Haemo-QoL contiene 35 ítems que cubren 9 dominios: Salud Física, Visión de Uno Mismo, Familia, Amigos, Otros, Deportes, Afrontamiento y Tratamiento.
Una puntuación más alta en el cuestionario representa un mayor deterioro, y un cambio negativo desde la línea base representa una mejora.
La puntuación porcentual es la suma de las puntuaciones de los ítems dividida por el rango posible.
Las puntuaciones individuales de los ítems van de 1 a 5.
|
hasta 6 meses
|
|
Impresión Global del Cambio del Paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la calidad de vida (CdV) y la actividad física de los participantes, según lo medido por los Resultados Reportados por el Paciente (PROs).
|
hasta 6 meses
|
|
Cuestionario EuroQoL 5 Dimensiones (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la calidad de vida (CdV) y la actividad física de los participantes, según lo medido por Resultados Informados por el Paciente (PROs).
El cambio respecto a la línea base significa los cambios entre la Visita 2 y la Visita 6
|
hasta 6 meses
|
|
Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento Farmacológico (TSQM)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar la calidad de vida (CdV) y la actividad física de los participantes, medido mediante Resultados Informados por el Paciente (PROs).
La puntuación oscila entre 10 (mínima satisfacción) y 100 (máxima satisfacción).
|
hasta 6 meses
|
|
Puntuaciones del Cuestionario de Productividad Laboral y Deterioro de la Actividad (WPAI)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Las puntuaciones del Cuestionario de Productividad Laboral y Deterioro de la Actividad para la hemofilia evalúan el efecto sobre la productividad o capacidad en el trabajo, en la escuela y en las actividades diarias regulares durante los últimos 7 días. Varían del 0% al 100%, donde puntuaciones más altas indican mayor deterioro laboral y menor productividad. Para evaluar la calidad de vida (CdV) y la actividad física del participante, medidos mediante Resultados Informados por el Paciente (PROs). Línea base = Visita 2, Cambio desde la línea base = Visita 6 |
hasta 6 meses
|
|
Número de Articulaciones Objetivo y Cambio en el Estado de las Articulaciones Objetivo Desde el Inicio
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
Para evaluar el estado de las articulaciones objetivo, según las directrices modificadas de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH)
|
hasta 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Químicos orgánicos
- Factores biológicos
- Proteínas de la sangre
- Polímeros
- Sustancias macromoleculares
- Materiales biomédicos y dentales
- Materiales manufacturados
- Tecnología, industria y agricultura
- Alcoholes
- Glicolos
- Factores de coagulación de sangre
- Precursores de proteínas
- Etilenglicols
- Factor VIII
- Polietilenglicolos
Otros números de identificación del estudio
- 21924
- 2021-006191-16 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará más adelante de acuerdo con el compromiso de Bayer con los "Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos" de EFPIA/PhRMA. Esto se refiere al alcance, el punto de tiempo y el proceso de acceso a los datos.
Como tal, Bayer se compromete a compartir, previa solicitud de investigadores calificados, datos de ensayos clínicos a nivel de paciente, datos de ensayos clínicos a nivel de estudio y protocolos de ensayos clínicos en pacientes para medicamentos e indicaciones aprobados en los EE. UU. y la UE según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Esto se aplica a los datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que hayan sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y los EE. UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores interesados pueden usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente y documentos de respaldo de estudios clínicos para realizar investigaciones. La información sobre los criterios de Bayer para la inclusión de estudios y otra información relevante se proporciona en la sección Patrocinadores del estudio del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .