Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Profylaxe-regime voor hemofilie A-patiënten (PREDICT)

19 april 2024 bijgewerkt door: Bayer

Een multicenter, prospectief, open-label, klinisch onderzoek om het effect te beoordelen van het gebruik van een nieuwe risicoscorebenadering om het meest geschikte profylaxeregime te selecteren voor het bereiken van een gunstig resultaat, wanneer hemofilie A-patiënten overschakelen van standaard halfwaardetijdproducten naar Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)

Onderzoekers zijn op zoek naar een betere manier om mensen met hemofilie A te behandelen. Hemofilie A is een genetische bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een eiwit in het bloed dat "stollingsfactor 8" (FVIII) wordt genoemd. FVIII wordt van nature in het bloed aangetroffen, waar het ervoor zorgt dat het bloed samenklontert om bloedingen te helpen voorkomen en stoppen. Mensen met lagere niveaus van FVIII of met FVIII die niet goed werkt, kunnen lange tijd bloeden uit kleine wonden, pijnlijke bloedingen in de gewrichten hebben of inwendige bloedingen hebben.

De onderzoeksbehandeling, Jivi (ook wel damoctocog alfa pegol genoemd), is al beschikbaar voor artsen om voor te schrijven aan mensen met hemofilie A om bloedingen te behandelen en te voorkomen. Het werkt door de ontbrekende FVIII te vervangen, of de FVIII die niet goed werkt.

Mensen met hemofilie A hebben frequente injecties van FVIII-producten in de ader nodig. Zogenaamde standaard halfwaardetijd (SHL) producten moeten 2 tot 4 keer per week worden gegeven om bloedingen te voorkomen. In de afgelopen jaren zijn er nieuwe producten op de markt gekomen, zoals producten met verlengde halfwaardetijd (EHL) van Jivi. Deze producten blijven langer in het lichaam aanwezig, zodat ze minder vaak met injecties om de 3-5 dagen hoeven te worden gegeven. Deze behandelingen kunnen dus gemakkelijker en comfortabeler zijn om in het dagelijks leven aan vast te houden. Er is geen algemeen plan met betrekking tot de beste hoeveelheid behandeling en de frequentie van injecties om bloedingen te voorkomen, aangezien de ernst kan verschillen en individuele risicofactoren in overweging moeten worden genomen. Artsen beslissen vaak over een behandelplan op basis van hun ervaring.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te leren hoe goed een nieuwe scorebenadering werkt om een ​​behandelplan te selecteren voor de preventie van bloedingen bij mensen met hemofilie A die hun behandeling van SHL-producten naar Jivi overzetten. Er worden verschillende soorten informatie gebruikt om de risicoscore te berekenen, zoals bloedingsgeschiedenis, bepaalde biologische factoren of fysieke activiteit van de deelnemer.

Alle deelnemers krijgen Jivi gedurende 6 maanden.

Alle deelnemers krijgen de eerste vier weken 2 keer per week Jivi in ​​een dosering van 40 IE per kilogram lichaamsgewicht (ook wel 40 IE/kg/dosis genoemd). Vervolgens wordt elke deelnemer op basis van zijn risicoscore toegewezen aan een van de drie behandelplannen:

  • deelnemers met een hoog risico blijven Jivi 2 keer per week toedienen aan 40 IE/kg/dosis
  • deelnemers met een gemiddeld risico schakelen om de 5 dagen over op toediening van Jivi met 50 IE/kg/dosis
  • deelnemers met een laag risico schakelen om de 5 dagen over op Jivi-toediening van 50 IE/kg/dosis en na 4 weken op een minder frequente toediening (bijv. elke 7 dagen) van 60 IE/kg/dosis Om te controleren hoe goed de nieuwe score aanpak werkt voor het kiezen van het juiste behandelplan, zullen onderzoekers kijken hoeveel deelnemers een gunstig resultaat hebben.

Dit betekent dat de deelnemer óf minder bloedingen heeft en Jivi minder vaak of even vaak gebruikt als de vorige SHL-behandeling, óf dat de deelnemer een vergelijkbaar aantal bloedingen heeft maar Jivi minder vaak hoeft te gebruiken dan de vorige behandeling.

Elke deelnemer zal ongeveer 7,5 maand aan het onderzoek deelnemen. Gedurende deze tijd zijn er 4 bezoeken aan de onderzoekslocatie en 3 telefoontjes gepland.

Tijdens de studie zullen de artsen en hun onderzoeksteam:

  • lichamelijke onderzoeken doen
  • bloedmonsters nemen
  • stel de deelnemers vragen over hoe ze zich voelen en welke bijwerkingen ze hebben.

Een bijwerking is elk medisch probleem dat een deelnemer heeft tijdens een onderzoek. Artsen houden alle bijwerkingen bij die in studies voorkomen, zelfs als ze niet denken dat de bijwerkingen gerelateerd kunnen zijn aan de onderzoeksbehandelingen.

Daarnaast wordt deelnemers gevraagd om de data van Jivi-behandelingen en bloedingen in een elektronisch dagboek te noteren en verschillende vragenlijsten in te vullen over hun kwaliteit van leven, gezondheidstoestand, werk-/schoolproductiviteit, pijn en tevredenheid over de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90001
        • Actief, niet wervend
        • Orthopaedic Institute for Children
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Ingetrokken
        • University of California - Davis
      • San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
        • Ingetrokken
        • Loma Linda Children's Hospital
      • San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
        • Actief, niet wervend
        • Loma Linda Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Actief, niet wervend
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Voltooid
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30301
        • Actief, niet wervend
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Voltooid
        • Augusta University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Voltooid
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52240
        • Voltooid
        • The University of Iowa - Div of Sponsored Programs
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
        • Ingetrokken
        • Johns Hopkins Univ School Med|Sidney Kimmel Comp Cancer Cntr
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Nog niet aan het werven
        • Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Voltooid
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Actief, niet wervend
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Ingetrokken
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Actief, niet wervend
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center-UT Physicians

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten ≥ 12 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming.
  • Eerder behandelde patiënten (≥ 150 ED's) met congenitale hemofilie A.
  • Profylaxe met elk SHL FVIII-product met een stabiele dosis/regime gedurende ten minste 12 maanden (inclusief op het moment van screening) vóór aanvang van het onderzoek en gedocumenteerd in medische dossiers.
  • Gedocumenteerde bloedingsfrequentie (ABR) gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
  • Geen actueel bewijs (≥ 0,6 BE/ml) van FVIII-remmers.
  • Als een deelnemer in het verleden een positieve remmertiter heeft gehad (≥ 0,6 BU/ml) maar gedurende ten minste 3 jaar sinds de laatste positieve titer werd getolereerd met ten minste 3 opeenvolgende negatieve remmerassaytests gedurende die periode, kan hij/zij worden ingeschreven .
  • Als een deelnemer in het verleden een positieve remmertiter heeft gehad (≥ 0,6 BU/ml) maar geen tolerantie nodig had en ten minste 3 opeenvolgende negatieve remmertesten heeft gehad gedurende een periode van minimaal 3 jaar sinds de laatste positieve titer, ze kunnen worden ingeschreven.
  • Als ze positief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), moet cluster van differentiatie 4 (CD4) + lymfocytentelling > 200/mm^3 zijn binnen 1 jaar voordat ze aan het onderzoek beginnen en worden gedocumenteerd in medische dossiers.
  • Deelnemers die bereid zijn een elektronisch dagboek (eDiary) in te vullen.
  • Het gebruik van anticonceptie moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.
  • Voor adolescente deelnemers (≥ 12 tot < 18 jaar) moet een wettelijke voogd beschikbaar zijn om het personeel van de onderzoekslocatie te helpen bij het verzekeren van de follow-up; begeleidt de deelnemer naar de onderzoekslocatie op elke beoordelingsdag volgens de SoA (bijv. in staat zijn om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere studieprocedures); consistent en opeenvolgend beschikbaar zijn om informatie te verstrekken over de deelnemer die de PRO's gebruikt tijdens de geplande studiebezoeken; studie-interventie nauwkeurig en betrouwbaar toedienen zoals aangegeven.
  • Voor adolescente deelnemers moet een wettelijke voogd in staat zijn om nauwkeurig de gegevens van het kind mee naar huis te nemen, inclusief items over de algemene gezondheid.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke andere erfelijke of verworven bloedingsstoornis naast hemofilie A. Opmerking: de ziekte van von Willebrand moet worden gediagnosticeerd volgens de lokale klinische praktijk. Deelnemers met een diagnose van de ziekte van von Willebrand in medische dossiers of gediagnosticeerd op het moment van screening worden uitgesloten.
  • Aantal bloedplaatjes < 100.000/mm^3
  • Bewijs van remmer van FVIII (≥ 0,6 BU/ml) in de afgelopen 3 jaar
  • De deelnemer neemt momenteel deel aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel in onderzoek of heeft binnen 30 dagen na ondertekening van geïnformeerde toestemming deelgenomen aan een klinisch onderzoek met een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek.
  • De deelnemer heeft een geplande grote operatie.

  • Documentatie van ontbrekende risicoscoreparameters

    . - Bekende overgevoeligheid voor de geneesmiddelsubstantie, hulpstoffen of muis- of hamstereiwit.

  • Elke andere significante medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een risico voor de deelnemer zou vormen of het onderzoek zou belemmeren.
  • Nauwe band met de onderzoekslocatie; bijv. een naast familielid van de onderzoeker, persoon ten laste (bijv. medewerker of student van de onderzoekslocatie).
  • Anders kwetsbare deelnemers (bijv. deelnemers die op bevel van een autoriteit in hechtenis zijn genomen).
  • Oordeel van de onderzoeker dat de deelnemer niet aan het onderzoek mag deelnemen als het onwaarschijnlijk is dat de deelnemer zich aan de onderzoeksprocedures zal houden (d.w.z. eDagboek invullen), beperkingen en vereisten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Profylaxeregimes van Damoctocog alfa-pegol
Profylaxeregimes: Alle deelnemers beginnen met profylaxe 2x/week (40 IE/kg/dosis (aanbevolen maximale dosis 6.000 IE)) Deelnemers met een hoge risicoscore (> 4) gaan door met profylaxe 2x/week (40 IE/kg/dosis ). Deelnemers met een gemiddelde risicoscore (2 tot 4) zullen na 4 weken overstappen op profylaxe Q5D (50 IE/kg/dosis). Deelnemers met een lage risicoscore (< 2) zullen na 4 weken overstappen op profylaxe Q5D (50 IE/kg/dosis) en vervolgens na 4 weken op een minder frequente (bijv. Q7D)-regime (60 IE/kg/dosis).
Biologisch: Damoctocog alfa-pegol is een recombinante FVIII-variantplaats voor humane stolling zonder B-domein, specifiek geconjugeerd met een 60 kDa, vertakt (elk 30 kDa) polyethyleenglycol (PEG).

Doseringsniveaus:

  • 40 IE/kg/dosis twee keer per week
  • 50 IE/kg/dosis elke 5 dagen
  • 60 IE/kg/dosis, minder frequente dosering (bijv. elke 7 dagen), bedraagt ​​de totale aanbevolen maximale dosis/infusie 6000 IE.
Andere namen:
  • Jivi, BAY94-9027

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het optreden van een gunstig resultaat op het door de score geselecteerde doseringsregime
Tijdsspanne: 6 maanden
Om het effect te beoordelen van het gebruik van een baseline risicoscore, gebaseerd op de fenotypische en biologische variabelen van een deelnemer, om het meest geschikte profylaxeregime te selecteren voor het bereiken van een gunstig resultaat, bij het overschakelen van een SHL-product naar Jivi.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ABR (totaal, gezamenlijk, spontaan)
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de werkzaamheid van Jivi te beoordelen in vergelijking met een eerdere SHL-behandeling.
6 maanden
Wijziging totaal ABR ten opzichte van voorstudie
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de werkzaamheid van Jivi te beoordelen in vergelijking met een eerdere SHL-behandeling.
6 maanden
Verandering in de frequentie van pre-studie SHL-behandeling naar de frequentie van Jivi-toediening (infusies/maand)
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de frequentie van Jivi-toediening te beoordelen.
6 maanden
Voorkomen van deelnemers met 0 en ≤ 1 spontane bloedingen
Tijdsspanne: 6 maanden
Om het percentage deelnemers met 0 en ≤ 1 spontane bloedingen te beoordelen.
6 maanden
Verandering in Hemofilie Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL of Haemo-QoL)
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door Patient Reported Outcomes (PRO's).
6 maanden
Globale indruk van verandering van de patiënt (PGI-C)
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door Patient Reported Outcomes (PRO's).
6 maanden
EuroQoL 5 Dimensions (EQ-5D-5L) vragenlijst
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door Patient Reported Outcomes (PRO's).
6 maanden
Tevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM)
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door Patient Reported Outcomes (PRO's).
6 maanden
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) vragenlijstscores
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door Patient Reported Outcomes (PRO's).
6 maanden
Aantal doelgewrichten en verandering in doelgewrichtstatus vanaf baseline
Tijdsspanne: 6 moeder
Om de doelgewrichtsstatus te beoordelen, volgens de richtlijnen van de International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH).
6 moeder

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

14 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 21924
  • 2021-006191-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang.

Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.

Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.clinicalstudydatarequest.com gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het vermelden van onderzoeken en andere relevante informatie is te vinden in het gedeelte Studiesponsors van het portaal.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren