Profylaxe-regime voor hemofilie A-patiënten (PREDICT)
Een multicenter, prospectief, open-label, klinisch onderzoek om het effect te beoordelen van het gebruik van een nieuwe risicoscorebenadering om het meest geschikte profylaxeregime te selecteren voor het bereiken van een gunstig resultaat, wanneer hemofilie A-patiënten overschakelen van standaard halfwaardetijdproducten naar Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
Onderzoekers zijn op zoek naar een betere manier om mensen met hemofilie A te behandelen. Hemofilie A is een genetische bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een eiwit in het bloed dat "stollingsfactor 8" (FVIII) wordt genoemd. FVIII wordt van nature in het bloed aangetroffen, waar het ervoor zorgt dat het bloed samenklontert om bloedingen te helpen voorkomen en stoppen. Mensen met lagere niveaus van FVIII of met FVIII die niet goed werkt, kunnen lange tijd bloeden uit kleine wonden, pijnlijke bloedingen in de gewrichten hebben of inwendige bloedingen hebben.
De onderzoeksbehandeling, Jivi (ook wel damoctocog alfa pegol genoemd), is al beschikbaar voor artsen om voor te schrijven aan mensen met hemofilie A om bloedingen te behandelen en te voorkomen. Het werkt door de ontbrekende FVIII te vervangen, of de FVIII die niet goed werkt.
Mensen met hemofilie A hebben frequente injecties van FVIII-producten in de ader nodig. Zogenaamde standaard halfwaardetijd (SHL) producten moeten 2 tot 4 keer per week worden gegeven om bloedingen te voorkomen. In de afgelopen jaren zijn er nieuwe producten op de markt gekomen, zoals producten met verlengde halfwaardetijd (EHL) van Jivi. Deze producten blijven langer in het lichaam aanwezig, zodat ze minder vaak met injecties om de 3-5 dagen hoeven te worden gegeven. Deze behandelingen kunnen dus gemakkelijker en comfortabeler zijn om in het dagelijks leven aan vast te houden. Er is geen algemeen plan met betrekking tot de beste hoeveelheid behandeling en de frequentie van injecties om bloedingen te voorkomen, aangezien de ernst kan verschillen en individuele risicofactoren in overweging moeten worden genomen. Artsen beslissen vaak over een behandelplan op basis van hun ervaring.
Het belangrijkste doel van deze studie is om te leren hoe goed een nieuwe scorebenadering werkt om een behandelplan te selecteren voor de preventie van bloedingen bij mensen met hemofilie A die hun behandeling van SHL-producten naar Jivi overzetten. Er worden verschillende soorten informatie gebruikt om de risicoscore te berekenen, zoals bloedingsgeschiedenis, bepaalde biologische factoren of fysieke activiteit van de deelnemer.
Alle deelnemers krijgen Jivi gedurende 6 maanden.
Alle deelnemers krijgen de eerste vier weken 2 keer per week Jivi in een dosering van 40 IE per kilogram lichaamsgewicht (ook wel 40 IE/kg/dosis genoemd). Vervolgens wordt elke deelnemer op basis van zijn risicoscore toegewezen aan een van de drie behandelplannen:
- deelnemers met een hoog risico blijven Jivi 2 keer per week toedienen aan 40 IE/kg/dosis
- deelnemers met een gemiddeld risico schakelen om de 5 dagen over op toediening van Jivi met 50 IE/kg/dosis
- deelnemers met een laag risico schakelen om de 5 dagen over op Jivi-toediening van 50 IE/kg/dosis en na 4 weken op een minder frequente toediening (bijv. elke 7 dagen) van 60 IE/kg/dosis Om te controleren hoe goed de nieuwe score aanpak werkt voor het kiezen van het juiste behandelplan, zullen onderzoekers kijken hoeveel deelnemers een gunstig resultaat hebben.
Dit betekent dat de deelnemer óf minder bloedingen heeft en Jivi minder vaak of even vaak gebruikt als de vorige SHL-behandeling, óf dat de deelnemer een vergelijkbaar aantal bloedingen heeft maar Jivi minder vaak hoeft te gebruiken dan de vorige behandeling.
Elke deelnemer zal ongeveer 7,5 maand aan het onderzoek deelnemen. Gedurende deze tijd zijn er 4 bezoeken aan de onderzoekslocatie en 3 telefoontjes gepland.
Tijdens de studie zullen de artsen en hun onderzoeksteam:
- lichamelijke onderzoeken doen
- bloedmonsters nemen
- stel de deelnemers vragen over hoe ze zich voelen en welke bijwerkingen ze hebben.
Een bijwerking is elk medisch probleem dat een deelnemer heeft tijdens een onderzoek. Artsen houden alle bijwerkingen bij die in studies voorkomen, zelfs als ze niet denken dat de bijwerkingen gerelateerd kunnen zijn aan de onderzoeksbehandelingen.
Daarnaast wordt deelnemers gevraagd om de data van Jivi-behandelingen en bloedingen in een elektronisch dagboek te noteren en verschillende vragenlijsten in te vullen over hun kwaliteit van leven, gezondheidstoestand, werk-/schoolproductiviteit, pijn en tevredenheid over de behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers moeten ≥ 12 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming.
- Eerder behandelde patiënten (≥ 150 ED's) met congenitale hemofilie A.
- Profylaxe met elk SHL FVIII-product met een stabiele dosis/regime gedurende ten minste 12 maanden (inclusief op het moment van screening) vóór aanvang van het onderzoek en gedocumenteerd in medische dossiers.
- Gedocumenteerde bloedingsfrequentie (ABR) gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
- Geen actueel bewijs (≥ 0,6 BE/ml) van FVIII-remmers.
- Als een deelnemer in het verleden een positieve remmertiter heeft gehad (≥ 0,6 BU/ml) maar gedurende ten minste 3 jaar sinds de laatste positieve titer werd getolereerd met ten minste 3 opeenvolgende negatieve remmerassaytests gedurende die periode, kan hij/zij worden ingeschreven .
- Als een deelnemer in het verleden een positieve remmertiter heeft gehad (≥ 0,6 BU/ml) maar geen tolerantie nodig had en ten minste 3 opeenvolgende negatieve remmertesten heeft gehad gedurende een periode van minimaal 3 jaar sinds de laatste positieve titer, ze kunnen worden ingeschreven.
- Als ze positief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), moet cluster van differentiatie 4 (CD4) + lymfocytentelling > 200/mm^3 zijn binnen 1 jaar voordat ze aan het onderzoek beginnen en worden gedocumenteerd in medische dossiers.
- Deelnemers die bereid zijn een elektronisch dagboek (eDiary) in te vullen.
- Het gebruik van anticonceptie moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.
- Voor adolescente deelnemers (≥ 12 tot < 18 jaar) moet een wettelijke voogd beschikbaar zijn om het personeel van de onderzoekslocatie te helpen bij het verzekeren van de follow-up; begeleidt de deelnemer naar de onderzoekslocatie op elke beoordelingsdag volgens de SoA (bijv. in staat zijn om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere studieprocedures); consistent en opeenvolgend beschikbaar zijn om informatie te verstrekken over de deelnemer die de PRO's gebruikt tijdens de geplande studiebezoeken; studie-interventie nauwkeurig en betrouwbaar toedienen zoals aangegeven.
- Voor adolescente deelnemers moet een wettelijke voogd in staat zijn om nauwkeurig de gegevens van het kind mee naar huis te nemen, inclusief items over de algemene gezondheid.
Uitsluitingscriteria:
- Elke andere erfelijke of verworven bloedingsstoornis naast hemofilie A. Opmerking: de ziekte van von Willebrand moet worden gediagnosticeerd volgens de lokale klinische praktijk. Deelnemers met een diagnose van de ziekte van von Willebrand in medische dossiers of gediagnosticeerd op het moment van screening worden uitgesloten.
- Aantal bloedplaatjes < 100.000/mm^3
- Bewijs van remmer van FVIII (≥ 0,6 BU/ml) in de afgelopen 3 jaar
- De deelnemer neemt momenteel deel aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel in onderzoek of heeft binnen 30 dagen na ondertekening van geïnformeerde toestemming deelgenomen aan een klinisch onderzoek met een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek.
- De deelnemer heeft een geplande grote operatie.
Documentatie van ontbrekende risicoscoreparameters
. - Bekende overgevoeligheid voor de geneesmiddelsubstantie, hulpstoffen of muis- of hamstereiwit.
- Elke andere significante medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een risico voor de deelnemer zou vormen of het onderzoek zou belemmeren.
- Nauwe band met de onderzoekslocatie; bijv. een naast familielid van de onderzoeker, persoon ten laste (bijv. medewerker of student van de onderzoekslocatie).
- Anders kwetsbare deelnemers (bijv. deelnemers die op bevel van een autoriteit in hechtenis zijn genomen).
- Oordeel van de onderzoeker dat de deelnemer niet aan het onderzoek mag deelnemen als het onwaarschijnlijk is dat de deelnemer zich aan de onderzoeksprocedures zal houden (d.w.z. eDagboek invullen), beperkingen en vereisten.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Profylaxeregimes van Damoctocog alfa-pegol
Profylaxeregimes: Alle deelnemers beginnen met profylaxe 2x/week (40 IE/kg/dosis (aanbevolen maximale dosis 6.000 IE)) Deelnemers met een hoge risicoscore (> 4) gaan door met profylaxe 2x/week (40 IE/kg/dosis ).
Deelnemers met een gemiddelde risicoscore (2 tot 4) zullen na 4 weken overstappen op profylaxe Q5D (50 IE/kg/dosis).
Deelnemers met een lage risicoscore (< 2) zullen na 4 weken overstappen op profylaxe Q5D (50 IE/kg/dosis) en vervolgens na 4 weken op een minder frequente (bijv.
Q7D)-regime (60 IE/kg/dosis).
|
Doseringsniveaus:
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal aantal deelnemers met een gunstige uitkomst op de score-toegewezen profylaxe-regeling
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Totaal aantal deelnemers met gunstige uitkomsten na toewijzing van een profylaxe-regime op basis van een risicoscore, gebaseerd op de fenotypische en biologische basisvariabelen van een deelnemer, bij overstap van een standaard halfwaardetijd (SHL) product naar Jivi.
|
tot 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijks Bloedingspercentage (ABR) (Totaal, Gewricht, Spontaan)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de werkzaamheid van Jivi te beoordelen
|
tot 6 maanden
|
|
Verandering in totale ABR ten opzichte van de pre-studie
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de werkzaamheid van Jivi te beoordelen in vergelijking met een eerdere SHL-behandeling.
|
tot 6 maanden
|
|
Verandering in de frequentie van pre-studie SHL-behandeling naar de frequentie van Jivi-toediening (infusies/maand)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de frequentie van Jivi-toediening te beoordelen.
|
tot 6 maanden
|
|
Voorkomen van deelnemers met 0 en ≤ 1 spontane bloedingen
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om het aandeel deelnemers met 0 en ≤ 1 spontane bloedingen te beoordelen.
|
tot 6 maanden
|
|
Verandering in Hemofilie Kwaliteit van Leven Vragenlijst (Haem-A-QoL of Haemo-QoL)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door de Patient Reported Outcomes (PROs) Hemofilie A-specifieke kwaliteit van leven en Hemofilie-specifieke kwaliteit van leven.
Dit omvat 41 items die 6 domeinen beslaan: Fysiek Functioneren, Rol Functioneren, Zorgen, Gevolgen van Bloedingen, Emotionele Impact en Behandelingszorgen.
De Haemo-QoL Korte Vorm bevat 35 items die 9 domeinen beslaan: Fysieke Gezondheid, Zelfbeeld, Familie, Vrienden, Anderen, Sport, Omgaan en Behandeling.
Een hogere score op de vragenlijst vertegenwoordigt een grotere beperking, en een negatieve verandering ten opzichte van de baseline vertegenwoordigt verbetering.
De percentagescore is de som van de itemscores gedeeld door het mogelijke bereik.
Individuele itemscores variëren van 1 tot 5.
|
tot 6 maanden
|
|
Patiënts Globale Indruk van Verandering (PGI-C)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de kwaliteit van leven (KvL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's).
|
tot 6 maanden
|
|
EuroQoL 5 Dimensies (EQ-5D-5L) Vragenlijst
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's).
Verandering ten opzichte van de baseline betekent veranderingen tussen Bezoek 2 en Bezoek 6
|
tot 6 maanden
|
|
Behandelingtevredenheidsvragenlijst voor Medicatie (TSQM)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van deelnemers te beoordelen, zoals gemeten door door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's).
De score loopt van 10 (laagste tevredenheid) tot 100 (hoogste tevredenheid).
|
tot 6 maanden
|
|
Scores van de Vragenlijst over Werkproductiviteit en Beperkingen in Activiteiten (WPAI)
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Werkproductiviteit en activiteitsbeperking vragenlijst scores voor hemofilie effect over de laatste 7 dagen op productiviteit of vermogen op het werk, op school en in reguliere dagelijkse activiteiten. Het bereik is van 0% tot 100%, waarbij hogere scores duiden op grotere werkbeperking en minder productiviteit. Om de kwaliteit van leven (QoL) en fysieke activiteit van de deelnemer te beoordelen, gemeten door door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's). Baseline = Bezoek 2, Verandering vanaf Baseline = Bezoek 6 |
tot 6 maanden
|
|
Aantal doelletsels en verandering in doelletselstatus ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: tot 6 maanden
|
Om de status van het doelgewricht te beoordelen, volgens de aangepaste richtlijnen van de International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
|
tot 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie A
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Organische chemicaliën
- Biologische factoren
- Bloedeiwitten
- Polymeren
- Macromoleculaire stoffen
- Biomedische en tandheelkundige materialen
- Vervaardigde materialen
- Technologie, industrie en landbouw
- Alcohol
- Glycolen
- Bloedstollingsfactoren
- Eiwitvoorlopers
- Ethyleenglycolen
- Factor VIII
- Polyethyleenglycolen
Andere studie-ID-nummers
- 21924
- 2021-006191-16 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang.
Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.
Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.clinicalstudydatarequest.com gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het vermelden van onderzoeken en andere relevante informatie is te vinden in het gedeelte Studiesponsors van het portaal.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .