Ennaltaehkäisyohjelma hemofilia A -potilaille (PREDICT)
Monikeskus, tuleva, avoin kliininen tutkimus, jolla arvioidaan uuden riskipistemäärän käytön vaikutusta sopivimman ennaltaehkäisyohjelman valitsemiseksi suotuisan tuloksen saavuttamiseksi, kun hemofilia A -potilaat vaihtavat tavallisista puoliintumisaikatuotteista Damoctocog Alfa Pegoliin (Jivi)
Tutkijat etsivät parempaa tapaa hoitaa ihmisiä, joilla on hemofilia A. Hemofilia A on geneettinen verenvuotohäiriö, jonka aiheuttaa "hyytymistekijä 8" (FVIII) -nimisen proteiinin puute verestä. FVIII:a löytyy luonnollisesti verestä, jossa se saa veren kasautumaan yhteen verenvuodon ehkäisemiseksi ja pysäyttämiseksi. Ihmiset, joilla on alhainen FVIII-taso tai FVIII, joka ei toimi kunnolla, voivat vuotaa verenvuotoa pitkiksi ajoiksi pienistä haavoista, saada kivuliasta verenvuotoa niveliin tai sisäistä verenvuotoa.
Tutkimuslääke Jivi (tunnetaan myös nimellä damoktokogialfa pegol) on jo lääkäreiden saatavilla hemofilia A -potilaille verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. Se toimii korvaamalla puuttuvan FVIII:n tai FVIII:n, joka ei toimi kunnolla.
Hemofilia A -potilaat tarvitsevat usein FVIII-valmisteita suoneen. Niin sanottuja standardin puoliintumisajan (SHL) tuotteita on annettava 2–4 kertaa viikossa verenvuodon ehkäisemiseksi. Viime vuosina markkinoille on tullut uusia tuotteita, kuten Jivi, joita kutsutaan pidennetyksi puoliintumisajan tuotteiksi (EHL). Nämä tuotteet säilyvät elimistössä pidempään, joten niitä on annettava harvemmin injektioilla 3-5 päivän välein. Näin ollen nämä hoidot voivat olla helpompia ja mukavampia noudattaa jokapäiväisessä elämässä. Parasta hoitomäärää ja injektiotiheyttä koskevaa yleissuunnitelmaa verenvuodon ehkäisyyn ei ole, koska vaikeusaste voi olla erilainen ja yksittäiset riskitekijät on otettava huomioon. Lääkärit päättävät usein hoitosuunnitelman kokemuksensa perusteella.
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on oppia, kuinka hyvin uusi pisteytystapa toimii valittaessa hoitosuunnitelma verenvuodon ehkäisyyn hemofilia A:ta sairastavilla henkilöillä, jotka vaihtavat hoitonsa SHL-tuotteista Jiviin. Riskipisteiden laskemiseen käytetään erityyppisiä tietoja, kuten verenvuotohistoriaa, tiettyjä biologisia tekijöitä tai osallistujan fyysistä aktiivisuutta.
Kaikki osallistujat saavat Jivin 6 kuukaudeksi.
Ensimmäisen neljän viikon aikana kaikki osallistujat saavat Jiviä 2 kertaa viikossa annostasolla 40 IU painokiloa kohden (tunnetaan myös nimellä 40 IU/kg/annos). Sitten jokaiselle osallistujalle määrätään riskipisteensä perusteella yksi kolmesta hoitosuunnitelmasta:
- suuren riskin omaavat osallistujat jatkavat Jivi-hoitoa 2 kertaa viikossa annoksella 40 IU/kg/annos
- Keskitason riskin omaavat osallistujat siirtyvät Jivi-hoitoon 5 päivän välein annoksella 50 IU/kg/annos
- osallistujat, joilla on pieni riski, siirtyvät Jivi-annostukseen 5 päivän välein annoksella 50 IU/kg/annos ja 4 viikon kuluttua harvempaan antoon (esim. 7 päivän välein) annoksella 60 IU/kg/annos. Uusien pisteytysten tarkistamiseksi lähestymistapa toimii oikean hoitosuunnitelman valinnassa, tutkijat tarkastelevat, kuinka monella osallistujalla on myönteinen tulos.
Tämä tarkoittaa, että osallistujalla on joko vähemmän verenvuototapahtumia ja hän ottaa Jivia harvemmin tai yhtä usein kuin edellinen SHL-hoito, tai että osallistujalla on vastaava määrä verenvuototapahtumia, mutta hänen on otettava Jivi harvemmin kuin edellinen hoito.
Jokainen osallistuja on tutkimuksessa noin 7,5 kuukautta. Tänä aikana on suunniteltu 4 käyntiä tutkimuspaikalla ja 3 puhelua.
Tutkimuksen aikana lääkärit ja heidän tutkimusryhmänsä:
- tehdä fyysisiä tutkimuksia
- ottaa verinäytteitä
- kysy osallistujilta kysymyksiä siitä, miltä heistä tuntuu ja mitä haittatapahtumia heillä on.
Haittatapahtuma on mikä tahansa lääketieteellinen ongelma, joka osallistujalla on tutkimuksen aikana. Lääkärit seuraavat kaikkia tutkimuksissa tapahtuvia haittatapahtumia, vaikka he eivät uskoisikaan haittatapahtumien liittyvän tutkimushoitoihin.
Lisäksi osallistujia pyydetään kirjoittamaan Jivi-hoitojen ja verenvuototapahtumien päivämäärät sähköiseen päiväkirjaan ja täyttämään erilaisia kyselyitä elämänlaadustaan, terveydentilastaan, työn/koulun tuottavuudesta, kivusta ja hoitotyytyväisyydestään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tulee olla ≥ 12-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Aiemmin hoidetut potilaat (≥ 150 ED:tä), joilla on synnynnäinen hemofilia A.
- Ennaltaehkäisy millä tahansa SHL FVIII -tuotteella vakaalla annoksella/hoito-ohjelmalla vähintään 12 kuukauden ajan (seulonta-ajankohta mukaan lukien) ennen tutkimukseen tuloa ja dokumentoitu potilasasiakirjoihin.
- Dokumentoitu verenvuotonopeus (ABR) vähintään 6 kuukauden ajalta ennen tutkimukseen tuloa.
- Ei tämänhetkisiä todisteita (≥ 0,6 BU/ml) FVIII-estäjistä.
- Jos osallistujalla on ollut positiivinen inhibiittoritiitteri aiemmin (≥ 0,6 BU/ml), mutta hän on ollut siedetty vähintään 3 vuotta viimeisen positiivisen tiitterin jälkeen ja vähintään 3 seuraavaa negatiivista inhibiittorimääritystestiä kyseisenä ajanjaksona, hänet voidaan ottaa mukaan. .
- Jos osallistujalla on ollut positiivinen inhibiittoritiitteri aiemmin (≥ 0,6 BU/ml), mutta hän ei ole vaatinut sietokykyä ja hänellä on ollut vähintään 3 seuraavaa negatiivista inhibiittorimääritystestiä vähintään 3 vuoden aikana viimeisen positiivisen tiitterin jälkeen, ne voidaan ilmoittautua.
- Jos he ovat ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisia, erilaistumisklusterin 4 (CD4) + lymfosyyttien määrän tulee olla > 200/mm^3 vuoden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista, ja se on dokumentoitava lääketieteellisiin asiakirjoihin.
- Osallistujat, jotka ovat valmiita täyttämään sähköisen päiväkirjan (eDiary).
- Ehkäisyvälineiden käytön tulee noudattaa kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevia paikallisia määräyksiä.
- Nuorten osallistujien (≥ 12 - < 18-vuotiaat) saatavilla on oltava laillinen huoltaja, joka auttaa tutkimuspaikan henkilökuntaa varmistamaan seurannan; seurattava osallistujaa tutkimuspaikalle jokaisena arviointipäivänä SoA:n mukaisesti (esim. pystyy noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä); oltava jatkuvasti ja peräkkäin käytettävissä tarjoamaan tietoja PRO:ia käyttävästä osallistujasta suunniteltujen opintokäyntien aikana; annostele tutkimusinterventiota tarkasti ja luotettavasti ohjeiden mukaisesti.
- Nuorten osallistujien laillisen huoltajan on kyettävä pitämään tarkasti lapsen kotiinkuljetusasiakirjat, mukaan lukien yleistä terveyttä koskevat asiat.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki muut perinnölliset tai hankitut verenvuotohäiriöt hemofilia A:n lisäksi. Huomautus: von Willebrandin tauti tulee diagnosoida paikallisen kliinisen käytännön mukaisesti. Osallistujat, joilla on potilastietoihin merkitty von Willebrandin tauti tai jotka on diagnosoitu seulonnan aikana, suljetaan pois.
- Verihiutalemäärä < 100 000/mm^3
- Näyttö FVIII:n inhibiittorista (≥ 0,6 BU/ml) viimeisen 3 vuoden aikana
- Osallistuja osallistuu parhaillaan toiseen lääketutkimukseen tai on osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimuslääke tai -laite 30 päivän kuluessa tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
- Osallistujalla on suunniteltu suuri leikkaus.
Puuttuvien riskipisteparametrien dokumentointi
. - Tunnettu yliherkkyys lääkeaineelle, apuaineille tai hiiren tai hamsterin proteiinille.
- Mikä tahansa muu merkittävä lääketieteellinen tila, jonka tutkija kokee olevan riskinä osallistujalle tai estäisi tutkimuksen.
- läheinen yhteys tutkimussivustoon; esim. tutkijan lähisukulainen, huollettavana oleva henkilö (esim. tutkimuspaikan työntekijä tai opiskelija).
- Muutoin haavoittuvat osallistujat (esim. osallistujat, jotka ovat vangittuna viranomaisen määräyksestä).
- Tutkijan arvio, jonka mukaan osallistujan ei pitäisi osallistua tutkimukseen, jos osallistuja ei todennäköisesti noudata tutkimusmenettelyjä (esim. eDiary-täyttö), rajoitukset ja vaatimukset.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Damoktokogialfa-pegolin esto-ohjelmat
Ennaltaehkäisyohjelmat: Kaikki osallistujat aloittavat ennaltaehkäisyllä 2x/viikko (40 IU/kg/annos (suositeltu enimmäisannos 6 000 IU)) Osallistujat, joilla on korkea riskipistemäärä (> 4), jatkavat ennaltaehkäisyä 2x/viikko (40 IU/kg/annos) ).
Osallistujat, joilla on keskitasoinen riskipiste (2–4), siirtyvät 4 viikon kuluttua Q5D-profylaksiin (50 IU/kg/annos).
Osallistujat, joilla on pieni riskipistemäärä (< 2), siirtyvät 4 viikon kuluttua ennaltaehkäisyyn Q5D (50 IU/kg/annos) ja sitten 4 viikon kuluttua harvempaan (esim.
Q7D) hoito (60 IU/kg/annos).
|
Annostustasot:
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien kokonaismäärä, joilla oli suotuisa tulos pisteytetyllä profylaksihoidolla
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Yhteensä osallistujien määrä, joilla on suotuisat tulokset riskipisteeseen perustuvan profylaksiregimen osoittamisen jälkeen, perustuen osallistujan perustason fenotyyppisiin ja biologisiin muuttujiin, vaihdettaessa tavallisesta puoliintumisajasta (SHL) tuotteesta Jivi-tuotteeseen.
|
jopa 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuodon esiintymistiheys (ABR) (Yhteensä, Nivel, Spontaani)
Aikaikkuna: enintään 6 kuukautta
|
Jivin tehon arvioimiseksi
|
enintään 6 kuukautta
|
|
Muutos kokonais-ABR:ssä vertailtuna ennen tutkimusta
Aikaikkuna: enintään 6 kuukautta
|
Arvioida Jivin tehoa verrattuna aiempaan SHL-hoitoon.
|
enintään 6 kuukautta
|
|
Muutos pre-tutkimuksen SHL-hoidon taajuudesta Jivi-annostelun taajuuteen (infuusiot/kuukausi)
Aikaikkuna: enintään 6 kuukautta
|
Arvioida Jivi-hoidon annostelutiheyttä.
|
enintään 6 kuukautta
|
|
Osallistujien esiintyvyys, joilla on 0 ja ≤ 1 spontaania verenvuotoa
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Arvioida osallistujien osuutta, joilla on 0 ja ≤ 1 spontaania verenvuotoa.
|
jopa 6 kuukautta
|
|
Muutos hemofilian elämänlaatukyselyssä (Haem-A-QoL tai Haemo-QoL)
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Arvioida osallistujan elämänlaatua (QoL) ja fyysistä aktiivisuutta, mitattuna potilasarvioitujen tulosten (PRO) hemofilia A -spesifisellä elämänlaadulla ja hemofilia-spesifisellä elämänlaadulla.
Tämä sisältää 41 kohdetta, jotka kattavat 6 aluetta: Fyysinen toimintakyky, roolitoiminta, huolenaiheet, vuodon seuraukset, tunnevaikutus ja hoitoon liittyvät huolenaiheet.
Haemo-QoL-lyhytmuoto sisältää 35 kohdetta, jotka kattavat 9 aluetta: Fyysinen terveys, itsestä muodostettu kuva, perhe, ystävät, muut ihmiset, urheilu, selviytyminen ja hoito.
Kyselylomakkeen korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa toiminnan heikkenemistä, ja negatiivinen muutos lähtötasosta edustää parantumista.
Prosentuaalinen pistemäärä on kohteiden pistemäärien summa jaettuna mahdollisella vaihteluvälillä.
Yksittäisten kohteiden pistemäärät vaihtelevat 1:stä 5:een.
|
jopa 6 kuukautta
|
|
Potilaan kokonaisarvio muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Arvioida osallistujan elämänlaatua (QoL) ja fyysistä aktiivisuutta potilaan raportoimien tulosten (PRO) avulla.
|
jopa 6 kuukautta
|
|
EuroQoL 5 Dimensiota (EQ-5D-5L) Kysely
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Arvioida osallistujan elämänlaatua (QoL) ja fyysistä aktiivisuutta potilaan raportoimien tulosten (PRO) avulla.
Muutos lähtötasoon nähden tarkoittaa muutoksia käynnin 2 ja käynnin 6 välillä
|
jopa 6 kuukautta
|
|
Lääkitystä koskeva hoitotyytyväisyyskysely (TSQM)
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Arvioida osallistujan elämänlaatua (QoL) ja fyysistä aktiivisuutta potilastietoisiin tuloksiin (PROs) perustuen.
Pistemäärä vaihtelee 10:stä (matalin tyytyväisyys) 100:aan (korkein tyytyväisyys).
|
jopa 6 kuukautta
|
|
Työn tuottavuuden ja toiminnan heikentymisen (WPAI) kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: <string>jopa 6 kuukautta</string>
|
Työn tuottavuuden ja toiminnan heikkenemisen kyselylomakkeen pisteet hemofilian vaikutuksesta viimeisten 7 päivän aikana tuottavuuteen tai kykyyn työssä, koulussa ja säännöllisessä päivittäisessä toiminnassa. Pistemäärä vaihtelee 0%:sta 100%:iin, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa työkyvyn heikkenemistä ja vähemmän tuottavuutta. Arvioida osallistujan elämänlaatua (QoL) ja fyysistä aktiivisuutta potilaan raportoimien tulosten (PRO) mittareilla. Perustaso = Käynti 2, Muutos perustasosta = Käynti 6 |
<string>jopa 6 kuukautta</string>
|
|
Kohdenivelsien lukumäärä ja kohdenivelsien tilan muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
Kohdenivelen tilan arvioimiseksi muokattujen Kansainvälisen tromboosin ja hemostaasin seuran (ISTH) ohjeiden mukaisesti
|
jopa 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Polymeerit
- Makromolekyyliaineet
- Biolääketieteelliset ja hammasmateriaalit
- Valmistetut materiaalit
- Tekniikka, teollisuus ja maatalous
- Alkoholit
- Glykolit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- Etyleeniglykolit
- Tekijä VIII
- Polyeteeniglykolit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21924
- 2021-006191-16 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy myöhemmin Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteet" -sitoumuksen mukaisesti. Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia.
Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi. Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.
Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.clinicalstudydatarequest.com-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten. Tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten luetteloimiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja on portaalin Tutkimussponsorit-osiossa.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .