Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat profilaktyki dla pacjentów z hemofilią typu A (PREDICT)

29 października 2025 zaktualizowane przez: Bayer

Wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte badanie kliniczne mające na celu ocenę wpływu zastosowania nowej metody oceny ryzyka w celu wybrania najodpowiedniejszego schematu profilaktyki umożliwiającego osiągnięcie korzystnego wyniku leczenia w przypadku, gdy pacjenci z hemofilią A przestawiają się ze standardowych produktów o okresie półtrwania na damoctokog Alfa Pegol (Jivi)

Naukowcy poszukują lepszego sposobu leczenia osób chorych na hemofilię typu A. Hemofilia typu A to genetyczna skaza krwotoczna spowodowana brakiem we krwi białka zwanego „czynnikiem krzepnięcia 8” (FVIII). FVIII występuje naturalnie we krwi, gdzie powoduje zlepianie się krwi, co pomaga zapobiegać i zatrzymywać krwawienie. Osoby z niższym poziomem FVIII lub z FVIII, który nie działa prawidłowo, mogą przez długi czas krwawić z niewielkich ran, bolesnych krwawień do stawów lub krwawień wewnętrznych.

Badany lek, Jivi (zwany także damoktokogiem alfa pegol), jest już dostępny dla lekarzy, którzy mogą go przepisywać osobom z hemofilią A w celu leczenia i zapobiegania krwawieniom. Działa poprzez zastąpienie brakującego FVIII lub FVIII, który nie działa prawidłowo.

Osoby z hemofilią A potrzebują częstych iniekcji produktów FVIII do żyły. Tak zwane produkty o standardowym okresie półtrwania (SHL) należy podawać 2 do 4 razy w tygodniu w celu zapobiegania krwawieniom. W ostatnich latach pojawiły się nowe produkty, takie jak Jivi, zwane produktami o przedłużonym okresie półtrwania (EHL). Produkty te dłużej utrzymują się w organizmie, dlatego należy je rzadziej podawać w postaci zastrzyków co 3-5 dni. W związku z tym te zabiegi mogą być łatwiejsze i wygodniejsze w codziennym życiu. Nie ma ogólnego planu dotyczącego najlepszej ilości leczenia i częstotliwości wstrzyknięć w celu zapobiegania krwawieniom, ponieważ nasilenie może być różne i należy wziąć pod uwagę indywidualne czynniki ryzyka. Lekarze często ustalają plan leczenia na podstawie swojego doświadczenia.

Głównym celem tego badania jest poznanie, jak dobrze sprawdza się nowe podejście punktowe do wyboru planu leczenia w celu zapobiegania krwawieniom u osób z hemofilią A, które przestawiły się z produktów SHL na Jivi. Do obliczenia oceny ryzyka wykorzystywane są różne rodzaje informacji, takie jak historia krwawień, określone czynniki biologiczne lub aktywność fizyczna uczestnika.

Wszyscy uczestnicy otrzymają Jivi na 6 miesięcy.

Przez pierwsze cztery tygodnie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać Jivi 2 razy w tygodniu w dawce 40 j.m. na kilogram masy ciała (znanej również jako 40 j.m./kg/dawkę). Następnie, w oparciu o ocenę ryzyka, każdy uczestnik zostanie przydzielony do jednego z trzech planów leczenia:

  • uczestnicy z grupy wysokiego ryzyka kontynuują podawanie Jivi 2 razy w tygodniu w dawce 40 IU/kg/dawkę
  • uczestnicy ze średnim ryzykiem przestawią się na podawanie Jivi co 5 dni w dawce 50 IU/kg/dawkę
  • uczestnicy z niskim ryzykiem przestawią się na podawanie Jivi co 5 dni w dawce 50 IU/kg/dawkę i po 4 tygodniach na rzadsze podawanie (np. co 7 dni) w dawce 60 IU/kg/dawkę Aby sprawdzić, jak dobrze nowa punktacja podejście sprawdza się przy wyborze odpowiedniego planu leczenia, badacze przyjrzą się, ilu uczestników uzyskało korzystny wynik.

Oznacza to, że u uczestnika albo występuje mniej krwawień i przyjmuje on Jivi rzadziej lub tak często jak w przypadku poprzedniego leczenia SHL, albo że u uczestnika występuje porównywalna liczba krwawień, ale musi on przyjmować preparat Jivi rzadziej niż w przypadku poprzedniego leczenia.

Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu przez około 7,5 miesiąca. W tym czasie planowane są 4 wizyty w ośrodku badawczym oraz 3 rozmowy telefoniczne.

Podczas badania lekarze i ich zespół badawczy będą:

  • zrobić badania fizykalne
  • pobrać próbki krwi
  • zadaj uczestnikom pytania o to, jak się czują i jakie zdarzenia niepożądane mają.

Zdarzenie niepożądane to każdy problem medyczny, który wystąpił u uczestnika podczas badania. Lekarze śledzą wszystkie zdarzenia niepożądane, które mają miejsce w badaniach, nawet jeśli nie uważają, że zdarzenia niepożądane mogą być związane z badanymi lekami.

Ponadto uczestnicy są proszeni o zapisywanie dat zabiegów Jivi i krwawień w elektronicznym dzienniku oraz o wypełnianie różnych kwestionariuszy dotyczących jakości życia, stanu zdrowia, produktywności w pracy/szkole, bólu i zadowolenia z leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90001
        • Luskin Orthopaedic Institute For Children
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado | Renal Research Office
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30301
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center - Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52240
        • Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą być w wieku ≥ 12 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Wcześniej leczeni pacjenci (≥ 150 ED) z wrodzoną hemofilią A.
  • Profilaktyka dowolnym produktem SHL FVIII o stałej dawce/schemacie przez co najmniej 12 miesięcy (w tym w czasie badania przesiewowego) przed włączeniem do badania i udokumentowana w dokumentacji medycznej.
  • Udokumentowany wskaźnik krwawień (ABR) przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Brak aktualnych dowodów (≥ 0,6 BU/ml) na inhibitory czynnika VIII.
  • Jeśli uczestnik miał w przeszłości dodatnie miano inhibitora (≥ 0,6 BU/ml), ale był tolerowany przez co najmniej 3 lata od ostatniego dodatniego miana z co najmniej 3 kolejnymi ujemnymi testami inhibitora w tym okresie, może zostać włączony .
  • Jeśli uczestnik miał w przeszłości dodatnie miano inhibitora (≥ 0,6 BU/ml), ale nie wymagał tolerancji i miał co najmniej 3 kolejne ujemne testy oznaczenia inhibitora w okresie co najmniej 3 lat od ostatniego dodatniego miana, można je zapisać.
  • Jeśli są dodatnie pod względem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), klaster różnicowania 4 (CD4) + liczba limfocytów powinna wynosić > 200/mm^3 w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania i udokumentowane w dokumentacji medycznej.
  • Uczestnicy chętni do wypełnienia dzienniczka elektronicznego (eDziennik).
  • Stosowanie środków antykoncepcyjnych powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.
  • W przypadku nieletnich uczestników (od ≥ 12 do < 18 lat) musi być dostępny opiekun prawny, który pomoże personelowi ośrodka badawczego zapewnić kontynuację; towarzyszyć uczestnikowi w miejscu badania w każdym dniu oceny zgodnie z SoA (np. w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych); konsekwentnie i kolejno być dostępnym w celu udzielania informacji na temat uczestnika korzystającego z PRO podczas zaplanowanych wizyt studyjnych; dokładnie i niezawodnie przeprowadzać interwencję badawczą zgodnie z zaleceniami.
  • W przypadku nieletnich uczestników opiekun prawny musi być w stanie dokładnie prowadzić dokumentację dotyczącą zabrania dziecka do domu, w tym informacje dotyczące ogólnego stanu zdrowia.

Kryteria wyłączenia:

  • Każde inne wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia oprócz hemofilii A. Uwaga: Chorobę von Willebranda należy rozpoznawać zgodnie z lokalną praktyką kliniczną. Uczestnicy z rozpoznaniem choroby von Willebranda w dokumentacji medycznej lub zdiagnozowanej w momencie badania przesiewowego zostaną wykluczeni.
  • Liczba płytek krwi < 100 000/mm^3
  • Dowody na obecność inhibitora czynnika VIII (≥ 0,6 BU/ml) w ciągu ostatnich 3 lat
  • Uczestnik obecnie uczestniczy w innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub brał udział w badaniu klinicznym dotyczącym eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni od podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnik ma zaplanowaną poważną operację.

  • Dokumentacja brakujących parametrów oceny ryzyka

    . - Znana nadwrażliwość na substancję leczniczą, substancje pomocnicze lub białko myszy lub chomika.

  • Wszelkie inne istotne schorzenia, które według badacza stanowią ryzyko dla uczestnika lub utrudniają badanie.
  • Bliskie powiązanie z ośrodkiem badawczym; np. bliski krewny badacza, osoba pozostająca na utrzymaniu (np. pracownik lub student ośrodka badawczego).
  • W inny sposób narażeni uczestnicy (np. uczestników, którzy przebywają w areszcie na polecenie organu).
  • Osąd badacza, że ​​uczestnik nie powinien brać udziału w badaniu, jeśli jest mało prawdopodobne, aby uczestnik przestrzegał procedur badania (tj. wypełnianie eDziennika), ograniczenia i wymagania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schematy profilaktyki damoctokogiem alfa-pegol
Schematy profilaktyki: Wszyscy uczestnicy rozpoczną od profilaktyki 2x/tydzień (40 jm/kg/dawkę (zalecana dawka maksymalna 6000 jm)). Uczestnicy z wysokim wynikiem ryzyka (> 4) będą kontynuować profilaktykę 2x/tydzień (40 jm/kg/dawkę ). Uczestnicy z oceną średniego ryzyka (2 do 4) po 4 tygodniach przejdą na profilaktykę Q5D (50 j.m./kg/dawkę). Uczestnicy z niskim wynikiem ryzyka (< 2) przestawią się po 4 tygodniach na profilaktykę Q5D (50 j.m./kg/dawkę), a następnie po 4 tygodniach na rzadziej stosowaną (np. Q7D) (60 j.m./kg/dawkę).
Biologiczny: Damoktokog alfa-pegol jest rekombinowanym ludzkim miejscem krzepnięcia FVIII z delecją w domenie B, specyficznie skoniugowanym z rozgałęzionym glikolem polietylenowym (PEG) o masie 60 kDa (po 30 kDa każdy).

Poziomy dawkowania:

  • 40 jm/kg/dawkę dwa razy w tygodniu
  • 50 jm/kg/dawkę co 5 dni
  • 60 jm/kg/dawkę, Rzadsze dawkowanie (np. co 7 dni), całkowita zalecana maksymalna dawka/wlew wynosi 6000 jm.
Inne nazwy:
  • Jivi, BAY94-9027

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna liczba uczestników z korzystnym wynikiem w przypisanym punktowo schemacie profilaktyki
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Ogólna liczba uczestników z korzystnymi wynikami po przypisaniu schematu profilaktyki na podstawie oceny ryzyka, opartej na wyjściowych zmiennych fenotypowych i biologicznych uczestnika, przy przejściu z produktu o standardowym okresie półtrwania (SHL) na produkt Jivi.
do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna Częstość Krwawień (ABR) (Całkowita, Stawowa, Spontaniczna)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Aby ocenić skuteczność preparatu Jivi
do 6 miesięcy
Zmiana całkowitej ABR w porównaniu z okresem przed badaniem
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Aby ocenić skuteczność leku Jivi w porównaniu z poprzednim leczeniem SHL.
do 6 miesięcy
Zmiana częstości stosowania leczenia SHL przed badaniem w porównaniu do częstości podawania preparatu Jivi (wlewów/miesiąc)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Aby ocenić częstotliwość podawania Jivi.
do 6 miesięcy
Występowanie uczestników z 0 i ≤ 1 samoistnymi krwawieniami
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Ocena odsetka uczestników z 0 i ≤ 1 samoistnymi krwawieniami.
do 6 miesięcy
Zmiana w kwestionariuszu jakości życia w hemofilii (Haem-A-QoL lub Haemo-QoL)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Aby ocenić jakość życia (QoL) i aktywność fizyczną uczestników, mierzone za pomocą zgłaszanych przez pacjenta wyników (PROs) specyficznych dla hemofilii A dotyczących jakości życia i specyficznych dla hemofilii dotyczących jakości życia. Obejmuje to 41 pozycji obejmujących 6 domen: Funkcjonowanie Fizyczne, Funkcjonowanie w Roli, Zamartwianie się, Konsekwencje Krwawień, Wpływ Emocjonalny i Obawy dotyczące Leczenia. Skrócona forma Haemo-QoL zawiera 35 pozycji obejmujących 9 domen: Zdrowie Fizyczne, Pogląd na Siebie, Rodzina, Przyjaciele, Inni, Sport, Radzenie Sobie i Leczenie. Wyższy wynik w kwestionariuszu oznacza większe upośledzenie, a negatywna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową oznacza poprawę. Wynik procentowy to suma wyników pozycji podzielona przez możliwy zakres. Poszczególne wyniki pozycji mieszczą się w zakresie od 1 do 5.
do 6 miesięcy
Globalna Ocena Zmiany przez Pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
W celu oceny jakości życia (QoL) i aktywności fizycznej uczestników, mierzonych za pomocą zgłaszanych przez pacjenta wyników (PROs).
do 6 miesięcy
Kwestionariusz EuroQoL 5 Wymiarów (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Aby ocenić jakość życia (QoL) uczestników i aktywność fizyczną, mierzone za pomocą wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROs). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza zmiany między Wizytą 2 a Wizytą 6
do 6 miesięcy
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia Farmakologicznego (TSQM)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
W celu oceny jakości życia (QoL) i aktywności fizycznej uczestników, mierzonych za pomocą zgłaszanych przez pacjentów wyników (PRO). Skala punktacji wynosi od 10 (najniższy poziom satysfakcji) do 100 (najwyższy poziom satysfakcji).
do 6 miesięcy
Wyniki Kwestionariusza Wydajności Pracy i Ograniczenia Aktywności (WPAI)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy

Wyniki Kwestionariusza Wydajności Pracy i Upośledzenia Aktywności dotyczące wpływu hemofilii na produktywność lub zdolność do pracy, nauki oraz regularnych codziennych aktywności w ciągu ostatnich 7 dni. Skala wynosi od 0% do 100%, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie pracy i mniejszą produktywność.

Celem jest ocena jakości życia (QoL) i aktywności fizycznej uczestników, mierzonych za pomocą Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta (PRO). Wartość wyjściowa = Wizyta 2, Zmiana od wartości wyjściowej = Wizyta 6
do 6 miesięcy
Liczba stawów docelowych i zmiana statusu stawów docelowych od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
W celu oceny stanu stawów docelowych, zgodnie ze zmodyfikowanymi wytycznymi Międzynarodowego Towarzystwa ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH)
do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 21924
  • 2021-006191-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych.

W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.clinicalstudydatarequest.com, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu przeprowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji Sponsorzy badań w portalu.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj