Régime de prophylaxie pour les patients atteints d'hémophilie A (PREDICT)
Une étude clinique multicentrique, prospective et ouverte visant à évaluer l'effet de l'utilisation d'une nouvelle approche de score de risque pour sélectionner le schéma prophylactique le plus approprié pour obtenir un résultat favorable, lorsque les patients atteints d'hémophilie A passent des produits à demi-vie standard au damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
Les chercheurs cherchent une meilleure façon de traiter les personnes atteintes d'hémophilie A. L'hémophilie A est un trouble génétique de la coagulation qui est causé par l'absence d'une protéine dans le sang appelée « facteur de coagulation 8 » (FVIII). Le FVIII se trouve naturellement dans le sang où il provoque l'agglutination du sang pour aider à prévenir et à arrêter les saignements. Les personnes ayant des niveaux inférieurs de FVIII ou un FVIII qui ne fonctionne pas correctement peuvent saigner pendant longtemps à cause de blessures mineures, avoir des saignements douloureux dans les articulations ou des saignements internes.
Le traitement à l'étude, Jivi (également appelé damoctocog alfa pegol), est déjà disponible pour que les médecins le prescrivent aux personnes atteintes d'hémophilie A afin de traiter et de prévenir les saignements. Il fonctionne en remplaçant le FVIII manquant, ou le FVIII qui ne fonctionne pas correctement.
Les personnes atteintes d'hémophilie A ont besoin d'injections fréquentes de produits FVIII dans la veine. Les produits dits à demi-vie standard (SHL) doivent être administrés 2 à 4 fois par semaine pour la prévention des saignements. Ces dernières années, de nouveaux produits comme Jivi appelés produits à demi-vie prolongée (EHL) sont devenus disponibles. Ces produits durent plus longtemps dans le corps, de sorte qu'ils doivent être administrés moins souvent avec des injections tous les 3 à 5 jours. Ainsi, ces traitements peuvent être plus faciles et plus confortables à suivre dans la vie quotidienne. Il n'y a pas de plan général concernant la meilleure quantité de traitement et la fréquence des injections pour la prévention des saignements, car la gravité peut être différente et les facteurs de risque individuels doivent être pris en compte. Les médecins décident souvent d'un plan de traitement en fonction de leur expérience.
L'objectif principal de cette étude est d'apprendre dans quelle mesure une nouvelle approche de notation fonctionne pour sélectionner un plan de traitement pour la prévention des saignements chez les personnes atteintes d'hémophilie A qui passent leur traitement des produits SHL à Jivi. Différents types d'informations sont utilisés pour calculer le score de risque, comme les antécédents de saignement, certains facteurs biologiques ou l'activité physique du participant.
Tous les participants recevront Jivi pendant 6 mois.
Au cours des quatre premières semaines, tous les participants recevront Jivi 2 fois par semaine à une dose de 40 UI par kilogramme de poids corporel (également appelée 40 UI/kg/dose). Ensuite, en fonction de leur score de risque, chaque participant sera affecté à l'un des trois plans de traitement :
- les participants à haut risque restent sous administration de Jivi 2 fois par semaine à 40 UI/kg/dose
- les participants à risque moyen passeront à l'administration de Jivi tous les 5 jours à 50 UI/kg/dose
- les participants à faible risque passeront à l'administration de Jivi tous les 5 jours à 50 UI/kg/dose et après 4 semaines à une administration moins fréquente (par exemple, tous les 7 jours) à 60 UI/kg/dose Vérifier l'efficacité de la nouvelle notation approche fonctionne pour choisir le bon plan de traitement, les chercheurs examineront combien de participants ont un résultat favorable.
Cela signifie que le participant a soit moins d'événements hémorragiques et prend Jivi moins souvent ou aussi souvent que le traitement SHL précédent, soit que le participant a un nombre comparable d'événements hémorragiques mais doit prendre Jivi moins souvent que le traitement précédent.
Chaque participant participera à l'étude pendant environ 7,5 mois. Pendant ce temps, 4 visites sur le site d'étude et 3 appels téléphoniques sont prévus.
Au cours de l'étude, les médecins et leur équipe d'étude :
- faire des examens physiques
- prélever des échantillons de sang
- posez aux participants des questions sur la façon dont ils se sentent et sur les événements indésirables qu'ils subissent.
Un événement indésirable est tout problème médical rencontré par un participant au cours d'une étude. Les médecins gardent une trace de tous les événements indésirables qui se produisent dans les études, même s'ils ne pensent pas que les événements indésirables pourraient être liés aux traitements de l'étude.
De plus, les participants sont invités à noter les dates des traitements Jivi et des événements hémorragiques dans un journal électronique et à remplir différents questionnaires sur leur qualité de vie, leur état de santé, leur productivité au travail/à l'école, la douleur et la satisfaction du traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Los Angeles, California, États-Unis, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Les participants doivent être âgés de ≥ 12 ans inclus au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment.
- Patients déjà traités (≥ 150 services d'urgence) atteints d'hémophilie congénitale A.
- Prophylaxie avec tout produit SHL FVIII avec une dose/régime stable pendant au moins 12 mois (y compris au moment du dépistage) avant d'entrer dans l'étude et documentée dans les dossiers médicaux.
- Taux de saignement documenté (ABR) pendant au moins les 6 mois précédant l'entrée à l'étude.
- Aucune preuve actuelle (≥ 0,6 UB/mL) d'inhibiteurs du FVIII.
- Si un participant a eu un titre d'inhibiteur positif dans le passé (≥ 0,6 BU/mL) mais a été tolérisé pendant au moins 3 ans depuis le dernier titre positif avec au moins 3 tests de dosage d'inhibiteur négatifs ultérieurs au cours de cette période, il peut être inscrit .
- Si un participant a eu un titre d'inhibiteur positif dans le passé (≥ 0,6 BU/mL) mais n'a pas eu besoin de tolérisation et a eu au moins 3 tests de dosage d'inhibiteur négatifs ultérieurs pendant une période minimale d'au moins 3 ans depuis le dernier titre positif, ils peuvent être inscrits.
- S'ils sont positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le groupe de différenciation 4 (CD4) + le nombre de lymphocytes doit être> 200 / mm ^ 3 dans l'année précédant l'entrée dans l'étude et documenté dans les dossiers médicaux.
- Les participants qui souhaitent remplir un journal électronique (eDiary).
- L'utilisation de la contraception doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.
- Pour les participants adolescents (≥ 12 à < 18 ans), un tuteur légal doit être disponible pour aider le personnel du site d'étude à assurer le suivi ; accompagner le participant sur le site de l'étude chaque jour d'évaluation conformément à la SoA (par ex. capable de se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude) ; être constamment et consécutivement disponible pour fournir des informations sur le participant utilisant les PRO pendant les visites d'étude prévues ; dispenser avec précision et fiabilité l'intervention de l'étude comme indiqué.
- Pour les participants adolescents, un tuteur légal doit être en mesure de tenir à jour avec précision le dossier à emporter de l'enfant, y compris les éléments de santé générale.
Critère d'exclusion:
- Tout autre trouble hémorragique héréditaire ou acquis en plus de l'hémophilie A. Remarque : la maladie de von Willebrand doit être diagnostiquée conformément à la pratique clinique locale. Les participants ayant un diagnostic de maladie de von Willebrand dans les dossiers médicaux ou diagnostiqués au moment du dépistage seront exclus.
- Numération plaquettaire < 100 000/mm^3
- Preuve d'inhibiteur du FVIII (≥ 0,6 BU/mL) au cours des 3 dernières années
- Le participant participe actuellement à une autre étude sur un médicament expérimental ou a participé à une étude clinique impliquant un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours suivant la signature du consentement éclairé.
- Le participant a une intervention chirurgicale majeure planifiée.
Documentation des paramètres de score de risque manquants
. - Hypersensibilité connue à la substance médicamenteuse, aux excipients ou aux protéines de souris ou de hamster.
- Toute autre condition médicale importante qui, selon l'investigateur, constituerait un risque pour le participant ou entraverait l'étude.
- Affiliation étroite avec le site expérimental ; par exemple. un parent proche de l'investigateur, une personne dépendante (ex. employé ou étudiant du site d'investigation).
- Participants autrement vulnérables (par ex. participants placés en garde à vue sur ordre d'une autorité).
- Jugement de l'investigateur selon lequel le participant ne devrait pas participer à l'étude s'il est peu probable que le participant se conforme aux procédures de l'étude (c. eDiary), les restrictions et les exigences.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Schémas prophylactiques au Damoctocog alfa-pegol
Schémas prophylactiques : tous les participants commenceront par une prophylaxie 2 fois/semaine (40 UI/kg/dose (dose maximale recommandée 6 000 UI)). Les participants avec un score de risque élevé (> 4) continueront la prophylaxie 2 fois/semaine (40 UI/kg/dose). ).
Les participants avec un score de risque moyen (2 à 4) passeront après 4 semaines à la prophylaxie Q5D (50 UI/kg/dose).
Les participants avec un score de risque faible (< 2) passeront après 4 semaines à une prophylaxie Q5D (50 UI/kg/dose), puis après 4 semaines à une prophylaxie moins fréquente (par ex.
Q7D) (60 UI/kg/dose).
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Niveaux de dosage :
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre total de participants avec un résultat favorable sur le schéma prophylactique attribué par score
Délai: jusqu'à 6 mois
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Nombre total de participants avec des résultats favorables après l'attribution du régime prophylactique par un score de risque, basé sur les variables phénotypiques et biologiques de base d'un participant, lors du passage d'un produit à demi-vie standard (SHL) à Jivi.
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jusqu'à 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux annuel de saignements (TAS) (Total, Articulaire, Spontané)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer l'efficacité de Jivi
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jusqu'à 6 mois
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Changement du Taux de Bactériurie Aiguë Récurrent Total par rapport à l'avant-étude
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer l'efficacité de Jivi par rapport à un traitement SHL antérieur.
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jusqu'à 6 mois
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Variation de la fréquence du traitement SHL pré-étude par rapport à la fréquence d'administration de Jivi (perfusions/mois)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer la fréquence d'administration de Jivi.
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jusqu'à 6 mois
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Occurrence de participants avec 0 et ≤ 1 saignements spontanés
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer la proportion de participants avec 0 et ≤ 1 saignement spontané.
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jusqu'à 6 mois
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Changement du Questionnaire sur la qualité de vie dans l'hémophilie (Haem-A-QoL ou Haemo-QoL)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer la qualité de vie (QdV) et l'activité physique des participants, telles que mesurées par les Résultats Rapportés par les Patients (PRO) spécifiques à l'hémophilie A et spécifiques à l'hémophilie.
Cela inclut 41 items couvrant 6 domaines : Fonctionnement Physique, Fonctionnement Rôle, Inquiétude, Conséquences des Saignements, Impact Émotionnel et Préoccupations liées au Traitement.
Le Formulaire Court Haemo-QoL contient 35 items couvrant 9 domaines : Santé Physique, Perception de Soi, Famille, Amis, Autres, Sports, Gestion et Traitement.
Un score plus élevé au questionnaire représente une plus grande incapacité, et un changement négatif par rapport à la base de référence représente une amélioration.
Le score en pourcentage est la somme des scores des items divisée par la plage possible.
Les scores individuels des items vont de 1 à 5.
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jusqu'à 6 mois
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Impression Globale du Patient sur l'Évolution (PGI-C)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer la qualité de vie (QdV) et l'activité physique des participants, telles que mesurées par les Résultats Rapportés par les Patients (PRO).
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jusqu'à 6 mois
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Questionnaire EuroQoL à 5 Dimensions (EQ-5D-5L)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer la qualité de vie (QdV) et l'activité physique des participants, mesurées par les Résultats Rapportés par les Patients (PRO).
Le changement par rapport aux valeurs de base signifie les modifications entre la Visite 2 et la Visite 6
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jusqu'à 6 mois
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Questionnaire de Satisfaction du Traitement Médicamenteux (TSQM)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer la qualité de vie (QdV) et l'activité physique des participants, telles que mesurées par les Résultats Rapportés par les Patients (PRO).
Le score varie de 10 (satisfaction la plus faible) à 100 (satisfaction la plus élevée).
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jusqu'à 6 mois
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Scores du questionnaire sur la productivité au travail et l'altération des activités (WPAI)
Délai: jusqu'à 6 mois
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Les scores du Questionnaire sur la productivité au travail et l'altération des activités pour l'hémophilie mesurent l'impact au cours des 7 derniers jours sur la productivité ou la capacité au travail, à l'école et dans les activités quotidiennes régulières. Ils vont de 0 % à 100 %, où des scores plus élevés indiquent une plus grande altération du travail et une moindre productivité. Pour évaluer la qualité de vie (QdV) et l'activité physique des participants, telles que mesurées par les résultats rapportés par les patients (PRO). Baseline = Visite 2, Changement par rapport à la baseline = Visite 6 |
jusqu'à 6 mois
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Nombre d'articulations cibles et modification du statut des articulations cibles par rapport au niveau de base
Délai: jusqu'à 6 mois
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Pour évaluer l'état des articulations cibles, selon les directives modifiées de l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
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jusqu'à 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie A
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Produits chimiques organiques
- Facteurs biologiques
- Protéines sanguines
- Polymères
- Substances macromoléculaires
- Matériaux biomédicaux et dentaires
- Matériaux fabriqués
- Technologie, industrie et agriculture
- Alcools
- Glycols
- Facteurs de coagulation sanguine
- Précurseurs de protéines
- Éthylène glycols
- Facteur VIII
- Polyéthylène glycols
Autres numéros d'identification d'étude
- 21924
- 2021-006191-16 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
La disponibilité des données de cette étude sera déterminée ultérieurement en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données.
En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.
Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.clinicalstudydatarequest.com pour demander l'accès aux données anonymisées sur les patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches. Des informations sur les critères de Bayer pour la liste des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section Sponsors d'études du portail.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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