Regime di profilassi per pazienti affetti da emofilia A (PREDICT)
Uno studio clinico multicentrico, prospettico, in aperto per valutare l'effetto dell'utilizzo di un nuovo approccio basato sul punteggio di rischio per selezionare il regime di profilassi più appropriato per ottenere un risultato favorevole, quando i pazienti affetti da emofilia A passano dai prodotti standard per l'emivita a Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)
I ricercatori stanno cercando un modo migliore per curare le persone che hanno l'emofilia A. L'emofilia A è una malattia emorragica genetica causata dalla mancanza di una proteina nel sangue chiamata "fattore di coagulazione 8" (FVIII). Il FVIII si trova naturalmente nel sangue dove provoca l'aggregazione del sangue per aiutare a prevenire e arrestare il sanguinamento. Le persone con livelli più bassi di FVIII o con FVIII che non funziona correttamente possono sanguinare a lungo da ferite minori, avere emorragie dolorose nelle articolazioni o avere emorragie interne.
Il trattamento in studio, Jivi (chiamato anche damoctocog alfa pegol), è già disponibile per i medici da prescrivere alle persone con emofilia A per trattare e prevenire il sanguinamento. Funziona sostituendo il FVIII mancante o il FVIII che non funziona correttamente.
Le persone con emofilia A necessitano di frequenti iniezioni di prodotti a base di FVIII nella vena. I cosiddetti prodotti a emivita standard (SHL) devono essere somministrati da 2 a 4 volte a settimana per la prevenzione del sanguinamento. Negli ultimi anni sono diventati disponibili nuovi prodotti come Jivi chiamati prodotti a emivita estesa (EHL). Questi prodotti durano più a lungo nel corpo, quindi devono essere somministrati meno spesso con iniezioni ogni 3-5 giorni. Pertanto, questi trattamenti possono essere più facili e più comodi da seguire nella vita quotidiana. Non esiste un piano generale riguardante la migliore quantità di trattamento e la frequenza delle iniezioni per la prevenzione del sanguinamento, poiché la gravità può essere diversa e devono essere considerati i fattori di rischio individuali. I medici spesso decidono un piano di trattamento in base alla loro esperienza.
Lo scopo principale di questo studio è scoprire come funziona un nuovo approccio di punteggio per selezionare un piano di trattamento per la prevenzione del sanguinamento nelle persone con emofilia A che passano il loro trattamento dai prodotti SHL a Jivi. Diversi tipi di informazioni vengono utilizzati per calcolare il punteggio di rischio come la storia del sanguinamento, alcuni fattori biologici o l'attività fisica del partecipante.
Tutti i partecipanti riceveranno Jivi per 6 mesi.
Nelle prime quattro settimane, tutti i partecipanti riceveranno Jivi 2 volte a settimana a un livello di dose di 40 UI per un chilogrammo di peso corporeo (noto anche come 40 UI/kg/dose). Quindi, in base al punteggio di rischio, ciascun partecipante verrà assegnato a uno dei tre piani di trattamento:
- i partecipanti ad alto rischio continuano a ricevere la somministrazione di Jivi 2 volte a settimana a 40 UI/kg/dose
- i partecipanti a rischio medio passeranno alla somministrazione di Jivi ogni 5 giorni a 50 UI/kg/dose
- i partecipanti a basso rischio passeranno alla somministrazione di Jivi ogni 5 giorni a 50 UI/kg/dose e dopo 4 settimane a una somministrazione meno frequente (ad esempio, ogni 7 giorni) a 60 UI/kg/dose Per verificare l'efficacia del nuovo punteggio approccio funziona per la scelta del giusto piano di trattamento, i ricercatori esamineranno quanti partecipanti hanno un esito favorevole.
Ciò significa che il partecipante ha meno eventi di sanguinamento e assume Jivi meno spesso o con la stessa frequenza del precedente trattamento SHL, oppure che il partecipante ha un numero comparabile di eventi di sanguinamento ma deve assumere Jivi meno spesso rispetto al trattamento precedente.
Ogni partecipante parteciperà allo studio per circa 7,5 mesi. Durante questo periodo sono previste 4 visite presso la sede dello studio e 3 telefonate.
Durante lo studio, i medici e il loro team di studio:
- fare esami fisici
- prelevare campioni di sangue
- porre ai partecipanti domande su come si sentono e quali eventi avversi stanno avendo.
Un evento avverso è qualsiasi problema medico che un partecipante ha durante uno studio. I medici tengono traccia di tutti gli eventi avversi che si verificano negli studi, anche se non ritengono che gli eventi avversi possano essere correlati ai trattamenti dello studio.
Inoltre, ai partecipanti viene chiesto di annotare le date dei trattamenti Jivi e degli eventi emorragici in un diario elettronico e di compilare diversi questionari sulla loro qualità di vita, stato di salute, produttività lavorativa/scolastica, dolore e soddisfazione per il trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Dr. Akshat Jain - Loma Linda University Medical Center
-
Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90001
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado | Renal Research Office
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- UHealth - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30301
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Wellstar MCG Health Medical Center - Gynecology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center - Oncology
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52240
- Stead Family Children's Hospital - Hematology / Oncology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- M Health Fairview Masonic Cancer Clinic - Clinics and Surgery Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - OBGYN
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center- Texas Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono avere ≥ 12 anni inclusi, al momento della firma del consenso/assenso informato.
- Pazienti precedentemente trattati (≥ 150 ED) con emofilia congenita A.
- Profilassi con qualsiasi prodotto SHL FVIII con una dose/regime stabile per almeno 12 mesi (incluso al momento dello screening) prima di entrare nello studio e documentata nelle cartelle cliniche.
- Tasso di sanguinamento documentato (ABR) per almeno i 6 mesi prima dell'ingresso nello studio.
- Nessuna evidenza attuale (≥ 0,6 BU/mL) di inibitori del FVIII.
- Se un partecipante ha avuto un titolo di inibitore positivo in passato (≥ 0,6 BU/mL) ma è stato tollerato per almeno 3 anni dall'ultimo titolo positivo con almeno 3 successivi test di dosaggio dell'inibitore negativi durante quel periodo, può essere arruolato .
- Se un partecipante ha avuto un titolo di inibitore positivo in passato (≥ 0,6 BU/mL) ma non ha richiesto la tolleranza e ha avuto almeno 3 successivi test di dosaggio dell'inibitore negativi durante un periodo minimo di almeno 3 anni dall'ultimo titolo positivo, possono essere iscritti.
- Se sono positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), il cluster di differenziazione 4 (CD4) + conta dei linfociti deve essere > 200/mm^3 entro 1 anno prima dell'ingresso nello studio e documentato nelle cartelle cliniche.
- Partecipanti che desiderano compilare un diario elettronico (eDiary).
- L'uso di contraccettivi deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici.
- Per i partecipanti adolescenti (da ≥ 12 a < 18 anni), deve essere disponibile un tutore legale per aiutare il personale del centro di studio a garantire il follow-up; accompagnare il partecipante al sito dello studio in ogni giorno di valutazione secondo il SoA (ad es. in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio); costantemente e consecutivamente essere disponibile a fornire informazioni sul partecipante che utilizza i PRO durante le visite di studio programmate; dispensare in modo accurato e affidabile l'intervento dello studio come indicato.
- Per i partecipanti adolescenti, un tutore legale deve essere in grado di conservare accuratamente il registro del bambino da portare a casa, compresi gli elementi di salute generale.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi altra malattia emorragica ereditaria o acquisita oltre all'emofilia A. Nota: la malattia di von Willebrand deve essere diagnosticata secondo la pratica clinica locale. Saranno esclusi i partecipanti con una diagnosi di malattia di von Willebrand nelle cartelle cliniche o diagnosticata al momento dello screening.
- Conta piastrinica < 100.000/mm^3
- Evidenza di inibitore del FVIII (≥ 0,6 BU/mL) negli ultimi 3 anni
- Il partecipante sta attualmente partecipando a un altro studio sui farmaci sperimentali o ha partecipato a uno studio clinico che coinvolge un farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni dalla firma del consenso informato.
- Il partecipante ha un intervento chirurgico importante programmato.
Documentazione dei parametri del punteggio di rischio mancanti
. - Ipersensibilità nota alla sostanza del farmaco, agli eccipienti o alle proteine del topo o del criceto.
- Qualsiasi altra condizione medica significativa che lo sperimentatore ritiene rappresenterebbe un rischio per il partecipante o ostacolerebbe lo studio.
- Stretta affiliazione con il sito sperimentale; per esempio. un parente stretto dello sperimentatore, persona a carico (es. dipendente o studente del sito di indagine).
- Partecipanti altrimenti vulnerabili (ad es. partecipanti che sono in stato di fermo per ordine di un'autorità).
- Giudizio dello sperimentatore secondo cui il partecipante non dovrebbe partecipare allo studio se è improbabile che il partecipante rispetti le procedure dello studio (ad es. completamento eDiary), restrizioni e requisiti.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Regimi di profilassi con Damoctocog alfa-pegol
Regimi di profilassi: tutti i partecipanti inizieranno con la profilassi 2 volte a settimana (40 UI/kg/dose (dose massima raccomandata 6.000 UI)). I partecipanti con un punteggio ad alto rischio (> 4) continueranno la profilassi 2 volte a settimana (40 UI/kg/dose ).
I partecipanti con un punteggio di rischio medio (da 2 a 4) passeranno dopo 4 settimane alla profilassi Q5D (50 UI/kg/dose).
I partecipanti con un punteggio di rischio basso (<2) passeranno dopo 4 settimane alla profilassi Q5D (50 UI/kg/dose) e poi dopo 4 settimane a una profilassi meno frequente (ad es.
Q7D) regime (60 UI/kg/dose).
|
Livelli di dosaggio:
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero complessivo di partecipanti con esito favorevole sul regime di profilassi assegnato in base al punteggio
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Numero complessivo di partecipanti con esiti favorevoli dopo l'assegnazione del regime di profilassi mediante un punteggio di rischio, basato sulle variabili fenotipiche e biologiche al basale del partecipante, in caso di passaggio da un prodotto a emivita standard (SHL) a Jivi.
|
fino a 6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di Sanguinamento Annualizzato (ABR) (Totale, Articolare, Spontaneo)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare l'efficacia di Jivi
|
fino a 6 mesi
|
|
Variazione del Tasso Annualizzato di Sanguinamento Totale rispetto al periodo pre-studio
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare l'efficacia di Jivi rispetto a un precedente trattamento SHL.
|
fino a 6 mesi
|
|
Variazione della frequenza del trattamento SHL pre-studio rispetto alla frequenza di somministrazione di Jivi (infusioni/mese)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare la frequenza di somministrazione di Jivi.
|
fino a 6 mesi
|
|
Occorrenza di partecipanti con 0 e ≤ 1 sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare la proporzione di partecipanti con 0 e ≤ 1 sanguinamenti spontanei.
|
fino a 6 mesi
|
|
Variazione nel questionario sulla qualità della vita nell'emofilia (Haem-A-QoL o Haemo-QoL)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare la qualità della vita (QoL) e l'attività fisica dei partecipanti, misurata tramite gli Outcome Riferiti dal Paziente (PRO) specifici per l'emofilia A per la qualità della vita e quelli specifici per l'emofilia per la qualità della vita.
Ciò include 41 elementi che coprono 6 domini: Funzionamento Fisico, Funzionamento del Ruolo, Preoccupazioni, Conseguenze dell'Emorragia, Impatto Emotivo e Preoccupazioni Terapeutiche.
La forma breve dell'Haemo-QoL contiene 35 elementi che coprono 9 domini: Salute Fisica, Visione di Sé, Famiglia, Amici, Altri, Sport, Gestione e Trattamento.
Un punteggio più alto sul questionario rappresenta una maggiore compromissione, e un cambiamento negativo rispetto al basale rappresenta un miglioramento.
Il punteggio percentuale è la somma dei punteggi degli elementi divisa per l'intervallo possibile.
I punteggi individuali degli elementi vanno da 1 a 5.
|
fino a 6 mesi
|
|
Impressione Globale del Paziente sul Cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare la qualità della vita (QoL) e l'attività fisica dei partecipanti, misurate tramite gli Outcome Segnalati dal Paziente (PROs).
|
fino a 6 mesi
|
|
Questionario EuroQoL 5 Dimensioni (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare la qualità della vita (QoL) e l'attività fisica dei partecipanti, misurate tramite gli Esiti Riferiti dal Paziente (PRO).
La variazione rispetto al basale indica le modifiche tra la Visita 2 e la Visita 6
|
fino a 6 mesi
|
|
Questionario sulla Soddisfazione del Trattamento con Farmaci (TSQM)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare la qualità della vita (QoL) e l'attività fisica dei partecipanti, misurata tramite gli Outcome Segnalati dai Pazienti (PRO).
Il punteggio varia da 10 (soddisfazione minima) a 100 (soddisfazione massima).
|
fino a 6 mesi
|
|
Punteggi del Questionario sulla Produttività Lavorativa e sulla Compromissione delle Attività (WPAI)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
I punteggi del Questionario sulla Produttività Lavorativa e sulla Compromissione delle Attività per l'emofilia misurano l'effetto degli ultimi 7 giorni sulla produttività o capacità al lavoro, a scuola e nelle attività quotidiane regolari. La scala va dallo 0% al 100%, dove punteggi più alti indicano una maggiore compromissione lavorativa e minore produttività. Valutare la qualità della vita (QoL) e l'attività fisica del partecipante, misurata attraverso gli Esiti Riportati dal Paziente (PRO). Baseline = Visita 2, Variazione dalla Baseline = Visita 6 |
fino a 6 mesi
|
|
Numero di Articolazioni Bersaglio e Variazione dello Stato delle Articolazioni Bersaglio Rispetto al Basale
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Per valutare lo stato dell'articolazione bersaglio, secondo le linee guida modificate della Società Internazionale per la Trombosi e l'Emostasi (ISTH)
|
fino a 6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Prodotti chimici organici
- Fattori biologici
- Proteine del sangue
- Polimeri
- Sostanze macromolecolari
- Materiali biomedici e dentali
- Materiali fabbricati
- Tecnologia, industria e agricoltura
- Alcoli
- Glicoli
- Fattori di coagulazione del sangue
- Precursori proteici
- Glicoli di etilene
- Fattore VIII
- Glicoli polietilenici
Altri numeri di identificazione dello studio
- 21924
- 2021-006191-16 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
La disponibilità dei dati di questo studio sarà successivamente determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati.
Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014.
I ricercatori interessati possono utilizzare www.clinicalstudydatarequest.com per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione Sponsor dello studio del portale.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .