QR-504a を使用した研究で、FECD3 の被験者の安全性、忍容性、角膜内皮分子バイオマーカーを評価 (Fuchs Focus)

包含基準:

•FECD3の臨床診断：

• TCF4遺伝子にトリヌクレオチドリピート（TNR）伸長の存在が確認された（PCRにより50個以上のTNRが確認された）、
• 治験責任医師の意見では、両眼の対称的な疾患の進行、
• 両眼における DMEK の臨床的適応 ((有水晶体、無水晶体、偽水晶体)、または有水晶体眼における同時の先制的なレンズ交換手術と DMEK の臨床的適応。

除外基準:

• -研究への参加のために被験者を危険にさらす可能性のある重大な眼または非眼の疾患/障害の存在は、研究の結果、または被験者の研究への参加能力に影響を与える可能性があります。
• -いずれかの眼におけるあらゆる形態の角膜形成術の病歴。
• -いずれかの眼ヘルペス性疾患（単純ヘルペスウイルス、水痘帯状疱疹またはサイトメガロウイルスを含む）の病歴または存在。
• いずれかの眼に活動性の眼感染症の存在。
• 安全性、局所忍容性または潜在的な有効性の評価を混乱させる可能性のある、眼疾患を引き起こす、または眼の副作用を伴う可能性のある手順または薬物の調査員の意見によるスクリーニングの3か月前以内の受領。
• -免疫系に影響を与えることが知られている全身療法（細胞増殖抑制剤、インターフェロン、TNF結合タンパク質、イムノフィリンに作用する薬物、または免疫系に影響を与えることが知られている抗体を含むがこれらに限定されない）。 過去 12 か月以内に全身ステロイドで治療された被験者、または局所ステロイドの断続的な使用が必要な被験者 (例: 呼吸器、皮膚科または眼科の適応症) は、メディカルモニターによる承認後に含めることを検討できます。
• -90日以内または1日目から5半減期のいずれか長い方までの治験薬またはデバイスの使用、または研究期間中に薬物またはデバイスの別の研究に参加する予定。
• -眼疾患または非眼疾患に対する遺伝的または幹細胞療法の以前の受領。
• 眼内腫瘍の進行中のイベント。
• 妊娠中または授乳中の被験者。 出産の可能性のある女性被験者と男性被験者は、禁欲によって性的に不活発である必要があります。これは、被験者の好みの通常のライフスタイルと一致しているか、研究プロトコルで定義されているように、避妊の非常に効果的な方法を使用することに同意しています。 参加者が基準を満たしていれば、出産の可能性のない女性は、適切な避妊を使用せずに含めることができます。