FECD3 환자의 안전성, 내약성 및 각막 내피 분자 바이오마커 평가를 위한 QR-504a 연구 (Fuchs Focus)

포함 기준:

• 다음과 같은 FECD3의 임상 진단:

• TCF4 유전자에서 TNR(trinucleotide repeat) 확장의 확인된 존재(PCR에 의해 결정된 50 TNR 이상),
• 연구자의 의견에 따라 양쪽 눈에서 대칭적인 질병 진행,
• 양쪽 눈의 DMEK에 대한 임상 적응증((수정체, 무수정체, 유사수정체), 또는 동시 선제 수정체 교체 수술 및 수정체 안의 DMEK에 대한 임상 적응증.

제외 기준:

• 연구 참여로 인해 대상을 위험에 빠뜨릴 수 있는 임의의 유의한 안구 또는 비안구 질환/장애의 존재는 연구 결과 또는 연구에 참여하는 대상의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다.
• 양쪽 눈의 모든 형태의 각막 이식술의 병력.
• 한쪽 눈에 안구 헤르페스 질환(단순 포진 바이러스, 수두 대상 포진 또는 거대 세포 바이러스 포함)의 병력 또는 존재.
• 한쪽 눈에 활동성 안구 감염이 있음.
• 스크리닝 전 3개월 이내에 안구 질환을 유발하거나 안전성, 국소 내약성 또는 잠재적 효능의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 안구 부작용이 있는 모든 시술 또는 약물을 조사관의 의견으로 받는 것.
• 면역체계에 영향을 미치는 것으로 알려진 전신 요법(세포증식억제제, 인터페론, TNF-결합 단백질, 면역필린에 작용하는 약물 또는 면역체계에 영향을 미치는 것으로 알려진 항체를 포함하되 이에 국한되지 않음). 지난 12개월 이내에 전신 스테로이드로 치료를 받았거나 국소 스테로이드의 간헐적 사용이 필요한 피험자(예: 폐학, 피부과 또는 안과 적응증)는 Medical Monitor의 승인에 따라 포함이 고려될 수 있습니다.
• 90일 이내 또는 1일의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 약물 또는 장치를 사용하거나 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다.
• 안구 또는 비안구 질환에 대한 유전 또는 줄기세포 치료를 받은 적이 있는 경우.
• 안내 종양의 진행 중인 사건.
• 임신 또는 수유중인 피험자. 가임기 여성 피험자와 남성 피험자는 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 금욕으로 성적으로 활동하지 않거나 연구 프로토콜에 정의된 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 임신 가능성이 없는 여성은 참가자가 기준을 충족하는 경우 적절한 산아제한을 사용하지 않고 포함될 수 있습니다.