Studie med QR-504a for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og hornhinneendotel molekylær biomarkør(er) hos personer med FECD3 (Fuchs Focus)

Inklusjonskriterier:

• Klinisk diagnose av FECD3 med:

• bekreftet tilstedeværelse av trinukleotidrepetisjon (TNR) ekspansjon i TCF4-genet (50 TNR eller mer som bestemt ved PCR),
• symmetrisk sykdomsprogresjon i begge øyne, etter etterforskerens mening,
• en klinisk indikasjon for DMEK i begge øyne ((fakisk, afakisk, pseudofakisk), eller en klinisk indikasjon for samtidig, forebyggende linseerstatningskirurgi og DMEK i fakisk øye.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse av enhver betydelig okulær eller ikke-okulær sykdom/lidelse som enten kan sette forsøkspersonen i fare på grunn av deltakelse i studien, kan påvirke resultatene av studien, eller forsøkspersonens evne til å delta i studien.
• Historie om noen form for keratoplastikk i begge øynene.
• Anamnese eller tilstedeværelse av okulære herpetiske sykdommer (inkludert herpes simplex-virus, varicella zoster eller cytomegalovirus) i begge øynene.
• Tilstedeværelse av aktiv øyeinfeksjon i begge øynene.
• Mottak innen 3 måneder før screening av etter etterforskerens mening alle prosedyrer eller legemidler som forårsaker øyesykdom eller har okulære bivirkninger som kan forvirre vurdering av sikkerhet, lokal toleranse eller potensiell effekt, inkludert.
• Systemiske terapier som er kjent for å påvirke immunsystemet (inkludert men ikke begrenset til cytostatika, interferoner, TNF-bindende proteiner, legemidler som virker på immunofiliner eller antistoffer med kjent innvirkning på immunsystemet). Pasienter som har blitt behandlet med systemiske steroider i løpet av de siste 12 månedene eller som krever intermitterende bruk av topikale steroider (f.eks. ved pulmonologiske, dermatologiske eller oftalmologiske indikasjoner) kan vurderes for inkludering etter godkjenning av Medical Monitor.
• Bruk av ethvert forsøkslegemiddel eller utstyr innen 90 dager eller 5 halveringstider fra dag 1, avhengig av hva som er lengst, eller planlegger å delta i en annen studie av et medikament eller utstyr i løpet av studieperioden.
• Enhver tidligere mottak av genetisk eller stamcelleterapi for øyesykdom eller ikke-øyesykdom.
• Pågående hendelse av intraokulære svulster.
• Gravide eller ammende personer. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner må være seksuelt inaktive ved avholdenhet, som er i samsvar med den foretrukne og vanlige livsstilen til forsøkspersonen, eller samtykke i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder, som definert i studieprotokollen. Kvinner i ikke-fertil alder kan inkluderes uten bruk av adekvat prevensjon, forutsatt at deltakeren oppfyller kriteriene.