Étude avec QR-504a pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les biomarqueurs moléculaires de l'endothélium cornéen chez les sujets atteints de FECD3 (Fuchs Focus)

Critère d'intégration:

• Diagnostic clinique de FECD3 avec :

• présence confirmée d'une expansion trinucléotidique répétée (TNR) dans le gène TCF4 (50 TNR ou plus, tel que déterminé par PCR),
• progression symétrique de la maladie dans les deux yeux, de l'avis de l'investigateur,
• une indication clinique pour la DMEK dans les deux yeux ((phaque, aphaque, pseudophaque), ou une indication clinique pour une chirurgie de remplacement de lentille préemptive simultanée et une DMEK dans l'œil phaque.

Critère d'exclusion:

• Présence de toute maladie/trouble oculaire ou non oculaire significatif qui peut mettre le sujet en danger en raison de sa participation à l'étude, peut influencer les résultats de l'étude ou la capacité du sujet à participer à l'étude.
• Antécédents de toute forme de kératoplastie dans l'un ou l'autre œil.
• Antécédents ou présence de maladies herpétiques oculaires (y compris le virus de l'herpès simplex, le varicelle-zona ou le cytomégalovirus) dans l'un ou l'autre œil.
• Présence d'une infection oculaire active dans l'un ou l'autre œil.
• Réception dans les 3 mois précédant le dépistage, de l'avis de l'investigateur, de toute procédure ou médicament provoquant une maladie oculaire ou ayant des effets secondaires oculaires susceptibles de confondre l'évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité locale ou de l'efficacité potentielle, y compris.
• Thérapies systémiques connues pour influencer le système immunitaire (y compris, mais sans s'y limiter, les cytostatiques, les interférons, les protéines de liaison au TNF, les médicaments agissant sur les immunophilines ou les anticorps ayant un impact connu sur le système immunitaire). Les sujets qui ont été traités avec des stéroïdes systémiques au cours des 12 derniers mois ou qui nécessitent une utilisation intermittente de stéroïdes topiques (par exemple, dans des indications pneumologiques, dermatologiques ou ophtalmologiques) peuvent être considérés pour inclusion après approbation par le moniteur médical.
• Utilisation de tout médicament ou appareil expérimental dans les 90 jours ou 5 demi-vies du jour 1, selon la plus longue des deux, ou prévoit de participer à une autre étude d'un médicament ou d'un appareil pendant la période d'étude.
• Toute personne ayant déjà reçu une thérapie génétique ou de cellules souches pour une maladie oculaire ou non oculaire.
• Événement en cours de tumeurs intraoculaires.
• Sujets enceintes ou allaitants. Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins doivent être sexuellement inactifs par abstinence, ce qui est compatible avec le mode de vie préféré et habituel du sujet, ou accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces, telles que définies dans le protocole d'étude. Les femmes en âge de procréer peuvent être incluses sans utiliser de contraception adéquate, à condition que la participante réponde aux critères.