Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmányozzon QR-504a-val a biztonság, a tolerálhatóság és a szaruhártya endotélium molekuláris biomarker(ek) értékelésére FECD3-ban szenvedő alanyoknál (Fuchs Focus)

2022. május 5. frissítette: ProQR Therapeutics

Nyílt, egyszeri dózisú, feltáró vizsgálat QR-504a-val a biztonság, a tolerálhatóság és a szaruhártya endotélium molekuláris biomarker(ek) értékelésére Fuchs endothel szaruhártya-disztrófiában szenvedő alanyoknál, trinukleotid ismétlődő expanzióval a TCF4 génben (FECD3)

A PQ-504a-001 (Fuchs Focus) egy nyílt elrendezésű, egyszeri dózisú, feltáró vizsgálat a biztonság, a tolerálhatóság és a szaruhártya endothel molekuláris biomarker(ek) értékelésére Fuchs endoteliális szaruhártya-dystrophiában szenvedő alanyokon, trinukleotid ismétlődő expanzióval a TCF4 génben. (FECD3).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PQ-504a-001 (Fuchs Focus) egy nyílt elrendezésű, egy alanyon belüli kontrollált vizsgálat olyan alanyokon, akiknél a FECD3 mindkét szemében Descemet membrán endothel keratoplasztikája (DMEK) vagy egyidejű, megelőző lencsecsere műtét (LRS/DMEK) volt. , ha a rutin klinikai gyakorlat részeként javallott. Ebben a tanulmányban minden alany a következő két részen megy keresztül:

• A. rész vizsgálati gyógyszer beadása nélkül: A vizsgálat A. része akkor kezdődik, amikor az első szem LRS/DMEK-ét (a továbbiakban: 1. szem) ütemezték, és az alany alkalmasságát megerősítették. Az Eye 1 LRS/DMEK során a szaruhártya endotéliumát gyűjtik a kiválasztott molekuláris biomarkerek szintjének felmérésére. A rutin klinikai gyakorlat szerint az alanyokat legalább 4 hétig és körülbelül 6 hónapig monitorozni fogják, hogy értékeljék az 1. szem gyógyulását a második szem LRS/DMEK ütemezése előtt (a továbbiakban: 2. szem). A követési időszak időtartama a 2. szem szaruhártya-transzplantációs anyagának elérhetőségétől is függ. Az ebben a részben generált adatok alanyon belüli kontrollként szolgálnak a B részben generált adatokhoz.

• B. rész a vizsgálati gyógyszer beadásával: A vizsgálat B. része akkor kezdődik, amikor a 2. szem LRS/DMEK ütemezése megtörténhet, és a tantárgy B részre való alkalmasságát megerősítették. Legalább 4 héttel a tervezett LRS/DMEK előtt a 2. szemben az alany egyetlen adag QR-504a-t kap intravitreálisan a 2. szemben. A 2. szem LRS/DMEK során a szaruhártya endotéliumát gyűjtik a molekuláris biomarkerek értékeléséhez és az alanyokat a műtét után legalább 12 hónapig (azaz az adagolás után legalább 13 hónapig) továbbra is követni kell a biztonságosság és a tolerálhatóság érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Moorfields Eye Hospital, NIHR Clinical Research Facility

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

• A FECD3 klinikai diagnózisa:

  • a trinukleotid ismétlődés (TNR) expanzió megerősített jelenléte a TCF4 génben (50 vagy több TNR PCR-rel meghatározva),
  • szimmetrikus betegség progresszió mindkét szemben, a vizsgáló véleménye szerint,
  • a DMEK klinikai indikációja mindkét szemben ((phakiás, aphakiás, pszeudophakiás), vagy klinikai javallat egyidejű, preemptív lencsecsere műtétre és DMEK-re phakiás szemben.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen jelentős szemészeti vagy nem szemészeti betegség/rendellenesség jelenléte, amely az alanyt a vizsgálatban való részvétele miatt veszélyeztetheti, befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit vagy az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét.
  • A keratoplasztika bármely formája mindkét szemben.
  • Szemészeti herpeszes betegségek (beleértve a herpes simplex vírust, varicella zoster-t vagy citomegalovírust) anamnézisében vagy jelenléte mindkét szemben.
  • Aktív szemfertőzés jelenléte bármelyik szemben.
  • Szűrés előtt 3 hónapon belül átvétel a vizsgáló véleménye szerint minden olyan eljárásról vagy gyógyszerről, amely szembetegséget okoz, vagy olyan szemmellékhatásokkal jár, amelyek megzavarhatják a biztonságosság, a helyi tolerálhatóság vagy a potenciális hatékonyság értékelését, beleértve.
  • Szisztémás terápiák, amelyekről ismert, hogy befolyásolják az immunrendszert (beleértve, de nem kizárólagosan a citosztatikumokat, interferonokat, TNF-kötő fehérjéket, immunofilinekre ható gyógyszereket vagy az immunrendszerre ismerten ható antitesteket). Azok az alanyok, akiket az elmúlt 12 hónapban szisztémás szteroidokkal kezeltek, vagy akiknél szükség van helyi szteroidok időszakos alkalmazására (pl. pulmonológiai, bőrgyógyászati ​​vagy szemészeti indikációk esetén), az Orvosi Monitor jóváhagyását követően mérlegelhető a felvétel.
  • Bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata az 1. naptól számított 90 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a vizsgálati időszak alatt egy gyógyszerrel vagy eszközzel végzett másik vizsgálatban való részvételt tervez.
  • Bármilyen előzetes genetikai vagy őssejt-terápia átvétele szem- vagy nem szembetegség miatt.
  • Folyamatos intraokuláris daganatok eseménye.
  • Terhes vagy szoptató alanyok. A fogamzóképes korú női alanyoknak és a férfiaknak szexuálisan inaktívaknak kell lenniük az absztinencia miatt, ami összhangban van az alany preferált és szokásos életmódjával, vagy el kell fogadniuk a rendkívül hatékony születésszabályozási módszerek alkalmazását a vizsgálati protokollban meghatározottak szerint. Nem fogamzóképes korú nők megfelelő fogamzásgátlás alkalmazása nélkül is beszámíthatók, feltéve, hogy a résztvevő megfelel a kritériumoknak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 30 µg kohorsz
Nyílt címkés egyszeri dózisú kohorsz: 1. dózisszint
Drog: QR-504a
Intravitreális (IVT) injekció
Kísérleti: 60 µg-os kohorsz
Nyílt címke, egyszeri dózisú kohorsz: 2. dózisszint
Drog: QR-504a
Intravitreális (IVT) injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Szemészeti és nem szemmel kapcsolatos mellékhatások (AE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 20 hónap
20 hónap
Változás az alapvonalhoz képest az MBNL1 és MBNL2 izoforma szintjében a szaruhártya endotéliumában
Időkeret: 20 hónap
20 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ProQR Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 13.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 5.

Utolsó ellenőrzés

2022. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PQ-504a-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a QR-504a

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel