Tutki QR-504a:lla turvallisuuden, siedettävyyden ja sarveiskalvon endoteelin molekyylibiomarkkerien arvioimiseksi potilailla, joilla on FECD3 (Fuchs Focus)
Avoin, kerta-annos, tutkiva tutkimus QR-504a:lla turvallisuuden, siedettävyyden ja sarveiskalvon endoteelin molekyylibiomarkkerien arvioimiseksi potilailla, joilla on Fuchsin endoteelin sarveiskalvon dystrofia ja TCF4-geenin toistuva trinukleotidilaajeneminen (FECD3)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PQ-504a-001 (Fuchs Focus) on avoin, yksilönsisäinen kontrolloitu tutkimus koehenkilöillä, joilla on FECD3, joka on suunniteltu Descemetin kalvon endoteelikeratoplastiaan (DMEK) molemmissa silmissä tai samanaikaisesti ennaltaehkäisevällä linssinvaihtoleikkauksella (LRS/DMEK). , jos se on indikoitu osana rutiininomaista kliinistä käytäntöä. Jokainen aihe käy läpi seuraavat kaksi osaa tässä tutkimuksessa:
• Osa A ilman tutkimuslääkkeen antamista: Tutkimuksen osa A alkaa, kun ensimmäisen silmän LRS/DMEK (jäljempänä silmä 1) on suunniteltu ja tutkittavan kelpoisuus on vahvistettu. Silmän 1 LRS/DMEK:n aikana sarveiskalvon endoteeli kerätään valittujen molekyylibiomarkkerien tasojen arvioimiseksi. Rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaan koehenkilöitä seurataan sitten vähintään 4 viikkoa ja enintään noin 6 kuukautta silmän 1 toipumisen arvioimiseksi ennen toisen silmän LRS/DMEK-aikataulua (tästä lähtien kutsutaan silmäksi 2). Seurantajakson kesto riippuu myös sarveiskalvonsiirtomateriaalin saatavuudesta Eye 2:ta varten. Tämän osan aikana saadut tiedot toimivat osassa B tuotettujen tietojen subjektin sisäisenä kontrollina.
• Osa B ja tutkimuslääkkeen antaminen: Tutkimuksen osa B alkaa, kun LRS/DMEK silmässä 2 voidaan ajoittaa ja tutkittavan kelpoisuus osaan B on vahvistettu. Vähintään 4 viikkoa ennen suunniteltua LRS/DMEK-tutkimusta silmässä 2 koehenkilö saa yhden annoksen QR-504a:ta lasiaisensisäisesti silmässä 2. LRS/DMEK-tutkimuksen aikana silmässä 2 sarveiskalvon endoteeli kerätään molekyylibiomarkkerin arvioimiseksi ja koehenkilöitä seurataan turvallisuuden ja siedettävyyden vuoksi vähintään 12 kuukauden ajan leikkauksen jälkeen (eli vähintään 13 kuukautta annostuksen jälkeen).
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Moorfields Eye Hospital, NIHR Clinical Research Facility
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
• FECD3:n kliininen diagnoosi:
- vahvistettu trinukleotiditoiston (TNR) ekspansion esiintyminen TCF4-geenissä (50 TNR:ää tai enemmän määritettynä PCR:llä),
- symmetrinen taudin eteneminen molemmissa silmissä tutkijan mielestä,
- kliininen indikaatio DMEK:lle molemmissa silmissä ((phakic, aphakic, pseudophakic) tai kliininen indikaatio samanaikaiselle, ennaltaehkäisevälle linssinvaihtoleikkaukselle ja DMEK:lle fakisessa silmässä.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä silmäsairaus tai muu kuin silmäsairaus/häiriö, joka voi joko vaarantaa tutkittavan tutkimukseen osallistumisen vuoksi, voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn osallistua tutkimukseen.
- Jommankumman silmän keratoplastian historia.
- Aiempi tai esiintynyt silmäherpeettisiä sairauksia (mukaan lukien herpes simplex -virus, varicella zoster tai sytomegalovirus) kummassakin silmässä.
- Aktiivisen silmäinfektion esiintyminen kummassakin silmässä.
- Kuitti 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa kaikista toimenpiteistä tai lääkkeistä, jotka aiheuttavat silmäsairauksia tai joilla on silmän sivuvaikutuksia, jotka voivat hämmentää turvallisuuden, paikallisen siedettävyyden tai mahdollisen tehon arviointia, mukaan lukien.
- Systeemiset hoidot, joiden tiedetään vaikuttavan immuunijärjestelmään (mukaan lukien sytostaatit, interferonit, TNF:ää sitovat proteiinit, immunofiliineihin vaikuttavat lääkkeet tai vasta-aineet, joilla tiedetään vaikuttavan immuunijärjestelmään, mutta niihin rajoittumatta). Potilaiden, joita on hoidettu systeemisillä steroideilla viimeisten 12 kuukauden aikana tai jotka vaativat paikallisten steroidien ajoittaista käyttöä (esim. pulmonologisissa, dermatologisissa tai oftalmologisissa indikaatioissa), voidaan harkita ottamista mukaan Medical Monitorin hyväksynnän jälkeen.
- Minkä tahansa tutkittavan lääkkeen tai laitteen käyttö 90 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa päivästä 1 sen mukaan, kumpi on pidempi, tai aikoo osallistua toiseen lääkettä tai laitetta koskevaan tutkimukseen tutkimusjakson aikana.
- Mikä tahansa aikaisempi geneettisen tai kantasoluhoidon saaminen silmäsairauksien tai muiden sairauksien hoitoon.
- Jatkuva silmänsisäisten kasvainten tapahtuma.
- Raskaana olevat tai imettävät henkilöt. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten ja miespuolisten koehenkilöiden on oltava seksuaalisesti inaktiivisia pidättäytymisen vuoksi, mikä on yhdenmukainen tutkittavan ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa, tai suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä, kuten tutkimussuunnitelmassa on määritelty. Naiset, jotka eivät ole raskaana, voidaan ottaa mukaan ilman riittävää ehkäisyä, mikäli osallistuja täyttää kriteerit.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 30 µg kohortti
Avoin kerta-annoskohortti: Annostaso 1
|
Intravitreaalinen (IVT) injektio
|
|
Kokeellinen: 60 µg kohortti
Avoin kerta-annoskohortti: Annostaso 2
|
Intravitreaalinen (IVT) injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 20 kuukautta
|
20 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta MBNL1:n ja MBNL2:n isoformitasoissa sarveiskalvon endoteelissä
Aikaikkuna: 20 kuukautta
|
20 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PQ-504a-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .