Onderzoek met QR-504a om de veiligheid, verdraagbaarheid en moleculaire biomarker(s) van het hoornvliesendotheel te evalueren bij proefpersonen met FECD3 (Fuchs Focus)

Inclusiecriteria:

• Klinische diagnose van FECD3 met:

• bevestigde aanwezigheid van trinucleotide repeat (TNR) expansie in het TCF4-gen (50 TNR's of meer zoals bepaald door PCR),
• symmetrisch ziekteverloop in beide ogen, naar de mening van de onderzoeker,
• een klinische indicatie voor DMEK in beide ogen ((fake, afake, pseudofake), of een klinische indicatie voor gelijktijdige, preventieve lensvervangingsoperatie & DMEK in fake oog.

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van een significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening die de proefpersoon in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, kan de resultaten van het onderzoek beïnvloeden, of het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen.
• Geschiedenis van elke vorm van keratoplastiek in beide ogen.
• Voorgeschiedenis of aanwezigheid van oculaire herpetische aandoeningen (waaronder herpes simplex-virus, varicella zoster of cytomegalovirus) in beide ogen.
• Aanwezigheid van een actieve ooginfectie in beide ogen.
• Ontvangst binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening van, naar de mening van de onderzoeker, procedures of geneesmiddelen die oculaire aandoeningen veroorzaken of oculaire bijwerkingen hebben die de beoordeling van de veiligheid, lokale verdraagbaarheid of potentiële werkzaamheid kunnen verstoren, waaronder.
• Systemische therapieën waarvan bekend is dat ze het immuunsysteem beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot cytostatica, interferonen, TNF-bindende eiwitten, geneesmiddelen die inwerken op immunofilines of antilichamen met een bekende impact op het immuunsysteem). Proefpersonen die in de afgelopen 12 maanden zijn behandeld met systemische steroïden of die intermitterend gebruik van topische steroïden nodig hebben (bijv. bij pulmonologische, dermatologische of oftalmologische indicaties) kunnen in aanmerking komen voor opname na goedkeuring door de Medische Monitor.
• Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 90 dagen of 5 halfwaardetijden vanaf dag 1, afhankelijk van welke langer is, of van plan bent om tijdens de onderzoeksperiode deel te nemen aan een ander onderzoek naar een medicijn of apparaat.
• Elke voorafgaande ontvangst van genetische of stamceltherapie voor oculaire of niet-oculaire ziekte.
• Voortdurende gebeurtenis van intraoculaire tumoren.
• Zwangere of borstvoeding gevende personen. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen moeten seksueel inactief zijn door onthouding, wat consistent is met de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de proefpersoon, of ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken, zoals gedefinieerd in het onderzoeksprotocol. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, kunnen worden opgenomen zonder het gebruik van adequate anticonceptie, op voorwaarde dat de deelnemer aan de criteria voldoet.