Badanie za pomocą QR-504a w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i biomarkerów molekularnych śródbłonka rogówki u osób z FECD3 (Fuchs Focus)
Otwarte badanie eksploracyjne z pojedynczą dawką z QR-504a w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i biomarkerów molekularnych śródbłonka rogówki u pacjentów z dystrofią śródbłonka rogówki Fuchsa z ekspansją powtórzeń trinukleotydów w genie TCF4 (FECD3)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
PQ-504a-001 (Fuchs Focus) to otwarte, kontrolowane badanie wewnątrzosobnicze z udziałem pacjentów z FECD3 zakwalifikowanych do keratoplastyki śródbłonka błony Descemeta (DMEK) w obu oczach lub z jednoczesną, zapobiegawczą operacją wymiany soczewki (LRS/DMEK) , jeśli jest to wskazane w ramach rutynowej praktyki klinicznej. Każdy przedmiot przejdzie przez następujące dwie części tego badania:
• Część A bez podawania badanego leku: Część A badania rozpoczyna się po zaplanowaniu LRS/DMEK pierwszego oka (zwanego dalej Okiem 1) i potwierdzeniu kwalifikacji uczestnika. Podczas badania LRS/DMEK oka 1 zostanie pobrany śródbłonek rogówki w celu oceny poziomów wybranych biomarkerów molekularnych. Zgodnie z rutynową praktyką kliniczną, osobniki będą następnie monitorowane przez co najmniej 4 tygodnie i do około 6 miesięcy w celu oceny powrotu do zdrowia Oka 1 przed zaplanowaniem LRS/DMEK drugiego oka (zwanego dalej Okiem 2). Czas trwania okresu obserwacji zależy również od dostępności materiału do przeszczepu rogówki dla Oka 2. Dane wygenerowane podczas tej części posłużą jako kontrola wewnątrzosobnicza dla danych wygenerowanych w Części B.
• Część B z podawaniem badanego leku: Część B badania rozpoczyna się po zaplanowaniu LRS/DMEK w Oku 2 i potwierdzeniu kwalifikacji uczestnika do Części B. Co najmniej 4 tygodnie przed planowanym LRS/DMEK w Oku 2, pacjent otrzyma pojedynczą dawkę QR-504a podaną do ciała szklistego w Oku 2. Podczas LRS/DMEK w Oku 2 zostanie pobrany śródbłonek rogówki w celu oceny biomarkerów molekularnych i osoby będą nadal obserwowane pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji przez co najmniej 12 miesięcy po operacji (tj. co najmniej 13 miesięcy po dawkowaniu).
Typ studiów
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Moorfields Eye Hospital, NIHR Clinical Research Facility
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
• Rozpoznanie kliniczne FECD3 z:
- potwierdzona obecność ekspansji powtórzeń trinukleotydów (TNR) w genie TCF4 (50 TNR lub więcej, jak określono metodą PCR),
- symetryczna progresja choroby w obu oczach, w ocenie Badacza,
- wskazanie kliniczne do DMEK w obu oczach (fakijnej, bezsoczewkowej, pseudofakijnej) lub wskazanie kliniczne do jednoczesnej, zapobiegawczej operacji wymiany soczewki i DMEK w oku fakijnym.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność jakiejkolwiek istotnej choroby/zaburzenia oczu lub niezwiązanej z oczami, która może narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
- Historia jakiejkolwiek formy keratoplastyki w każdym oku.
- Historia lub obecność opryszczki oczu (w tym wirusa opryszczki pospolitej, półpaśca ospy wietrznej lub wirusa cytomegalii) w którymkolwiek oku.
- Obecność jakiejkolwiek czynnej infekcji oka w każdym oku.
- Otrzymanie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym opinii badacza wszelkich procedur lub leków, które powodują choroby oczu lub mają działania niepożądane dotyczące oczu, które mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa, miejscową tolerancję lub potencjalną skuteczność, w tym.
- Terapie ogólnoustrojowe, o których wiadomo, że wpływają na układ odpornościowy (w tym między innymi cytostatyki, interferony, białka wiążące TNF, leki działające na immunofiliny lub przeciwciała o znanym wpływie na układ odpornościowy). Osoby, które były leczone steroidami ogólnoustrojowymi w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub które wymagają sporadycznego stosowania steroidów miejscowych (np. ze wskazań pulmonologicznych, dermatologicznych lub okulistycznych) mogą zostać rozważone włączenie po zatwierdzeniu przez monitor medyczny.
- Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku lub urządzenia w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania od dnia 1, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, lub planuje udział w innym badaniu leku lub urządzenia w okresie badania.
- Wszelkie uprzednie poddanie się terapii genetycznej lub komórkami macierzystymi w przypadku chorób oczu lub innych chorób oczu.
- Trwające zdarzenie guzów wewnątrzgałkowych.
- Osoby w ciąży lub karmiące piersią. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą być nieaktywni seksualnie poprzez abstynencję, która jest zgodna z preferowanym i zwykłym trybem życia badanych, lub zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń, jak określono w protokole badania. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, mogą zostać uwzględnione bez stosowania odpowiedniej antykoncepcji, pod warunkiem, że uczestniczka spełnia kryteria.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 30 µg
Otwarta kohorta z pojedynczą dawką: Poziom dawki 1
|
Wstrzyknięcie doszklistkowe (IVT).
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 60 µg
Otwarta kohorta z pojedynczą dawką: Poziom dawki 2
|
Wstrzyknięcie doszklistkowe (IVT).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy (AE)
Ramy czasowe: 20 miesięcy
|
20 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej poziomów izoform MBNL1 i MBNL2 w śródbłonku rogówki
Ramy czasowe: 20 miesięcy
|
20 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PQ-504a-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .