Studie s QR-504a za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a molekulárního biomarkeru (biomarkerů) endotelu rohovky u subjektů s FECD3 (Fuchs Focus)

Kritéria pro zařazení:

• Klinická diagnóza FECD3 s:

• potvrzená přítomnost expanze trinukleotidové repetice (TNR) v genu TCF4 (50 TNR nebo více, jak bylo stanoveno pomocí PCR),
• symetrická progrese onemocnění v obou očích, podle názoru výzkumníka,
• klinická indikace pro DMEK u obou očí ((fakické, afakické, pseudofakické) nebo klinická indikace pro souběžnou, preemptivní operaci výměny čočky a DMEK u fakického oka.

Kritéria vyloučení:

• Přítomnost jakéhokoli významného očního nebo neočního onemocnění/poruchy, která může vystavit subjekt riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledky studie nebo schopnost subjektu účastnit se studie.
• Anamnéza jakékoli formy keratoplastiky v každém oku.
• Anamnéza nebo přítomnost očních herpetických onemocnění (včetně viru herpes simplex, varicella zoster nebo cytomegaloviru) v každém oku.
• Přítomnost jakékoli aktivní oční infekce v každém oku.
• Příjem do 3 měsíců před Screeningem podle názoru zkoušejícího jakékoli postupy nebo léky, které způsobují oční onemocnění nebo mají oční vedlejší účinky, které mohou zmást hodnocení bezpečnosti, místní snášenlivosti nebo potenciální účinnosti včetně.
• Systémové terapie, o nichž je známo, že ovlivňují imunitní systém (včetně cytostatik, interferonů, TNF-vazebných proteinů, léků působících na imunofiliny nebo protilátek se známým dopadem na imunitní systém, ale bez omezení na ně). Subjekty, které byly léčeny systémovými steroidy během posledních 12 měsíců nebo které vyžadují přerušované používání topických steroidů (např. v pulmonologických, dermatologických nebo oftalmologických indikacích), mohou být zváženy pro zařazení po schválení lékařským monitorem.
• Použití jakéhokoli zkoumaného léku nebo zařízení během 90 dnů nebo 5 poločasů ode dne 1, podle toho, co je delší, nebo plánuje účast v jiné studii léku nebo zařízení během období studie.
• Jakékoli předchozí přijetí genetické terapie nebo terapie kmenovými buňkami pro oční nebo neokulární onemocnění.
• Probíhající příhoda nitroočních nádorů.
• Těhotné nebo kojící subjekty. Ženy ve fertilním věku a muži musí být sexuálně neaktivní abstinencí, která je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu, nebo musí souhlasit s použitím vysoce účinných metod antikoncepce, jak je definováno v protokolu studie. Ženy v nefertilním věku mohou být zařazeny bez použití adekvátní antikoncepce, pokud účastnice splní kritéria.