Исследование с QR-504a для оценки безопасности, переносимости и молекулярных биомаркеров эндотелия роговицы у субъектов с FECD3 (Fuchs Focus)

Критерии включения:

• Клинический диагноз FECD3 с:

• подтвержденное наличие экспансии тринуклеотидных повторов (TNR) в гене TCF4 (50 TNR или более, как определено с помощью ПЦР),
• симметричное течение заболевания обоих глаз, по мнению исследователя,
• клиническое показание для DMEK на обоих глазах ((факичный, афакический, артифакичный) или клиническое показание для одновременной упреждающей операции по замене хрусталика и DMEK для факичного глаза.

Критерий исключения:

• Наличие любого значительного глазного или неглазного заболевания/расстройства, которое может подвергнуть субъекта риску из-за участия в исследовании, может повлиять на результаты исследования или способность субъекта участвовать в исследовании.
• История любой формы кератопластики на любом глазу.
• История или наличие глазных герпетических заболеваний (включая вирус простого герпеса, ветряную оспу или цитомегаловирус) в любом глазу.
• Наличие любой активной глазной инфекции в любом глазу.
• Получение в течение 3 месяцев до скрининга, по мнению исследователя, любых процедур или препаратов, которые вызывают глазное заболевание или имеют глазные побочные эффекты, которые могут исказить оценку безопасности, местной переносимости или потенциальной эффективности, в том числе.
• Системная терапия, которая, как известно, влияет на иммунную систему (включая, помимо прочего, цитостатики, интерфероны, TNF-связывающие белки, препараты, действующие на иммунофилины, или антитела с известным влиянием на иммунную систему). Субъекты, которые лечились системными стероидами в течение последних 12 месяцев или которым требуется прерывистое использование местных стероидов (например, по пульмонологическим, дерматологическим или офтальмологическим показаниям), могут быть рассмотрены для включения после одобрения медицинским монитором.
• Использование любого исследуемого лекарственного средства или устройства в течение 90 дней или 5 периодов полураспада после 1-го дня, в зависимости от того, что дольше, или планирование участия в другом исследовании лекарственного средства или устройства в течение периода исследования.
• Любое предшествующее получение генетической терапии или терапии стволовыми клетками глазных или неглазных заболеваний.
• Продолжающееся событие внутриглазных опухолей.
• Беременные или кормящие субъекты. Субъекты женского пола детородного возраста и субъекты мужского пола должны быть сексуально неактивными путем воздержания, что соответствует предпочтительному и обычному образу жизни субъекта, или согласиться на использование высокоэффективных методов контроля над рождаемостью, как определено в протоколе исследования. Женщины, не способные к деторождению, могут быть включены без использования адекватных противозачаточных средств при условии, что участница соответствует критериям.