Studie mit QR-504a zur Bewertung von Sicherheit, Verträglichkeit und molekularen Biomarkern für Hornhautendothel bei Patienten mit FECD3 (Fuchs Focus)

Einschlusskriterien:

• Klinische Diagnose von FECD3 mit:

• bestätigtes Vorhandensein einer Trinukleotid-Wiederholung (TNR)-Expansion im TCF4-Gen (50 TNRs oder mehr, wie durch PCR bestimmt),
• symmetrischer Krankheitsverlauf in beiden Augen, nach Meinung des Prüfarztes,
• eine klinische Indikation für DMEK in beiden Augen ((phak, aphak, pseudophaken) oder eine klinische Indikation für eine gleichzeitige, präventive Linsenersatzoperation und DMEK im phaken Auge.

Ausschlusskriterien:

• Das Vorhandensein einer signifikanten okulären oder nicht-okularen Erkrankung/Störung, die den Probanden entweder aufgrund der Teilnahme an der Studie einem Risiko aussetzen kann, kann die Ergebnisse der Studie oder die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinflussen.
• Anamnese jeglicher Form von Keratoplastik in beiden Augen.
• Vorgeschichte oder Vorhandensein von Augenherpeserkrankungen (einschließlich Herpes-simplex-Virus, Varicella-Zoster- oder Cytomegalovirus) in einem der Augen.
• Vorhandensein einer aktiven Augeninfektion in einem der Augen.
• Erhalt innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening nach Meinung des Prüfarztes von Verfahren oder Arzneimitteln, die Augenerkrankungen verursachen oder Augennebenwirkungen haben, die die Bewertung der Sicherheit, lokalen Verträglichkeit oder potenziellen Wirksamkeit verfälschen können, einschließlich.
• Systemische Therapien, von denen bekannt ist, dass sie das Immunsystem beeinflussen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Zytostatika, Interferone, TNF-bindende Proteine, Arzneimittel, die auf Immunophiline wirken, oder Antikörper mit bekannter Wirkung auf das Immunsystem). Patienten, die in den letzten 12 Monaten mit systemischen Steroiden behandelt wurden oder die eine intermittierende Anwendung von topischen Steroiden benötigen (z. B. bei pulmonologischen, dermatologischen oder ophthalmologischen Indikationen), können nach Genehmigung durch den medizinischen Monitor für die Aufnahme in Betracht gezogen werden.
• Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten ab Tag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder geplante Teilnahme an einer anderen Studie eines Arzneimittels oder Geräts während des Studienzeitraums.
• Jeder frühere Erhalt einer Gen- oder Stammzelltherapie für Augen- oder nicht-Augenerkrankungen.
• Laufendes Ereignis von intraokularen Tumoren.
• Schwangere oder stillende Personen. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden müssen durch Abstinenz sexuell inaktiv sein, was dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Probanden entspricht, oder sich bereit erklären, hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden, wie im Studienprotokoll definiert. Frauen im nicht gebärfähigen Alter können ohne Anwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung aufgenommen werden, vorausgesetzt, die Teilnehmerin erfüllt die Kriterien.