C9orf72関連ALSにおけるAL001を評価する第2相試験
2025年5月30日 更新者：Alector Inc.
C9orf72関連筋萎縮性側索硬化症におけるAL001の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するためのフェーズ2、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
C9orf72関連ALSの参加者におけるAL001の第2相二重盲検プラセボ対照研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、C9orf72 関連筋萎縮性側索硬化症の参加者における AL001 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学をテストする第 2 相二重盲検プラセボ対照試験です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- C9orf72変異の確認
- 改訂されたエル・エスコリアル基準による ALS の診断
- -スクリーニング訪問時のALSによる筋力低下の発症からの時間≤36か月
- -肺活量（VC）が遅い スクリーニング訪問時の予測容量の50％以上
- リルゾールを服用している場合は、スクリーニング訪問の少なくとも30日前まで安定した用量のリルゾールを服用している必要があります。 リルゾール未経験の参加者は許可されます。
- エダラボンを服用している場合は、スクリーニング訪問の前に少なくとも1サイクルのエダラボンを完了している必要があり、調査中もエダラボンを継続する予定です。 Edaravone のナイーブな参加者は許可されます。
- 女性は、妊娠中、授乳中、または研究期間内に妊娠する予定であってはなりません。 男性は許容できる避妊法を使用することに同意する必要があります
- -スクリーニング訪問時にインフォームドコンセントを提供し、研究全体を通して研究手順を順守することができる
除外基準:
- 臨床的に重要な、不安定な病状 (ALS 以外)
- 臨床的に重大な心疾患、肝疾患または腎疾患
- 認知障害または認知症
- 現在制御されていない高血圧
- 未解決のがんの病歴
- 実験的遺伝子治療
- あらゆる実験的ワクチン (COVID-19 に対するあらゆるワクチンが承認されているか、緊急使用許可の下で投与されている場合は許可されます)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：AL001
AL001 4週間ごと
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静脈内（IV）注入による投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ
4週間ごとのプラセボ
|
静脈内（IV）注入による投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の被験者の数によって測定されたAL001の安全性と忍容性の評価
時間枠：24週間
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研究治療期間中に有害事象の参加者の数
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24週間
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AL001の免疫原性
時間枠：24週目
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24週目の抗薬物抗体（ADA）からAL001への陽性の参加者の数
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24週目
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血清中のAL001の薬物動態（PK）
時間枠：24週目
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24週目の血清中のAL001の濃度
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24週目
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CSFのAL001の薬物動態（PK）
時間枠：24週目
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24週目の脳脊髄液（CSF）におけるAL001の濃度
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24週目
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プラズマプログランリンのベースラインからの変化
時間枠：24週間
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プラズマプログランリンレベルのベースラインから24週目への変化を評価する
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24週間
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CSFプログラヌリンのベースラインからの変更
時間枠：24週間
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脳脊髄液（CSF）プログラヌリンレベルのベースラインから24週目への変化を評価する
|
24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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プラズマニューロフィラメントライトチェーンのベースラインからの変化
時間枠：24週間
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プラズマニューロフィラメントライトチェーンレベルのベースラインから24週目への変化を評価する
|
24週間
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CSFニューロフィラメントライトチェーンのベースラインからの変更
時間枠：24週間
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脳脊髄液（CSF）ニューロフィラメント軽鎖レベルのベースラインから24週目への変化を評価する
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Sabrina Paganoni, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月2日
一次修了 (実際)
2022年10月28日
研究の完了 (実際)
2022年10月28日
試験登録日
最初に提出
2021年9月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月13日
最初の投稿 (実際)
2021年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月30日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。