评估 C9orf72 相关 ALS 中 AL001 的第 2 阶段研究
2023年6月14日 更新者：Alector Inc.
一项评估 AL001 在 C9orf72 相关肌萎缩性侧索硬化症中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究
在患有 C9orf72 相关 ALS 的参与者中对 AL001 进行的 2 期双盲、安慰剂对照研究。
研究概览
详细说明
这是一项 2 期双盲、安慰剂对照试验，旨在测试 AL001 在 C9orf72 相关肌萎缩侧索硬化症参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确认 C9orf72 突变
- 通过修订的埃斯科里亚尔标准诊断肌萎缩侧索硬化
- 筛选访视时肌萎缩侧索硬化症发作时间≤36 个月
- 筛选访视时慢肺活量 (VC) ≥ 预测容量的 50%
- 如果服用利鲁唑，则必须在筛选访视前服用稳定剂量的利鲁唑至少 30 天。 允许利鲁唑天真的参与者。
- 如果服用依达拉奉，则必须在筛选访问之前完成至少一个周期的依达拉奉，并计划在研究期间继续依达拉奉。 允许依达拉奉天真的参与者。
- 女性不得在研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕。 男性必须同意使用可接受的避孕措施
- 能够在筛选访问时提供知情同意并在整个研究过程中遵守研究程序
排除标准：
- 具有临床意义的、不稳定的医疗状况（肌萎缩侧索硬化除外）
- 有临床意义的心脏病、肝病或肾病
- 认知障碍或痴呆
- 当前未控制的高血压
- 未解决的癌症史
- 任何实验性基因疗法
- 任何实验性疫苗（允许在紧急使用授权下批准或管理的任何针对 COVID-19 的疫苗）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：AL001
AL001 每 4 周一次
|
通过静脉内 (IV) 输注给药
|
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安慰剂比较：安慰剂
每 4 周一次安慰剂
|
通过静脉内 (IV) 输注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过发生不良事件的受试者人数来评估 AL001 的安全性和耐受性
大体时间：32周
|
研究治疗期间不良事件的发生率
|
32周
|
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AL001 的药代动力学 (PK)
大体时间：32周
|
指定时间点的 AL001 浓度
|
32周
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AL001 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：32周
|
在特定时间点评估 AL001 浓度的 Cmax
|
32周
|
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AL001 浓度曲线下面积 (AUC)
大体时间：32周
|
在指定时间点评估 AL001 浓度的 AUC
|
32周
|
|
血清颗粒蛋白原相对于基线的变化
大体时间：32周
|
在预先指定的时间点评估血清颗粒蛋白原水平
|
32周
|
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CSF 颗粒体蛋白前体相对于基线的变化
大体时间：32周
|
在预先指定的时间点评估 CSF 颗粒体蛋白原水平
|
32周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血浆神经丝轻链相对于基线的变化
大体时间：32周
|
在预先指定的时间点评估血浆神经丝轻链水平
|
32周
|
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CSF 神经丝轻链相对于基线的变化
大体时间：32周
|
在预先指定的时间点评估 CSF 神经丝轻链水平
|
32周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Sabrina Paganoni, MD、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月2日
初级完成 (实际的)
2022年10月28日
研究完成 (实际的)
2022年10月28日
研究注册日期
首次提交
2021年9月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月13日
首次发布 (实际的)
2021年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年6月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月14日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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