Um estudo de fase 2 para avaliar AL001 em ELA associada a C9orf72
30 de maio de 2025 atualizado por: Alector Inc.
Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do AL001 na esclerose lateral amiotrófica associada a C9orf72
Um estudo de fase 2 duplo-cego, controlado por placebo de AL001 em participantes com ELA associada a C9orf72.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase 2, duplo-cego, controlado por placebo para testar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do AL001 em participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica associada a C9orf72.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Confirmação da mutação C9orf72
- Diagnóstico de ELA por critérios revisados de El Escorial
- Tempo desde o início da fraqueza muscular devido a ELA ≤36 meses no momento da visita de triagem
- Capacidade Vital Lenta (VC) ≥50% da capacidade prevista no momento da visita de triagem
- Se estiver tomando riluzol, deve estar em uma dose estável de riluzol por pelo menos 30 dias antes da visita de triagem. Participantes ingênuos de Riluzol são permitidos.
- Se estiver tomando edaravone, deve ter concluído pelo menos um ciclo de edaravone antes da visita de triagem e planejar continuar com edaravone durante o estudo. Participantes ingênuos de Edaravone são permitidos.
- As fêmeas não devem estar grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo. Os homens devem concordar em usar métodos contraceptivos aceitáveis
- Capaz de fornecer consentimento informado na visita de triagem e cumprir os procedimentos do estudo durante todo o estudo
Critério de exclusão:
- Condição médica clinicamente significativa e instável (exceto ELA)
- Doença cardíaca, doença hepática ou doença renal clinicamente significativa
- Comprometimento cognitivo ou demência
- Hipertensão atual não controlada
- Histórico de câncer não resolvido
- Qualquer terapia genética experimental
- Qualquer vacina experimental (qualquer vacina contra COVID-19 aprovada ou administrada sob uma Autorização de Uso de Emergência é permitida)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: AL001
AL001 a cada 4 semanas
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Administrado por infusão intravenosa (IV)
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo a cada 4 semanas
|
Administrado por infusão intravenosa (IV)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da segurança e tolerabilidade do Al001 medido pelo número de indivíduos com eventos adversos
Prazo: 24 semanas
|
Contagem de participantes com eventos adversos durante o período de tratamento do estudo
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24 semanas
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Imunogenicidade de Al001
Prazo: Semana 24
|
Contagem de participantes positivos para anticorpos antidrogas (ADAS) para AL001 na semana 24
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Semana 24
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Farmacocinética (PK) de AL001 no soro
Prazo: Semana 24
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Concentração de AL001 no soro na semana 24
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Semana 24
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Farmacocinética (PK) de AL001 no LCR
Prazo: Semana 24
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Concentração de AL001 no líquido cefalorraquidiano (LCR) na semana 24
|
Semana 24
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Mudança da linha de base na programação plasmática
Prazo: 24 semanas
|
Avalie a mudança da linha de base para a semana 24 nos níveis plasmáticos de programulina
|
24 semanas
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|
Mudança da linha de base na programação do LCR
Prazo: 24 semanas
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Avalie a mudança da linha de base para a semana 24 nos níveis de programulina do líquido cefalorraquidiano (LCR)
|
24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base na cadeia de luz do neurofilamento plasmático
Prazo: 24 semanas
|
Avalie a mudança da linha de base para a semana 24 nos níveis de cadeia leve de neurofilamentos plasmáticos
|
24 semanas
|
|
Mudança da linha de base na cadeia de luz do neurofilamento do LCR
Prazo: 24 semanas
|
Avalie a mudança da linha de base para a semana 24 no líquido cefalorraquidiano (LCR) níveis de cadeia leve de neurofilamentos
|
24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
28 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AL001-ALS-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .