Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające AL001 w ALS związanym z C9orf72

14 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Alector Inc.

Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę AL001 w stwardnieniu zanikowym bocznym związanym z C9orf72

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 AL001 u uczestników z ALS związanym z C9orf72.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki AL001 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym związanym z C9orf72.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzenie mutacji C9orf72
  • Diagnoza ALS według zmienionych kryteriów El Escorial
  • Czas od początku osłabienia mięśni spowodowanego ALS ≤36 miesięcy w czasie wizyty przesiewowej
  • Wolna pojemność życiowa (VC) ≥50% przewidywanej pojemności w czasie wizyty przesiewowej
  • Jeśli przyjmuje riluzol, musi przyjmować stałą dawkę riluzolu przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową. Dozwolone są osoby naiwne z Riluzolem.
  • W przypadku przyjmowania edarawonu należy ukończyć co najmniej jeden cykl edarawonu przed wizytą przesiewową i planować kontynuację edarawonu podczas badania. Dozwolone są osoby naiwne Edaravone.
  • Kobiety nie mogą być w ciąży, karmić piersią ani planować ciąży w okresie badania. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej antykoncepcji
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podczas wizyty przesiewowej i przestrzegania procedur badania przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotny, niestabilny stan zdrowia (inny niż ALS)
  • Klinicznie istotna choroba serca, choroba wątroby lub choroba nerek
  • Zaburzenia funkcji poznawczych lub demencja
  • Obecne niekontrolowane nadciśnienie
  • Historia nierozwiązanego raka
  • Każda eksperymentalna terapia genowa
  • Dowolna szczepionka eksperymentalna (dozwolona jest każda szczepionka przeciwko COVID-19, zatwierdzona lub podawana na podstawie zezwolenia na użycie w nagłych wypadkach)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AL001
AL001 co 4 tygodnie
Lek: AL001
Podawany we wlewie dożylnym (IV).
Komparator placebo: Placebo
Placebo co 4 tygodnie
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji AL001 mierzona liczbą pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Występowanie zdarzeń niepożądanych podczas okresu leczenia w ramach badania
32 tygodnie
Farmakokinetyka (PK) AL001
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Stężenie AL001 w określonych punktach czasowych
32 tygodnie
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla AL001
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Oceń Cmax dla stężenia AL001 w określonych punktach czasowych
32 tygodnie
Powierzchnia pod krzywą stężenia (AUC) dla AL001
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Ocenić AUC dla stężenia AL001 w określonych punktach czasowych
32 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości początkowej progranuliny w surowicy
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Oceń poziomy progranuliny w surowicy we wcześniej określonych punktach czasowych
32 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Oceń poziomy progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym we wcześniej określonych punktach czasowych
32 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej łańcucha lekkiego neurofilamentu osocza
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Oceń poziomy łańcuchów lekkich neurofilamentów w osoczu we wcześniej określonych punktach czasowych
32 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości początkowej łańcucha lekkiego neurofilamentu płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: 32 tygodnie
Oceń poziomy łańcucha lekkiego neurofilamentu CSF we wcześniej określonych punktach czasowych
32 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alector Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AL001-ALS-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na AL001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj