Badanie fazy 2 oceniające AL001 w ALS związanym z C9orf72
30 maja 2025 zaktualizowane przez: Alector Inc.
Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę AL001 w stwardnieniu zanikowym bocznym związanym z C9orf72
Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 AL001 u uczestników z ALS związanym z C9orf72.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki AL001 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym związanym z C9orf72.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzenie mutacji C9orf72
- Diagnoza ALS według zmienionych kryteriów El Escorial
- Czas od początku osłabienia mięśni spowodowanego ALS ≤36 miesięcy w czasie wizyty przesiewowej
- Wolna pojemność życiowa (VC) ≥50% przewidywanej pojemności w czasie wizyty przesiewowej
- Jeśli przyjmuje riluzol, musi przyjmować stałą dawkę riluzolu przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową. Dozwolone są osoby naiwne z Riluzolem.
- W przypadku przyjmowania edarawonu należy ukończyć co najmniej jeden cykl edarawonu przed wizytą przesiewową i planować kontynuację edarawonu podczas badania. Dozwolone są osoby naiwne Edaravone.
- Kobiety nie mogą być w ciąży, karmić piersią ani planować ciąży w okresie badania. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej antykoncepcji
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podczas wizyty przesiewowej i przestrzegania procedur badania przez cały czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotny, niestabilny stan zdrowia (inny niż ALS)
- Klinicznie istotna choroba serca, choroba wątroby lub choroba nerek
- Zaburzenia funkcji poznawczych lub demencja
- Obecne niekontrolowane nadciśnienie
- Historia nierozwiązanego raka
- Każda eksperymentalna terapia genowa
- Dowolna szczepionka eksperymentalna (dozwolona jest każda szczepionka przeciwko COVID-19, zatwierdzona lub podawana na podstawie zezwolenia na użycie w nagłych wypadkach)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AL001
AL001 co 4 tygodnie
|
Podawany we wlewie dożylnym (IV).
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo co 4 tygodnie
|
Podawany we wlewie dożylnym (IV).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji AL001 mierzonej przez liczbę osób z zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi w okresie leczenia badań
|
24 tygodnie
|
|
Immunogenność Al001
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Liczba uczestników pozytywnych dla przeciwciał anty-leżących (ADAS) do AL001 w 24 tygodniu
|
Tydzień 24
|
|
Farmakokinetyka (PK) AL001 w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Stężenie AL001 w surowicy w 24 tygodniu
|
Tydzień 24
|
|
Farmakokinetyka (PK) AL001 w CSF
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Stężenie Al001 w płynie mózgowo -rdzeniowym (CSF) w 24 tygodniu
|
Tydzień 24
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w programie plazmy
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Oceń zmianę od wartości wyjściowej na 24 tydzień w poziomach progranuliny w osoczu
|
24 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w programie CSF
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Oceń zmianę od wartości wyjściowej na 24 tydzień w poziomach progranuliny płynu mózgowo -rdzeniowego (CSF)
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w łańcuchu lekkim neurofilamentowego w osoczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Oceń zmianę od wartości wyjściowej na 24 tydzień w poziomach łańcucha lekkiego neurofilamentowego w osoczu
|
24 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w łańcuchu lekkim nerwiakiem płynu mózgowo -rdzeniowym
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Oceń zmianę od wartości wyjściowej na 24 tydzień w płynie mózgowo -rdzeniowym (CSF) Neurofilament Light Light Cain
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 września 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 października 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 października 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AL001-ALS-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .