Studie fáze 2 k vyhodnocení AL001 v C9orf72-Associated ALS
30. května 2025 aktualizováno: Alector Inc.
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky AL001 u amyotrofické laterální sklerózy spojené s C9orf72
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s AL001 u účastníků s ALS spojenou s C9orf72.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k testování bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky AL001 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou spojenou s C9orf72.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzení mutace C9orf72
- Diagnostika ALS podle revidovaných kritérií El Escorial
- Doba od nástupu svalové slabosti v důsledku ALS ≤ 36 měsíců v době screeningové návštěvy
- Pomalá vitální kapacita (VC) ≥ 50 % předpokládané kapacity v době screeningové návštěvy
- Pokud užíváte riluzol, musíte být na stabilní dávce riluzolu po dobu nejméně 30 dnů před screeningovou návštěvou. Riluzolově naivní účastníci jsou povoleni.
- Pokud užíváte edaravon, musíte před screeningovou návštěvou dokončit alespoň jeden cyklus edaravonu a plánovat pokračování edaravonu během studie. Naivní účastníci Edaravone jsou povoleni.
- Ženy nesmějí být těhotné, kojit nebo plánovat početí během období studie. Muži musí souhlasit s používáním přijatelné antikoncepce
- Schopný poskytnout informovaný souhlas při screeningové návštěvě a dodržovat studijní postupy v průběhu studie
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významný, nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS)
- Klinicky významné onemocnění srdce, jater nebo ledvin
- Kognitivní porucha nebo demence
- Současná nekontrolovaná hypertenze
- Neřešená rakovina v anamnéze
- Jakákoli experimentální genová terapie
- Jakákoli experimentální vakcína (je povolena jakákoli vakcína proti COVID-19 schválená nebo podávaná na základě povolení pro nouzové použití)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AL001
AL001 každé 4 týdny
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo každé 4 týdny
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti AL001 měřeno podle počtu subjektů s nežádoucími účinky
Časové okno: 24 týdnů
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky během období léčby studie
|
24 týdnů
|
|
Imunogenita Al001
Časové okno: 24. týden
|
Počet účastníků pozitivních na protilátky proti léčivům (ADAS) na Al001 v 24. týdnu
|
24. týden
|
|
Farmakokinetika (PK) AL001 v séru
Časové okno: 24. týden
|
Koncentrace Al001 v séru v 24. týdnu
|
24. týden
|
|
Farmakokinetika (PK) AL001 v CSF
Časové okno: 24. týden
|
Koncentrace Al001 v mozkomíšním moku (CSF) ve 24. týdnu
|
24. týden
|
|
Změna z výchozí hodnoty v plazmatickém progranulinu
Časové okno: 24 týdnů
|
Vyhodnoťte změnu z výchozí hodnoty na 24. týdnu v hladinách progranulinu v plazmě
|
24 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v progranulinu CSF
Časové okno: 24 týdnů
|
Vyhodnoťte změnu z výchozí hodnoty na 24. týdnu v hladinách progranulinu mozkomíšního moku (CSF)
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v plazmatickém neurofilamentovém lehkém řetězci
Časové okno: 24 týdnů
|
Vyhodnoťte změnu z výchozí hodnoty na 24. týden v plazmových úrovních neurofilamentu lehkého řetězce
|
24 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v lehkém řetězci CSF neurofilamentu
Časové okno: 24 týdnů
|
Vyhodnoťte změnu z výchozí hodnoty na 24. týden v hladinách neurofilamentu mozkomíšního moku (CSF)
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. září 2021
Primární dokončení (Aktuální)
28. října 2022
Dokončení studie (Aktuální)
28. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
22. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AL001-ALS-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .