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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung von AL001 bei C9orf72-assoziierter ALS

30. Mai 2025 aktualisiert von: Alector Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AL001 bei C9orf72-assoziierter amyotropher Lateralsklerose

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zu AL001 bei Teilnehmern mit C9orf72-assoziierter ALS.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Prüfung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AL001 bei Teilnehmern mit C9orf72-assoziierter amyotropher Lateralsklerose.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigung der C9orf72-Mutation
  • Diagnose von ALS durch überarbeitete El Escorial-Kriterien
  • Zeit seit Beginn der Muskelschwäche aufgrund von ALS ≤ 36 Monate zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
  • Langsame Vitalkapazität (VC) ≥50 % der vorhergesagten Kapazität zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
  • Wenn Sie Riluzol einnehmen, müssen Sie mindestens 30 Tage vor dem Screening-Besuch eine stabile Riluzol-Dosis einnehmen. Riluzol-naive Teilnehmer sind erlaubt.
  • Wenn Sie Edaravon einnehmen, müssen Sie vor dem Screening-Besuch mindestens einen Edaravon-Zyklus abgeschlossen haben und planen, Edaravon während der Studie fortzusetzen. Edaravone-naive Teilnehmer sind erlaubt.
  • Frauen dürfen während des Studienzeitraums nicht schwanger sein, stillen oder planen, schwanger zu werden. Männer müssen zustimmen, eine akzeptable Verhütungsmethode zu verwenden
  • In der Lage, beim Screening-Besuch eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren während der gesamten Studie einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikanter, instabiler medizinischer Zustand (außer ALS)
  • Klinisch signifikante Herzerkrankung, Lebererkrankung oder Nierenerkrankung
  • Kognitive Beeinträchtigung oder Demenz
  • Aktuelle unkontrollierte Hypertonie
  • Geschichte von ungelöstem Krebs
  • Jede experimentelle Gentherapie
  • Jeder experimentelle Impfstoff (jeder Impfstoff gegen COVID-19, der entweder zugelassen ist oder im Rahmen einer Notfallgenehmigung verabreicht wird, ist erlaubt)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AL001
AL001 alle 4 Wochen
Arzneimittel: AL001
Wird über intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo alle 4 Wochen
Arzneimittel: Placebo
Wird über intravenöse (IV) Infusion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AL001 gemessen anhand der Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen während des Studienbehandlungzeitraums
24 Wochen
Immunogenität von AL001
Zeitfenster: Woche 24
Anzahl der Teilnehmer, die positiv für Anti-Drogen-Antikörper (ADAs) gegen AL001 in Woche 24
Woche 24
Pharmakokinetik (PK) von AL001 in Serum
Zeitfenster: Woche 24
Konzentration von AL001 in Serum in Woche 24
Woche 24
Pharmakokinetik (PK) von AL001 in CSF
Zeitfenster: Woche 24
Konzentration von AL001 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) in Woche 24
Woche 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Plasma -Programm
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewerten Sie die Änderung von Grundlinien zu Woche 24 in Plasma -Programmprogranulinspiegeln
24 Wochen
Wechseln Sie vom Ausgangswert im CSF -Programm
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewerten Sie die Veränderung von Grundlinie zu Woche 24 in Progranulinspiegeln Cerebrospinal Fluid (CSF)
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Grundlinie in der Plasma -Neurofilament -Lichtkette
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewerten Sie die Veränderung von Grundlinie zu Woche 24 in Plasma -Neurofilament -Lichtkettenspiegeln
24 Wochen
Veränderung von der Basislinie in der leichten Kette von CSF -Neurofilament
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewerten Sie die Veränderung von Grundlinie bis Woche 24 in Cerebrospinalfluid (CSF) Neurofilament Leichtkettenspiegel
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alector Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AL001-ALS-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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