Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie til evaluering af AL001 i C9orf72-associeret ALS

14. juni 2023 opdateret af: Alector Inc.

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamikken af ​​AL001 i C9orf72-associeret amyotrofisk lateral sklerose

En fase 2 dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af AL001 hos deltagere med C9orf72-associeret ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2 dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg for at teste sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​AL001 hos deltagere med C9orf72-associeret amyotrofisk lateral sklerose.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftelse af C9orf72 mutation
  • Diagnose af ALS efter reviderede El Escorial-kriterier
  • Tid siden starten af ​​muskelsvaghed på grund af ALS ≤36 måneder på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Slow Vital Capacity (VC) ≥50 % af forventet kapacitet på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Hvis du tager riluzol, skal du have en stabil dosis af riluzol i mindst 30 dage før screeningsbesøget. Riluzole-naive deltagere er tilladt.
  • Hvis du tager edaravone, skal du have gennemført mindst én cyklus med edaravone før screeningsbesøget og planlægge at fortsætte med edaravone under undersøgelsen. Edaravone naive deltagere er tilladt.
  • Kvinderne må ikke være gravide, amme eller planlægge at blive gravide inden for undersøgelsesperioden. Mænd skal acceptere at bruge acceptabel prævention
  • I stand til at give informeret samtykke ved screeningsbesøget og overholde undersøgelsesprocedurerne gennem hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant, ustabil, medicinsk tilstand (bortset fra ALS)
  • Klinisk signifikant hjertesygdom, leversygdom eller nyresygdom
  • Kognitiv svækkelse eller demens
  • Aktuel ukontrolleret hypertension
  • Historie om uløst kræft
  • Enhver eksperimentel genterapi
  • Enhver eksperimentel vaccine (enhver vaccine mod COVID-19, enten godkendt eller administreret under en nødbrugstilladelse er tilladt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AL001
AL001 hver 4. uge
Medicin: AL001
Indgives via intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: Placebo
Placebo hver 4. uge
Medicin: Placebo
Indgives via intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af AL001 målt efter antal forsøgspersoner med uønskede hændelser
Tidsramme: 32 uger
Forekomst af uønskede hændelser i undersøgelsesbehandlingsperioden
32 uger
Farmakokinetik (PK) af AL001
Tidsramme: 32 uger
Koncentration af AL001 på specificerede tidspunkter
32 uger
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) for AL001
Tidsramme: 32 uger
Evaluer Cmax for koncentration af AL001 på specificerede tidspunkter
32 uger
Areal under kurvekoncentrationen (AUC) for AL001
Tidsramme: 32 uger
Evaluer AUC for koncentration af AL001 på specificerede tidspunkter
32 uger
Ændring fra baseline i serumprogranulin
Tidsramme: 32 uger
Evaluer serumprogranulinniveauer på forudbestemte tidspunkter
32 uger
Ændring fra baseline i CSF-progranulin
Tidsramme: 32 uger
Evaluer CSF-progranulinniveauer på forudbestemte tidspunkter
32 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i plasma neurofilament let kæde
Tidsramme: 32 uger
Evaluer plasma neurofilament let kæde niveauer på forud specificerede tidspunkter
32 uger
Ændring fra baseline i CSF neurofilament let kæde
Tidsramme: 32 uger
Evaluer CSF neurofilament let kæde niveauer på forudspecificerede tidspunkter
32 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alector Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2021

Først opslået (Faktiske)

22. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AL001-ALS-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med AL001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner