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Un estudio de fase 2 para evaluar AL001 en ELA asociada a C9orf72

30 de mayo de 2025 actualizado por: Alector Inc.

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AL001 en la esclerosis lateral amiotrófica asociada a C9orf72

Un estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo de AL001 en participantes con ELA asociada a C9orf72.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo doble ciego controlado con placebo de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AL001 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica asociada a C9orf72.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Confirmación de la mutación C9orf72
  • Diagnóstico de ELA por criterios revisados ​​de El Escorial
  • Tiempo desde el inicio de la debilidad muscular por ELA ≤ 36 meses en el momento de la Visita de Selección
  • Capacidad vital lenta (VC) ≥50 % de la capacidad prevista en el momento de la visita de selección
  • Si toma riluzol, debe tener una dosis estable de riluzol durante al menos 30 días antes de la visita de selección. Se permiten participantes sin tratamiento previo con riluzol.
  • Si toma edaravone, debe haber completado al menos un ciclo de edaravone antes de la visita de selección y planea continuar con edaravone durante el estudio. Se permiten participantes ingenuos de Edaravone.
  • Las mujeres no deben estar embarazadas, amamantando o planeando concebir dentro del período de estudio. Los hombres deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos aceptables.
  • Capaz de dar su consentimiento informado en la visita de selección y cumplir con los procedimientos del estudio durante todo el estudio

Criterio de exclusión:

  • Condición médica clínicamente significativa e inestable (que no sea ALS)
  • Enfermedad cardíaca clínicamente significativa, enfermedad hepática o enfermedad renal
  • Deterioro cognitivo o demencia
  • Hipertensión actual no controlada
  • Historia de cáncer no resuelto
  • Cualquier terapia génica experimental
  • Cualquier vacuna experimental (se permite cualquier vacuna contra COVID-19 aprobada o administrada bajo una Autorización de uso de emergencia)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AL001
AL001 cada 4 semanas
Droga: AL001
Administrado por infusión intravenosa (IV)
Comparador de placebos: Placebo
Placebo cada 4 semanas
Droga: Placebo
Administrado por infusión intravenosa (IV)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la seguridad y la tolerabilidad de AL001 medido por el número de sujetos con eventos adversos
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cuenta de participantes con eventos adversos durante el período de tratamiento del estudio
24 semanas
Inmunogenicidad de AL001
Periodo de tiempo: Semana 24
Cuenta de participantes positivos para anticuerpos antidrogas (ADA) a AL001 en la semana 24
Semana 24
Farmacocinética (PK) de AL001 en suero
Periodo de tiempo: Semana 24
Concentración de AL001 en suero en la semana 24
Semana 24
Farmacocinética (PK) de AL001 en CSF
Periodo de tiempo: Semana 24
Concentración de AL001 en líquido cefalorraquídeo (LCR) en la semana 24
Semana 24
Cambio desde el inicio en la programación de plasma
Periodo de tiempo: 24 semanas
Evaluar el cambio de la base de base a la semana 24 en los niveles de programación de plasma
24 semanas
Cambio desde el inicio en la programación de CSF
Periodo de tiempo: 24 semanas
Evalúe el cambio de la base de base a la semana 24 en los niveles de programación de líquido cefalorraquídeo (CSF)
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en la cadena ligera del neurofilamento en plasma
Periodo de tiempo: 24 semanas
Evalúe el cambio de la base de base a la semana 24 en los niveles de la cadena ligera del neurofilamento en plasma
24 semanas
Cambio desde la línea de base en la cadena ligera del neurofilamento de CSF
Periodo de tiempo: 24 semanas
Evaluar el cambio de la base de base a la semana 24 en los niveles de la cadena ligera de neurofilamentos de líquido cefalorraquídeo (LCR)
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alector Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

28 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AL001-ALS-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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