Vaiheen 2 tutkimus AL001:n arvioimiseksi C9orf72:een liittyvässä ALS:ssä
perjantai 30. toukokuuta 2025 päivittänyt: Alector Inc.
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus AL001:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi C9orf72:een liittyvässä amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
Vaiheen 2 kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus AL001:stä osallistujilla, joilla oli C9orf72:een liittyvä ALS.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2 kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe, jossa testataan AL001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa osallistujilla, joilla on C9orf72:een liittyvä amyotrofinen lateraaliskleroosi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- C9orf72-mutaation vahvistus
- ALS-diagnoosi tarkistetuilla El Escorial-kriteereillä
- Aika ALS:n aiheuttaman lihasheikkouden alkamisesta ≤36 kuukautta seulontakäynnin aikaan
- Slow Vital Capacity (VC) ≥50 % ennustetusta kapasiteetista seulontakäynnin aikana
- Jos käytät rilutsolia, sinun on oltava vakaalla rilutsoliannoksella vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä. Riluzole-naiivit osallistujat ovat sallittuja.
- Jos käytät edaravonia, sinun on oltava suorittanut vähintään yksi edaravonisykli ennen seulontakäyntiä ja aiot jatkaa edaravone-hoitoa tutkimuksen aikana. Edaravone naiivit osallistujat ovat sallittuja.
- Naiset eivät saa olla raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimusjakson aikana. Miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen seulontakäynnillä ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä, epävakaa lääketieteellinen tila (muu kuin ALS)
- Kliinisesti merkittävä sydänsairaus, maksasairaus tai munuaissairaus
- Kognitiivinen häiriö tai dementia
- Nykyinen hallitsematon verenpainetauti
- Ratkaisemattoman syövän historia
- Mikä tahansa kokeellinen geeniterapia
- Mikä tahansa kokeellinen rokote (kaikki COVID-19-rokotteet, jotka on joko hyväksytty tai annettu hätäkäyttöluvan nojalla, ovat sallittuja)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AL001
AL001 4 viikon välein
|
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo 4 viikon välein
|
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AL001: n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi mitattuna haittavaikutuksilla olevien henkilöiden lukumäärällä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Osallistujien lukumäärä, jolla on haittavaikutuksia tutkimushoitokaudella
|
24 viikkoa
|
|
Al001: n immunogeenisyys
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Osallistujien lukumäärä, joka on positiivinen huumeiden vastaisista vasta-aineista (ADAS), AL001 viikolla 24
|
Viikko 24
|
|
Al001 farmakokinetiikka (PK) seerumissa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
AL001: n pitoisuus seerumissa viikolla 24
|
Viikko 24
|
|
Al001 farmakokinetiikka (PK) CSF: ssä
Aikaikkuna: Viikko 24
|
AL001: n pitoisuus aivo -selkäydinnesteessä (CSF) viikolla 24
|
Viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta plasma -ohjelmissa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Arvioi muutos lähtötasosta viikkoon 24 plasman progressiivisesti
|
24 viikkoa
|
|
Vaihda lähtötasosta CSF -progressiin
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Arvioi muutos lähtötasosta viikkoon 24 aivo -selkäydinnestettä (CSF)
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta plasman neurofilamentin kevyessä ketjussa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Arvioi muutos lähtötasosta viikkoon 24 plasman neurofilamentin kevyen ketjun tasoilla
|
24 viikkoa
|
|
Vaihda lähtötasosta CSF -neurofilamentin kevyessä ketjussa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Arvioi muutos lähtötasosta viikkoon 24 aivo -selkäydinnesteen (CSF) neurofilamentin kevyen ketjun tasoilla
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 22. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AL001-ALS-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .