Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie för att utvärdera AL001 i C9orf72-associerad ALS

14 juni 2023 uppdaterad av: Alector Inc.

En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos AL001 vid C9orf72-associerad amyotrofisk lateralskleros

En fas 2 dubbelblind, placebokontrollerad studie av AL001 på deltagare med C9orf72-associerad ALS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2 dubbelblind, placebokontrollerad studie för att testa säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos AL001 hos deltagare med C9orf72-associerad amyotrofisk lateralskleros.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftelse av C9orf72-mutation
  • Diagnos av ALS genom reviderade El Escorial-kriterier
  • Tid sedan början av muskelsvaghet på grund av ALS ≤36 månader vid tidpunkten för screeningbesöket
  • Slow Vital Capacity (VC) ≥50 % av förväntad kapacitet vid tidpunkten för screeningbesöket
  • Om du tar riluzol, måste du ha en stabil dos av riluzol i minst 30 dagar före screeningbesöket. Riluzole-naiva deltagare är tillåtna.
  • Om du tar edaravon måste du ha genomfört minst en cykel med edaravon före screeningbesöket och planera att fortsätta med edaravon under studien. Edaravone naiva deltagare är tillåtna.
  • Kvinnor får inte vara gravida, amma eller planera att bli gravida inom studieperioden. Män måste gå med på att använda acceptabelt preventivmedel
  • Kan ge informerat samtycke vid screeningbesöket och följa studieprocedurerna under hela studien

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant, instabilt, medicinskt tillstånd (annat än ALS)
  • Kliniskt signifikant hjärtsjukdom, leversjukdom eller njursjukdom
  • Kognitiv funktionsnedsättning eller demens
  • Aktuell okontrollerad hypertoni
  • Historik om olöst cancer
  • Någon experimentell genterapi
  • Alla experimentella vacciner (vilket vaccin som helst mot COVID-19, antingen godkänt eller administrerat under ett nödtillstånd är tillåtet)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AL001
AL001 var fjärde vecka
Läkemedel: AL001
Administreras via intravenös (IV) infusion
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo var 4:e vecka
Läkemedel: Placebo
Administreras via intravenös (IV) infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet för AL001 mätt efter antal försökspersoner med biverkningar
Tidsram: 32 veckor
Förekomst av biverkningar under studiens behandlingsperiod
32 veckor
Farmakokinetik (PK) för AL001
Tidsram: 32 veckor
Koncentration av AL001 vid specificerade tidpunkter
32 veckor
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för AL001
Tidsram: 32 veckor
Utvärdera Cmax för koncentration av AL001 vid specificerade tidpunkter
32 veckor
Area under kurvans koncentration (AUC) för AL001
Tidsram: 32 veckor
Utvärdera AUC för koncentration av AL001 vid specificerade tidpunkter
32 veckor
Förändring från baslinjen i serumprogranulin
Tidsram: 32 veckor
Utvärdera serumprogranulinnivåerna vid fördefinierade tidpunkter
32 veckor
Förändring från baslinjen i CSF-progranulin
Tidsram: 32 veckor
Utvärdera CSF-progranulinnivåer vid fördefinierade tidpunkter
32 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i plasma neurofilament lätt kedja
Tidsram: 32 veckor
Utvärdera plasma neurofilament lätt kedja nivåer vid fördefinierade tidpunkter
32 veckor
Förändring från baslinjen i CSF neurofilament lätt kedja
Tidsram: 32 veckor
Utvärdera CSF neurofilament lätt kedja nivåer vid fördefinierade tidpunkter
32 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alector Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

28 oktober 2022

Avslutad studie (Faktisk)

28 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2021

Första postat (Faktisk)

22 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AL001-ALS-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på AL001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera