Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie om AL001 te evalueren bij C9orf72-geassocieerde ALS

30 mei 2025 bijgewerkt door: Alector Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AL001 bij C9orf72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose te evalueren

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van AL001 bij deelnemers met C9orf72-geassocieerde ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AL001 te testen bij deelnemers met C9orf72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestiging van C9orf72-mutatie
  • Diagnose van ALS door herziene El Escorial-criteria
  • Tijd sinds het begin van spierzwakte als gevolg van ALS ≤36 maanden op het moment van het screeningsbezoek
  • Langzame vitale capaciteit (VC) ≥50% van de voorspelde capaciteit op het moment van het screeningsbezoek
  • Als u riluzol gebruikt, moet u gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiele dosis riluzol hebben ingenomen. Riluzole-naïeve deelnemers zijn toegestaan.
  • Als u edaravone gebruikt, moet u voorafgaand aan het screeningsbezoek ten minste één cyclus met edaravone hebben voltooid en van plan zijn om tijdens het onderzoek met edaravone door te gaan. Edaravone-naïeve deelnemers zijn toegestaan.
  • Vrouwtjes mogen niet zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode. Mannen moeten ermee instemmen aanvaardbare anticonceptie te gebruiken
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven tijdens het screeningsbezoek en om te voldoen aan de onderzoeksprocedures gedurende het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante, onstabiele medische aandoening (anders dan ALS)
  • Klinisch significante hartziekte, leverziekte of nierziekte
  • Cognitieve stoornissen of dementie
  • Huidige ongecontroleerde hypertensie
  • Geschiedenis van onopgeloste kanker
  • Elke experimentele gentherapie
  • Elk experimenteel vaccin (elk vaccin tegen COVID-19, goedgekeurd of toegediend onder een autorisatie voor gebruik in noodgevallen, is toegestaan)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AL001
AL001 elke 4 weken
Geneesmiddel: AL001
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo elke 4 weken
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van AL001 gemeten door aantal proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
Telling van deelnemers met bijwerkingen tijdens de studie -behandelingsperiode
24 weken
Immunogeniciteit van Al001
Tijdsspanne: Week 24
Tellen van deelnemers positief voor anti-drug antilichamen (ADAS) naar Al001 in week 24
Week 24
Farmacokinetiek (PK) van Al001 in serum
Tijdsspanne: Week 24
Concentratie van Al001 in serum in week 24
Week 24
Farmacokinetiek (PK) van AL001 in CSF
Tijdsspanne: Week 24
Concentratie van Al001 in cerebrospinale vloeistof (CSF) in week 24
Week 24
Verander van de basislijn in plasma progranuline
Tijdsspanne: 24 weken
Evalueer de verandering van baseline in week 24 in plasma -progranuline -niveaus
24 weken
Verander van de basislijn in CSF -progranuline
Tijdsspanne: 24 weken
Evalueer de verandering van basislijn naar week 24 in progranulinesiveaus van cerebrospinale vloeistof (CSF)
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in de lichte keten van plasma neurofilament
Tijdsspanne: 24 weken
Evalueer de verandering van basislijn naar week 24 in plasma -neurofilament lichte ketenniveaus
24 weken
Verander van de basislijn in CSF Neurofilament Light Chain
Tijdsspanne: 24 weken
Evalueer verandering van basislijn naar week 24 in cerebrospinale vloeistof (CSF) neurofilament lichte ketenniveaus
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alector Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AL001-ALS-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren