Uno studio di fase 2 per valutare AL001 nella SLA associata a C9orf72
30 maggio 2025 aggiornato da: Alector Inc.
Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AL001 nella sclerosi laterale amiotrofica associata a C9orf72
Uno studio di fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo su AL001 in partecipanti con SLA associata a C9orf72.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo per testare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AL001 nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica associata a C9orf72.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
5
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Conferma della mutazione C9orf72
- Diagnosi di SLA secondo i criteri El Escorial rivisti
- Tempo dall'inizio della debolezza muscolare dovuta a SLA ≤36 mesi al momento della visita di screening
- Capacità vitale lenta (VC) ≥50% della capacità prevista al momento della visita di screening
- Se assume riluzolo, deve assumere una dose stabile di riluzolo per almeno 30 giorni prima della visita di screening. Sono ammessi partecipanti ingenui al riluzolo.
- Se sta assumendo edaravone, deve aver completato almeno un ciclo di edaravone prima della visita di screening e pianificare di continuare con edaravone durante lo studio. I partecipanti ingenui di Edaravone sono ammessi.
- Le donne non devono essere in gravidanza, in allattamento o in programma di concepire durante il periodo di studio. I maschi devono accettare di usare una contraccezione accettabile
- In grado di fornire il consenso informato alla visita di screening e di rispettare le procedure dello studio durante lo studio
Criteri di esclusione:
- Condizione medica clinicamente significativa, instabile (diversa dalla SLA)
- Malattie cardiache clinicamente significative, malattie del fegato o malattie renali
- Compromissione cognitiva o demenza
- Ipertensione attuale incontrollata
- Storia di cancro irrisolto
- Qualsiasi terapia genica sperimentale
- Qualsiasi vaccino sperimentale (è consentito qualsiasi vaccino contro COVID-19 approvato o somministrato in base a un'autorizzazione all'uso di emergenza)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: AL001
AL001 ogni 4 settimane
|
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Placebo ogni 4 settimane
|
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione della sicurezza e della tollerabilità di AL001 misurata dal numero di soggetti con eventi avversi
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Conteggio dei partecipanti con eventi avversi durante il periodo di trattamento dello studio
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24 settimane
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Immunogenicità di AL001
Lasso di tempo: Settimana 24
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Conteggio dei partecipanti positivi per gli anticorpi anti-farmaco (ADAS) ad AL001 alla settimana 24
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Settimana 24
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Farmacocinetica (PK) di AL001 nel siero
Lasso di tempo: Settimana 24
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Concentrazione di AL001 nel siero alla settimana 24
|
Settimana 24
|
|
Farmacocinetica (PK) di AL001 in CSF
Lasso di tempo: Settimana 24
|
Concentrazione di AL001 nel liquido cerebrospinale (CSF) alla settimana 24
|
Settimana 24
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Cambia dal basale nella progranulina plasmatica
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Valuta il cambiamento dal basale alla settimana 24 nei livelli di progranulina plasmatica
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24 settimane
|
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Cambia dal basale nella progranulina CSF
Lasso di tempo: 24 settimane
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Valuta il cambiamento dal basale alla settimana 24 nei livelli di progranulina del liquido cerebrospinale (CSF)
|
24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento dalla linea di base nella catena leggera del neurofilamento plasmatico
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Valuta il cambiamento dal basale alla settimana 24 nei livelli di catena leggera del neurofilamento plasmatico
|
24 settimane
|
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Cambiamento dalla linea di base nella catena leggera del neurofilamento CSF
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Valuta il cambiamento dal basale alla settimana 24 nel fluido cerebrospinale (CSF) Livelli di catena leggera
|
24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 settembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
28 ottobre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
28 ottobre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
22 settembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AL001-ALS-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .