En fase 2-studie for å evaluere AL001 i C9orf72-assosiert ALS
30. mai 2025 oppdatert av: Alector Inc.
En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til AL001 i C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose
En fase 2 dobbeltblind, placebokontrollert studie av AL001 hos deltakere med C9orf72-assosiert ALS.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2 dobbeltblind, placebokontrollert studie for å teste sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til AL001 hos deltakere med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftelse av C9orf72-mutasjon
- Diagnose av ALS etter reviderte El Escorial-kriterier
- Tid siden utbruddet av muskelsvakhet på grunn av ALS ≤36 måneder på tidspunktet for screeningbesøket
- Slow Vital Capacity (VC) ≥50 % av forventet kapasitet på tidspunktet for screeningbesøket
- Hvis du tar riluzol, må du ha en stabil dose riluzol i minst 30 dager før screeningbesøket. Riluzole-naive deltakere er tillatt.
- Hvis du tar edaravone, må du ha fullført minst én syklus med edaravone før screeningbesøket og planlegge å fortsette med edaravone under studien. Edaravone naive deltakere er tillatt.
- Kvinner må ikke være gravide, ammende eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden. Menn må godta å bruke akseptabel prevensjon
- I stand til å gi informert samtykke ved screeningbesøket og overholde studieprosedyrene gjennom hele studien
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant, ustabil, medisinsk tilstand (annet enn ALS)
- Klinisk signifikant hjertesykdom, leversykdom eller nyresykdom
- Kognitiv svikt eller demens
- Nåværende ukontrollert hypertensjon
- Historie om uløst kreft
- Enhver eksperimentell genterapi
- Enhver eksperimentell vaksine (enhver vaksine mot COVID-19, enten godkjent eller administrert under en nødbruksautorisasjon er tillatt)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AL001
AL001 hver 4. uke
|
Administreres via intravenøs (IV) infusjon
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo hver 4. uke
|
Administreres via intravenøs (IV) infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av sikkerhet og toleranse av AL001 målt etter antall fag med bivirkninger
Tidsramme: 24 uker
|
Antall deltakere med bivirkninger i løpet av studiebehandlingsperioden
|
24 uker
|
|
Immunogenisitet av AL001
Tidsramme: Uke 24
|
Telling av deltakere positive for anti-narkotikabodier (ADA) til AL001 i uke 24
|
Uke 24
|
|
Farmakokinetikk (PK) av AL001 i serum
Tidsramme: Uke 24
|
Konsentrasjon av AL001 i serum i uke 24
|
Uke 24
|
|
Farmakokinetikk (PK) av AL001 i CSF
Tidsramme: Uke 24
|
Konsentrasjon av AL001 i cerebrospinalvæske (CSF) i uke 24
|
Uke 24
|
|
Endring fra baseline i plasmaprogranulin
Tidsramme: 24 uker
|
Evaluer endringen fra baseline til uke 24 i plasmaprogranulinnivåer
|
24 uker
|
|
Endring fra baseline i CSF -progranulin
Tidsramme: 24 uker
|
Evaluer endringen fra baseline til uke 24 i cerebrospinalvæske (CSF) programnivåer
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i plasma neurofilament lettkjede
Tidsramme: 24 uker
|
Evaluer endringen fra baseline til uke 24 i plasma neurofilament lettkjedenivå
|
24 uker
|
|
Endring fra baseline i CSF neurofilament lettkjede
Tidsramme: 24 uker
|
Evaluer endring fra baseline til uke 24 i cerebrospinalvæske (CSF) neurofilament lettkjedenivå
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
28. oktober 2022
Studiet fullført (Faktiske)
28. oktober 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
22. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AL001-ALS-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .