Исследование фазы 2 для оценки AL001 при C9orf72-ассоциированном БАС
30 мая 2025 г. обновлено: Alector Inc.
Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики AL001 при C9orf72-ассоциированном боковом амиотрофическом склерозе
Двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 AL001 у участников с C9orf72-ассоциированным БАС.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для проверки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики AL001 у участников с C9orf72-ассоциированным боковым амиотрофическим склерозом.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подтверждение мутации C9orf72
- Диагностика БАС по пересмотренным критериям Эль-Эскориала
- Время с момента появления мышечной слабости из-за БАС ≤36 месяцев на момент скринингового визита
- Медленная жизненная емкость легких (ЖЕЛ) ≥50% от прогнозируемой емкости во время скринингового визита
- Если вы принимаете рилузол, вы должны принимать рилузол в стабильной дозе в течение как минимум 30 дней до визита для скрининга. Допускаются участники, ранее не получавшие рилузол.
- Если вы принимаете эдаравон, вы должны пройти хотя бы один цикл приема эдаравона до визита для скрининга и планировать продолжение приема эдаравона во время исследования. Наивные участники Edaravone допускаются.
- Женщины не должны быть беременными, кормить грудью или планировать зачатие в течение периода исследования. Мужчины должны согласиться использовать приемлемую контрацепцию
- Способен дать информированное согласие во время скринингового визита и соблюдать процедуры исследования на протяжении всего исследования.
Критерий исключения:
- Клинически значимое, нестабильное заболевание (кроме БАС)
- Клинически значимое заболевание сердца, заболевание печени или заболевание почек
- Когнитивные нарушения или деменция
- Текущая неконтролируемая артериальная гипертензия
- История неразрешенного рака
- Любая экспериментальная генная терапия
- Любая экспериментальная вакцина (разрешена любая вакцина против COVID-19, одобренная или введенная в соответствии с разрешением на использование в чрезвычайных ситуациях)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: AL001
AL001 каждые 4 недели
|
Вводят через внутривенную (IV) инфузию
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо каждые 4 недели
|
Вводят через внутривенную (IV) инфузию
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности и переносимости AL001, измеренная по количеству субъектов с неблагоприятными событиями
Временное ограничение: 24 недели
|
Подсчет участников с неблагоприятными событиями в течение периода лечения исследования
|
24 недели
|
|
Иммуногенность AL001
Временное ограничение: Неделя 24
|
Количество участников положительно для антител против наркотиков (ADA) до AL001 на 24 неделе
|
Неделя 24
|
|
Фармакокинетика (PK) AL001 в сыворотке в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 24
|
Концентрация AL001 в сыворотке на 24 неделе
|
Неделя 24
|
|
Фармакокинетика (PK) AL001 в CSF
Временное ограничение: Неделя 24
|
Концентрация AL001 в спинномозговой жидкости (CSF) на 24 неделе
|
Неделя 24
|
|
Изменение с базовой линии в плазменном программе программации
Временное ограничение: 24 недели
|
Оценить изменение с базового уровня на 24 -й недели на уровнях программы в плазме
|
24 недели
|
|
Изменение с базовой линии в CSF Progranulin
Временное ограничение: 24 недели
|
Оценить изменение с исходного уровня на 24 -й неделе на уровнях спинномозговой жидкости (CSF).
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от базовой линии в легкой цепи плазменной нейрофиламентов
Временное ограничение: 24 недели
|
Оценить изменение с базовой линии на 24 -й недели в уровнях легкой цепи плазмы в плазме
|
24 недели
|
|
Изменение от базовой линии в легкой цепи CSF Neurofilament
Временное ограничение: 24 недели
|
Оценить изменение от исходного уровня на 24 -й недели в спинномозговой жидкости (CSF).
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 октября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- AL001-ALS-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .