C9orf72 관련 ALS에서 AL001을 평가하기 위한 2상 연구
2023년 6월 14일 업데이트: Alector Inc.
C9orf72 관련 근위축성 측삭 경화증에서 AL001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
C9orf72 관련 ALS 참가자를 대상으로 한 AL001의 2상 이중 맹검, 위약 대조 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 C9orf72 관련 근위축성 측삭 경화증 참가자에서 AL001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 테스트하기 위한 2상 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- C9orf72 돌연변이 확인
- 수정된 El Escorial 기준에 의한 ALS 진단
- 스크리닝 방문 당시 ALS ≤36개월로 인한 근쇠약 발병 이후 시간
- 느린 폐활량(VC) ≥ 스크리닝 방문 시 예상 용량의 50%
- 리루졸을 복용하는 경우 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 리루졸을 복용해야 합니다. Riluzole 순진한 참가자가 허용됩니다.
- 에다라본을 복용하는 경우, 스크리닝 방문 전에 적어도 1주기의 에다라본을 완료하고 연구 동안 에다라본을 계속할 계획이어야 합니다. Edaravone 순진한 참가자가 허용됩니다.
- 여성은 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 내에 임신할 계획이 없어야 합니다. 남성은 허용 가능한 피임법 사용에 동의해야 합니다.
- 스크리닝 방문 시 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 전반에 걸쳐 연구 절차를 준수할 수 있음
제외 기준:
- 임상적으로 중요하고 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)
- 임상적으로 중요한 심장 질환, 간 질환 또는 신장 질환
- 인지 장애 또는 치매
- 현재 조절되지 않는 고혈압
- 해결되지 않은 암의 역사
- 모든 실험적 유전자 치료
- 모든 실험용 백신(비상 사용 승인에 따라 승인 또는 투여된 COVID-19에 대한 모든 백신은 허용됨)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: AL001
AL001 매 4주
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정맥내(IV) 주입을 통해 투여
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위약 비교기: 위약
위약 4주마다
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정맥내(IV) 주입을 통해 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응이 발생한 피험자 수로 측정한 AL001의 안전성 및 내약성 평가
기간: 32주
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연구 치료 기간 동안 부작용 발생률
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32주
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AL001의 약동학(PK)
기간: 32주
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지정된 시점에서 AL001의 농도
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32주
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AL001의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 32주
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지정된 시점에서 AL001의 농도에 대한 Cmax 평가
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32주
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AL001에 대한 곡선 농도(AUC) 아래 영역
기간: 32주
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지정된 시점에서 AL001의 농도에 대한 AUC 평가
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32주
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혈청 프로그래눌린의 베이스라인 대비 변화
기간: 32주
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사전 지정된 시점에서 혈청 프로그래눌린 수치 평가
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32주
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CSF 프로그래눌린의 기준선으로부터의 변화
기간: 32주
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미리 지정된 시점에서 CSF 프로그래눌린 수준 평가
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32주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 신경필라멘트 경쇄의 기준선으로부터의 변화
기간: 32주
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사전 지정된 시점에서 혈장 신경필라멘트 경쇄 수준 평가
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32주
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CSF 신경필라멘트 경쇄의 기준선으로부터의 변화
기간: 32주
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미리 지정된 시점에서 CSF 신경필라멘트 경쇄 수준 평가
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32주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Sabrina Paganoni, MD, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 2일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
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AL001에 대한 임상 시험
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Alector Inc.모집하지 않고 적극적으로전측두엽 치매스페인, 미국, 포르투갈, 영국, 프랑스, 독일, 네덜란드, 벨기에, 호주, 이탈리아, 칠면조, 스위스, 아르헨티나, 캐나다, 그리스, 스웨덴
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Alector Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Alector Inc.GlaxoSmithKline초대로 등록
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Alector Inc.완전한