F508del のホモ接合体、F508del のヘテロ接合体、ゲーティング (F/G) または残余機能 (F/RF) 変異、または少なくとも 1 つの他のトリプルを有する嚢胞性線維症 (CF) の参加者における VX-121 併用療法の研究コンビネーションレスポンシブ (TCR) CFTR 変異および F508del 変異なし
2024年5月16日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del のホモ接合体、F508del のヘテロ接合体、およびゲーティング (F/G) または残余機能 (F /RF) 突然変異、または少なくとも 1 つの他のトリプル コンビネーション応答性 CFTR 突然変異があり、F508del 突然変異がない
この研究の目的は、F508del のホモ接合体、F508del のヘテロ接合体、およびゲーティング (F/G ）または残余機能（F / RF）変異、または少なくとも1つの他のTCR CF膜貫通コンダクタンスレギュレーター（CFTR）遺伝子変異があり、F508del変異はありません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
597
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cork、アイルランド
- Cork University Hospital
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Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
Dublin、アイルランド
- Children's University Hospital, Dublin
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Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick (Adults)
-
Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale New Haven Hospital
-
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Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Pensacola、Florida、アメリカ、32514
- Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
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Idaho
-
Boise、Idaho、アメリカ、83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane Medical Center
-
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Maine
-
Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Partners
-
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5212
- Michigan Medicine
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49546
- Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Montana
-
Billings、Montana、アメリカ、59101
- Billings Clinic
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo、New York、アメリカ、14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- Prisma Health Richland Campus
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Health Care System
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University Hospital and UW Health Clinics
-
-
-
-
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
-
Cambridge、イギリス
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow、イギリス
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
-
Leeds、イギリス
- St. James University Hospital
-
London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
-
London、イギリス
- King's College Hospital
-
London、イギリス
- St. Bartholomew's Hospital
-
Manchester、イギリス
- Wythenshawe Hospital
-
Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Penarth、イギリス
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem、イスラエル
- Hadassah Medical Organization
-
Petach Tikvah、イスラエル
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel HaShomer、イスラエル
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
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-
-
-
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Ancona、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Firenze、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova、イタリア
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano、イタリア
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano、イタリア
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza、イタリア
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Amsterdam、オランダ
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag、オランダ
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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Utrecht、オランダ
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Camperdown、オーストラリア
- Royal Prince Alfred Hospital
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Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC、オーストラリア
- Alfred Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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Randwick、オーストラリア
- Sydney Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Mater Adult Hospital
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Westmead、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Graz、オーストリア
- University of Graz
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Innsbruck、オーストリア
- Medizinische Universität Innsbruck
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Salzburg、オーストリア
- Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
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Vienna、オーストリア
- Medizinische Universitat Wien
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Wels、オーストリア
- Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen
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Calgary、カナダ
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Edmonton、カナダ
- Stollery Children's Hospital
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London、カナダ
- St. Joseph's Health Care London
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Montreal、カナダ
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Montréal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec、カナダ
- Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
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Toronto、カナダ
- St. Michael's Hospital
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver、カナダ
- St. Paul's Hospital
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Pilea Chortiatis、ギリシャ
- General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
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Thessaloníki、ギリシャ
- General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
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Bern、スイス
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
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Neuchâtel、スイス
- Réseau Hospitalier Neuchâtelois
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Zürich、スイス
- Kinderspital Zuerich
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Göteborg、スウェーデン
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Malmoe、スウェーデン
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Aarhus、デンマーク
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen、ドイツ
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Gießen、ドイツ
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Muenchen、ドイツ
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Auckland、ニュージーランド
- Starship Children's Hospital
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Auckland、ニュージーランド
- Greenlane Clinical Centre
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Christchurch Hospital、ニュージーランド
- Canterbury Respiratory Research Group
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Hamilton、ニュージーランド
- Waikato Hospital
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Bergen、ノルウェー
- Haukeland Universitetssjukehus (CF)
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Oslo、ノルウェー
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Budapest、ハンガリー
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Torokbalint、ハンガリー
- Pulmonology Institute Torokbalint
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Bordeaux cedex、フランス
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex、フランス
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil、フランス
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
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Lille、フランス
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Montpellier Cedex 5、フランス
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
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Paris、フランス
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15、フランス
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pierre-Bénite、フランス
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Roscoff cedex、フランス
- Centre de Perharidy
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Rouen Cedex, Seine Maritime、フランス
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
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Strasbourg、フランス
- Hôpital de Hautepierre, AX5
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Suresnes、フランス
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
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Tours、フランス
- Hopital Bretonneau
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Vandoeuvre Les Nancy、フランス
- Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
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Brussel、ベルギー
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Brussel、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Gdańsk、ポーランド
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka Zdrój、ポーランド
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki、ポーランド
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
参加者は、次の遺伝子型のいずれかを持っています:
- F508del のホモ接合体。
- F508del とゲーティング (F/G) 変異のヘテロ接合性。
- F508del および残余機能 (F/RF) 変異のヘテロ接合性。
- ELX/TEZ/IVAに反応し、F508del変異がないことが確認された、少なくとも1つの他のTCR CFTR遺伝子変異
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値 >=40% および =40% および
主な除外基準:
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- 門脈圧亢進症、中等度の肝障害（Child Pugh Score 7～9）、または重度の肝障害（Child Pugh Score 10～15）を伴う肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 妊娠中または授乳中の女性
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：エルクス/テズ/IVA
4週間のエレキサフトール/テザカフトール/イヴァカフトール（ELX/TEZ/IVA）導入期間の後、参加者はELX 200ミリグラム（mg）を1日1回（qd）/TEZ 100mgをqd/IVA 150mgを12時間ごと（q12h）投与されました。治療期間は52週間。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
経口投与用の VX-121/TEZ/D-IVA に合わせたプラセボ。
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実験的：VX-121/TEZ/D-IVA
4週間のELX/TEZ/IVA導入期間の後、52週間の治療期間中、参加者はVX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qdを毎日投与されました。
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経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
経口投与用の ELX/TEZ/IVA に合わせたプラセボ。
プラセボは、経口投与用の IVA と一致しました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1秒間の予測努力呼気量パーセントの絶対変化(ppFEV1)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
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ベースラインから 24 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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ベースラインから24週目まで
|
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SwCl が 60 ミリモル/リットル (mmol/L) 未満の参加者の割合 (研究 VX20-121-102 のデータとプール)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
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ベースラインから 24 週目まで
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SwCl <30 mmol/L の参加者の割合 (研究 VX20-121-102 のデータとプール)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
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ベースラインから 24 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月27日
一次修了 (実際)
2023年5月18日
研究の完了 (実際)
2023年11月30日
試験登録日
最初に提出
2021年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月29日
最初の投稿 (実際)
2021年10月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月16日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX20-121-103
- 2021-000694-85 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
IVAの臨床試験
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, イギリス, ニュージーランド, イスラエル, オーストラリア, アイルランド, ドイツ, スウェーデン, チェコ, ポルトガル, ハンガリー
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症カナダ, フランス, ドイツ, イギリス, イスラエル, オーストラリア, スペイン, オランダ, デンマーク, スイス
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症スペイン, ベルギー, オランダ, フランス, カナダ, ドイツ, スウェーデン, イタリア, チェコ, スイス, ポルトガル, オーストリア, ハンガリー, ノルウェー, ポーランド
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, アイルランド, ベルギー, オランダ, イギリス, オーストラリア, フランス, カナダ, デンマーク, ドイツ, イタリア, イスラエル
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症ベルギー, イギリス, オーストラリア, ドイツ