Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование комбинированной терапии VX-121 у участников с кистозным фиброзом (МВ), гомозиготных по F508del, гетерозиготных по F508del и мутации Gating (F/G) или остаточной функции (F/RF) или имеющих как минимум 1 другую тройную мутацию Мутация CFTR, реагирующая на комбинацию (TCR), и отсутствие мутации F508del

21 декабря 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-121 у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del, гетерозиготных по F508del и гейтирующей (F/G) или остаточной функции (F /RF) мутация или наличие как минимум 1 другой мутации CFTR, отвечающей за тройную комбинацию, и отсутствие мутации F508del

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности VX-121/тезакафтора/дейтивакафтора (VX-121/TEZ/D-IVA) у участников CF, гомозиготных по F508del, гетерозиготных по F508del и гейтированных (F/G ) или мутация остаточной функции (F / RF), или иметь по крайней мере 1 другую мутацию гена трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) TCR CF и отсутствие мутации F508del.

Обзор исследования

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

600

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

      • Camperdown, Австралия
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Австралия
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Австралия
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Австралия
        • The Royal Children's Hospital
      • Randwick, Австралия
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Westmead Hospital
      • Graz, Австрия
        • University of Graz
      • Innsbruck, Австрия
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Австрия
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, Австрия
        • Medizinische Universität Wien
      • Wels, Австрия
        • Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen
      • Brussel, Бельгия
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Brussel, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Budapest, Венгрия
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Венгрия
        • Pulmonology Institute Torokbalint
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Германия
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Германия
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Gießen, Германия
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Pilea Chortiatis, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Thessaloníki, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
      • Aarhus, Дания
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Dublin, Ирландия
        • Children's University Hospital, Dublin
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
      • Ancona, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Италия
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Италия
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Италия
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Италия
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Италия
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Италия
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
      • Calgary, Канада
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Канада
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Канада
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Канада
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Montréal, Канада
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Канада
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Канада
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Нидерланды
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Нидерланды
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Новая Зеландия
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Waikato Hospital
      • Bergen, Норвегия
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Норвегия
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
      • Gdańsk, Польша
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka Zdrój, Польша
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Польша
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham children's Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
      • Bordeaux cedex, Франция
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Франция
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Франция
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Франция
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Франция
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Франция
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Roscoff cedex, Франция
        • Centre de Perharidy
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Франция
        • CHU de Rouen - Hopital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Франция
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, Франция
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, Франция
        • Hôpital Bretonneau
      • Vandoeuvre Les Nancy, Франция
        • Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
      • Bern, Швейцария
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Neuchâtel, Швейцария
        • Réseau Hospitalier Neuchâtelois
      • Zürich, Швейцария
        • Kinderspital Zuerich
      • Göteborg, Швеция
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Швеция
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участник имеет один из следующих генотипов:

    • Гомозиготны по F508del;
    • Гетерозигота по F508del и мутации Gating (F/G);
    • Гетерозигота по мутации F508del и остаточной функции (F/RF);
    • По крайней мере 1 другая мутация гена TCR CFTR, идентифицированная как чувствительная к ELX/TEZ/IVA, и отсутствие мутации F508del
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение >=40% и =40% и

Ключевые критерии исключения:

  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Цирроз печени с портальной гипертензией, умеренная печеночная недостаточность (от 7 до 9 баллов по шкале Чайлд-Пью) или тяжелая печеночная недостаточность (от 10 до 15 баллов по шкале Чайлд-Пью)
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Беременные или кормящие женщины

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VX-121/ТЭЗ/Д-ИВА
Участники получат VX-121/TEZ/D-IVA утром.
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • ВХ-121/ВХ-661/ВХ-561
  • VX-121/тезакафтор/дейтивакафтор
Плацебо соответствовало ELX/TEZ/IVA для перорального введения.
Плацебо соответствовало IVA для перорального введения.
Активный компаратор: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером.
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
Плацебо соответствовало VX-121/TEZ/D-IVA для перорального введения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) в течение недели 24
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем хлорида пота (SwCl) в течение 24-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Доля участников с SwCl
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Доля участников с SwCl
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Подписаться