Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VX-121 kombinasjonsterapi hos deltakere med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del, heterozygote for F508del og en gating (F/G) eller gjenværende funksjon (F/RF) mutasjon, eller som har minst 1 annen trippel Kombinasjonsresponsiv (TCR) CFTR-mutasjon og ingen F508del-mutasjon

21. desember 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-121-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for F508del, heterozygote for F508del og en gating (F/G) eller restfunksjon (F) /RF) mutasjon, eller ha minst 1 annen trippelkombinasjon responsiv CFTR-mutasjon og ingen F508del-mutasjon

Formålet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltakere som er homozygote for F508del, heterozygote for F508del og en gating (F/G) ) eller gjenværende funksjon (F/RF) mutasjon, eller har minst 1 annen TCR CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genmutasjon og ingen F508del mutasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

600

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussel, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Brussel, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Canada
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Frankrike
      • Bordeaux cedex, Frankrike
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankrike
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Frankrike
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Frankrike
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, Frankrike
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Roscoff cedex, Frankrike
        • Centre de Perharidy
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankrike
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Frankrike
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, Frankrike
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, Frankrike
        • Hôpital Bretonneau
      • Vandoeuvre Les Nancy, Frankrike
        • Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
  • Hellas
      • Pilea Chortiatis, Hellas
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Thessaloníki, Hellas
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital, Dublin
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Italia
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Nederland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, New Zealand
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, New Zealand
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka Zdrój, Polen
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital
      • Cambridge, Storbritannia
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Penarth, Storbritannia
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Neuchâtel, Sveits
        • Réseau Hospitalier Neuchâtelois
      • Zürich, Sveits
        • Kinderspital Zuerich
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Sverige
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Gießen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungarn
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • University of Graz
      • Innsbruck, Østerrike
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Østerrike
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, Østerrike
        • Medizinische Universität Wien
      • Wels, Østerrike
        • Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakeren har en av følgende genotyper:

    • Homozygot for F508del;
    • Heterozygot for F508del og en gating (F/G) mutasjon;
    • Heterozygot for F508del og en gjenværende funksjon (F/RF) mutasjon;
    • Minst 1 annen TCR CFTR-genmutasjon identifisert som responsiv på ELX/TEZ/IVA og ingen F508del-mutasjon
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi >=40 % og =40 % og

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Levercirrhose med portal hypertensjon, moderat nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 10 til 15)
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Gravide eller ammende kvinner

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltakerne vil motta VX-121/TEZ/D-IVA om morgenen.
Legemiddel: VX-121/TEZ/D-IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Legemiddel: Placebo (matchet med ELX/TEZ/IVA)
Placebo matchet med ELX/TEZ/IVA for oral administrering.
Legemiddel: Placebo (matchet med IVA)
Placebo matchet med IVA for oral administrering.
Aktiv komparator: ELX/TEZ/IVA
Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: ELX/TEZ/IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: Placebo (matchet med VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo matchet med VX-121/TEZ/D-IVA for oral administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) til og med uke 24
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid (SwCl) til og med uke 24
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Andel deltakere med SwCl
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Andel deltakere med SwCl
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

18. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

13. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX20-121-103
  • 2021-000694-85 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere