F508del에 대해 동형접합체, F508del에 대해 이형접합체 및 게이팅(F/G) 또는 잔기 기능(F/RF) 돌연변이 또는 적어도 1개의 다른 트리플을 갖는 낭포성 섬유증(CF) 참가자에 대한 VX-121 병용 요법에 대한 연구 조합 반응성(TCR) CFTR 돌연변이 및 F508del 돌연변이 없음
2023년 12월 21일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del에 대해 동형접합, F508del에 대해 이형접합 및 게이팅(F/G) 또는 잔여 기능(F /RF) 돌연변이, 또는 적어도 1개의 다른 삼중 조합 반응성 CFTR 돌연변이를 갖고 F508del 돌연변이 없음
이 연구의 목적은 F508del에 대해 동형 접합체, F508del에 대해 이형 접합체 및 게이팅(F/G ) 또는 잔여 기능(F/RF) 돌연변이, 또는 적어도 1개의 다른 TCR CF 막관통 전도 조절자(CFTR) 유전자 돌연변이가 있고 F508del 돌연변이는 없습니다.
연구 개요
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연구 유형
중재적
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600
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- 3단계
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연구 장소
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Pilea Chortiatis, 그리스
- General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
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Thessaloníki, 그리스
- General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
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Amsterdam, 네덜란드
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, 네덜란드
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Nijmegen, 네덜란드
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, 네덜란드
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Bergen, 노르웨이
- Haukeland Universitetssjukehus (CF)
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Oslo, 노르웨이
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Auckland, 뉴질랜드
- Starship Children's Hospital
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Auckland, 뉴질랜드
- Greenlane Clinical Centre
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Christchurch Hospital, 뉴질랜드
- Canterbury Respiratory Research Group
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Hamilton, 뉴질랜드
- Waikato Hospital
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Aarhus, 덴마크
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, 독일
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Gießen, 독일
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Pensacola, Florida, 미국, 32514
- Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30324
- The Emory Clinic at Chantilly
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane Medical Center
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Partners
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMASS Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Harper University Hospital
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49546
- Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Montana
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Billings, Montana, 미국, 59101
- Billings Clinic
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27104
- Wake Forest Baptist Health
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- Prisma Health Richland Campus
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- University of Tennessee Medical Center
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Health Care System
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University Hospital and UW Health Clinics
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Brussel, 벨기에
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Brussel, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Göteborg, 스웨덴
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Malmoe, 스웨덴
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Bern, 스위스
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
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Neuchâtel, 스위스
- Réseau Hospitalier Neuchâtelois
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Zürich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Cork, 아일랜드
- Cork University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Dublin, 아일랜드
- Children's University Hospital, Dublin
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick (Adults)
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
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Cambridge, 영국
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- Leeds General Infirmary
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Leeds, 영국
- St. James University Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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London, 영국
- King's College Hospital
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London, 영국
- St. Bartholomew's Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Penarth, 영국
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Graz, 오스트리아
- University of Graz
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Innsbruck, 오스트리아
- Medizinische Universität Innsbruck
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Salzburg, 오스트리아
- Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
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Vienna, 오스트리아
- Medizinische Universität Wien
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Wels, 오스트리아
- Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah Medical Organization
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Petach Tikvah, 이스라엘
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel HaShomer, 이스라엘
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
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Ancona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Firenze, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, 이탈리아
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, 이탈리아
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano, 이탈리아
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, 이탈리아
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Calgary, 캐나다
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Edmonton, 캐나다
- Stollery Children's Hospital
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London, 캐나다
- St. Joseph's Health Care London
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Montreal, 캐나다
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Montréal, 캐나다
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec, 캐나다
- Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
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Toronto, 캐나다
- St. Michael's Hospital
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, 캐나다
- St. Paul's Hospital
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Gdańsk, 폴란드
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka Zdrój, 폴란드
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, 폴란드
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
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Bordeaux cedex, 프랑스
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, 프랑스
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, 프랑스
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
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Lille, 프랑스
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Montpellier Cedex 5, 프랑스
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, 프랑스
- Hôpital Robert Debré
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Paris, 프랑스
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pierre-Bénite, 프랑스
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Roscoff cedex, 프랑스
- Centre de Perharidy
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Rouen Cedex, Seine Maritime, 프랑스
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
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Strasbourg, 프랑스
- Hôpital de Hautepierre, AX5
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Suresnes, 프랑스
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
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Tours, 프랑스
- Hôpital Bretonneau
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Vandoeuvre Les Nancy, 프랑스
- Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
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Budapest, 헝가리
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Torokbalint, 헝가리
- Pulmonology Institute Torokbalint
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Camperdown, 호주
- Royal Prince Alfred Hospital
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, 호주
- Alfred Hospital
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Nedlands, 호주
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands, 호주
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC, 호주
- The Royal Children's Hospital
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Randwick, 호주
- Sydney Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Mater Adult Hospital
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
참가자는 다음 유전자형 중 하나를 가집니다.
- F508del에 대한 동형접합;
- F508del 및 게이팅(F/G) 돌연변이에 대한 이종접합;
- F508del 및 잔류 기능(F/RF) 돌연변이에 대한 이종접합;
- ELX/TEZ/IVA에 반응성이 있고 F508del 돌연변이가 없는 것으로 확인된 최소 1개의 다른 TCR CFTR 유전자 돌연변이
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 >=40% 및 =40% 및
주요 제외 기준:
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 문맥압항진증을 동반한 간경변증, 중등도의 간장애(Child Pugh Score 7~9) 또는 중증의 간장애(Child Pugh Score 10~15)
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 임신 또는 수유 중인 여성
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: VX-121/TEZ/D-IVA
참가자는 아침에 VX-121/TEZ/D-IVA를 받게 됩니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
위약은 경구 투여를 위해 ELX/TEZ/IVA와 일치했습니다.
위약은 경구 투여를 위해 IVA와 일치했습니다.
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활성 비교기: ELX/TEZ/IVA
참가자는 아침에 ELX/TEZ/IVA를, 저녁에 IVA를 받게 됩니다.
|
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
위약은 경구 투여용으로 VX-121/TEZ/D-IVA와 일치했습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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24주차까지 1초간 예상 강제 호기량(ppFEV1) 백분율의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기준선에서 24주까지 땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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SwCl이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
|
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SwCl이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 27일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 18일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 29일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 21일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX20-121-103
- 2021-000694-85 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 프랑스, 독일, 호주, 스위스, 아일랜드, 벨기에, 덴마크, 폴란드